Résultats de l'étude pivot de la phase 3 du nipocalimab dans une large population positive d'anticorps de personnes vivant avec Generalized Myasthenia Gravis (GMG) publié dans la neurologie Lancet

Suivez Drugslib sur

Spring House, Pennsylvanie, (23 janvier 2025) - Johnson & Johnson (NYSE: JNJ) a annoncé aujourd'hui que la neurologie de Lancet a publié les résultats de l'étude pivot de la phase 3 de Nipocalimab, un bloqueur de FCRN, évalué dans un large Population d'anticorps positifs (anti-ACHR +, anti-musque +, anti-LRP4 +) atteints atteints de myasthénie grave (GMG) généralisée. Le score ADLA.1 Nipocalimab avait un profil de sécurité tolérable, avec des événements indésirables conduisant à des taux d'arrêt similaires au placebo (5,1% avec le nipocalimab vs 7,1% avec un placebo) .1

"Le nipocalimab a été montré dans plusieurs cliniques cliniques Études pour aider à réduire les IgG, y compris les auto-anticorps, parmi cette large population d'adultes positifs anticorps atteints de GMG. Les résultats positifs de l'étude Vivacity-MG3 soutiennent en outre le potentiel du nipocalimab pour lutter contre la cause sous-jacente de cette maladie débilitante de l'auto-anticorps », a déclaré Carlo Antozzi, M.D., Neuroimmunology and Muscle Pathology Unit of the Neurological Institute Foundation C. Besta of milan, Italie .B «Il est prometteur de voir ces données positives publiées dans la neurologie de Lancet, car il existe un besoin continu de thérapies ciblées approuvées supplémentaires avec des profils de sécurité démontrés qui offrent un contrôle soutenu des maladies pour un large éventail de patients positifs sur les anticorps vivant avec GMG.»

GMG est une maladie chronique, de longue durée, rare et axée sur l'auto-anticorps, pour laquelle il n'y a actuellement pas de remède. GMG a un impact estimé à 700 000 personnes dans le monde.2,3 Nipocalimab, un anticorps IgG1 entièrement humain, est une thérapie d'investigation immunosélective qui a été démontrée dans les essais cliniques pour abaisser l'immunoglobuline G (IgG), y compris les IgG pathogènes, l'une des causes profondes d'auto-alignement Maladies.1,4 Les données de l'étude de phase 3 ont montré une réduction de 75% de l'IgG totale pré-dose médiane de la ligne de base. De plus, une réduction des niveaux de sous-classes d'IgG pathogènes communes, y compris l'anticorps AChR et l'anticorps musc, a été observé sur 24 semaines de l'étude.1 Aucun changement n'a été observé dans les IgE totaux, les IgA et les IgM, mettant en évidence la capacité potentielle à maintenir un immunitaire protecteur immunitaire protecteur Le système même après la réduction des auto-anticorps d'IgG pathogènes est observé.1

nipocalimab Plus SOC a démontré une réduction significativement plus importante de la réponse MG-ADL (amélioration ≥2 points par rapport à la ligne de base) par rapport au placebo plus SOC (P = 0,0213 ) .1 Pour quelqu'un vivant avec GMG, un changement de 1 à 2 points sur MG-ADL peut faire la différence entre une alimentation normale et un étouffement fréquent sur la nourriture, ou un essoufflement au repos et nécessitant l'aide d'un ventilateur.5 < / p>

«Les données de la phase 3 VIVACITY-MG3 démontrent notre poursuite constante de la recherche et du développement d'approches innovantes et transformationnelles potentielles pour les maladies axées sur l'auto-anticorps, telles que GMG», a déclaré Sindhu Ramchandren, M.D., directeur médical exécutif, Neuroscience, Johnson & Johnson Médecine innovante. «Nous sommes ravis de la publication de ces données robustes de phase 3 dans la neurologie de Lancet ainsi que de l'examen prioritaire accordé par la FDA. Les personnes vivant avec GMG nécessitent des options thérapeutiques immunosélectives efficaces supplémentaires qui peuvent potentiellement préserver la capacité de maintenir une réponse immunitaire protectrice même après la réduction de l'IgG. »

Johnson & Johnson a soumis une demande de licence de biologie (BLA) aux États-Unis Food and Drug Administration (FDA) et une demande d'autorisation de marketing (MAA) à l'Agence européenne des médicaments (EMA) demandant l'approbation du nipocalimab dans GMG les 29 août et le 11 septembre 2024, respectivement. Le nipocalimab a obtenu une revue prioritaire par la FDA qui a été soutenue par les résultats de l'étude de phase 3 Vivacy-MG3.6,7 En outre, le Nipocalimab a récemment reçu la désignation de thérapie de percée de la FDA américaine pour le traitement des adultes atteints de la maladie de Sjögren modérée à séparé Soutenu par les résultats de l'étude des dahlias de phase 2.8

Remarques: a. MG-ADL (Myasthenia gravis - Activités de la vie quotidienne) fournit une évaluation clinique rapide du rappel des symptômes du patient ayant un impact sur les activités de la vie quotidienne, avec une plage de score totale de 0 à 24; Un score plus élevé indique une plus grande gravité des symptômes.5b. Le Dr Carlo Antozzi a fourni des services de conseil, de conseil et de parole à Johnson & Johnson. Il n'a été payé pour aucun travail médiatique.

sur Generalized Myasthenia grave (GMG) Myasthenia grave (MG) est une maladie d'auto-anticorps dans laquelle le système immunitaire fabrique à tort des anticorps (par ex. , récepteur anti-acétylcholine [AChR], tyrosine kinase anti-muscle spécifique [MUSK] ou protéine 4 lipoprotéines de la densité anti-basse aux muscles, altérant ou empêchant ainsi la contraction musculaire.2,9,10 La maladie a un impact estimé à 700 000 personnes dans le monde.2 Environ 10 à 15% des nouveaux cas de Mg sont diagnostiqués chez les adolescents (âgés de 12 à 17 ans) .11, 12,13 Parmi les patients juvéniles MG, les filles sont plus souvent touchées que les garçons avec plus de 65% des cas de MG pédiatriques aux États-Unis diagnostiqués chez les filles.14,15,16

Initial disease manifestations are usually ocular but in 85% or more cases, the disease generalizes (gMG), which is characterized by fluctuating weakness of the skeletal muscles leading to symptoms like limb weakness, drooping eyelids, double vision and difficulties with chewing , La déglutition, la parole et la respiration. Les GMG sont extrapolés à partir d'essais adultes.13 Autre que les traitements symptomatiques, il n'y a pas de bloqueurs FCRN approuvés qui peuvent aborder la cause profonde de la maladie pour les adolescents atteints de GMG aux États-Unis.13

À propos de L'étude de la phase 3 Vivacity-MG3 L'étude de la phase 3 Vivacity-MG3 (NCT04951622) a été spécialement conçue pour mesurer l'efficacité et la sécurité soutenues avec un dosage cohérent dans cette affection chronique imprévisible où les besoins non satisfaits restent élevés. Les patients atteints de GMG adultes positifs ou négatifs anticorps présentant une réponse insuffisante (MG-ADL ≥6) au traitement SOC en cours ont été identifiés et 199 patients, dont 153 étaient positifs en anticorps, inscrits dans l'essai contrôlé par placebo en double aveugle de 24 semaines.23, 24 La randomisation était 1: 1, le Nipocalimab plus le SOC actuel (30 mg / kg de dose de chargement IV suivi de 15 mg / kg toutes les deux semaines) ou du placebo plus actuel SoC.23 La démographie de base a été équilibrée entre les bras (77 Nipocalimab, 76 placebo). 23 Le critère d'évaluation principal de l'étude était un changement moyen du score MG-ADLA de la ligne de base au cours des semaines 22, 23 et 24 chez les patients positifs sur les anticorps. Un critère d'évaluation secondaire clé comprenait le changement du score QMG. La sécurité et l'efficacité à long terme ont été évaluées dans une phase d'extension en cours (OLE) en cours .24

sur le nipocalimab le nipocalimab est un anticorps monoclonal recherché, conçu pour se lier à une affinité élevée pour bloquer le FCRN et réduire les niveaux d'immunoglobuline G circulante (IgG) potentiellement sans impact sur d'autres fonctions immunitaires. Cela comprend les auto-anticorps et les alloanticorps qui sous-tendent les conditions multiples sur trois segments clés dans l'espace d'auto-anticorps, y compris les maladies d'auto-anticorps rares, les maladies fœtales maternelles médiées par des alloanticorps maternels et des maladies rhumatismales.25,26,27,28,29,30,322333333333 On pense également que le blocage des IgG liant le FCRN dans le placenta limite le transfert transplacentaire des alloanticiens maternels vers le fœtus.34,35

La FDA et l'EMA ont accordé plusieurs désignations clés au nipocalimab, y compris:

  • U.S. Désignation de la FDA Fast Track dans la maladie hémolytique du fœtus et du nouveau-né (HDFN) et de l'anémie hémolytique auto-immune chaude (WAIHA) en juillet 2019, GMG en décembre 2021 et des thrombocytopénies alloimmunes néonatales fœtales (FNAIT) en mars 2024
  • . Le statut de médicament orphelin de la FDA pour WAIHA en décembre 2019, HDFN en juin 2020, GMG en février 2021, polyneuropathie démyélinisante inflammatoire chronique (CIDP) en octobre 2021 et Fnait en décembre 2023
  • U.S. Désignation de thérapie révolutionnaire de la FDA pour HDFN en février 2024 et pour la maladie de Sjögren en novembre 2024
  • U.S. La FDA a accordé une revue prioritaire dans GMG au quatrième trimestre 2024
  • EU EMA ORPHAN MEDICINAL DÉSÉGMATION DE SÉDUCTIONS DE HDFN en octobre 2019

    • À propos de Johnson & Johnson Chez Johnson & Johnson, nous pensons que la santé est tout. Notre force dans l'innovation des soins de santé nous permet de construire un monde où des maladies complexes sont évitées, traitées et guéries, où les traitements sont plus intelligents et moins invasifs, et les solutions sont personnelles. Grâce à notre expertise en médecine innovante et en MedTech, nous sommes particulièrement placés pour innover à travers tout le spectre des solutions de soins de santé aujourd'hui pour offrir les percées de demain et impact profondément sur la santé pour l'humanité.

    En savoir plus sur https: // www.jnj.com/ ou sur www.innovativemedicine.jnj.com

    Suivez-nous à @jnjinnovmed.

    Janssen Research & Development, LLC et Janssen Biotech, Inc. sont des sociétés Johnson & Johnson.

    .

    Pratique concernant les déclarations prospectives Ce communiqué de presse contient des «déclarations prospectives» telles que définies dans la loi de 1995 sur les titres privés de 1995 concernant le développement de produits et les avantages potentiels et l'impact du traitement du nipocalimab. Le lecteur est averti de ne pas compter sur ces déclarations prospectives. Ces déclarations sont basées sur les attentes actuelles des événements futurs. Si les hypothèses sous-jacentes prouvent que les risques ou les incertitudes inexacts ou connus ou inconnus se matérialisent, les résultats réels pourraient varier considérablement des attentes et des projections de Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. et / ou Johnson & Johnson. Les risques et les incertitudes comprennent, mais sans s'y limiter: les défis et incertitudes inhérents à la recherche et au développement de produits, y compris l'incertitude du succès clinique et de l'obtention des approbations réglementaires; incertitude du succès commercial; difficultés de fabrication et retards; Concurrence, y compris les avancées technologiques, les nouveaux produits et les brevets atteints par les concurrents; Défis aux brevets; L'efficacité des produits ou les problèmes de sécurité entraînant des rappels de produits ou une action réglementaire; changements dans les comportements et les modèles de dépenses des acheteurs de produits et services de santé; modifications des lois et réglementations applicables, y compris les réformes mondiales des soins de santé; et les tendances vers la confinement des coûts des soins de santé. Une autre liste et des descriptions de ces risques, incertitudes et autres facteurs peuvent être trouvés dans le rapport annuel de Johnson & Johnson sur le formulaire 10-K pour l'exercice terminé le 31 décembre 2023, notamment dans les sections sous-titrées «Note de précursation concernant les déclarations d'aspect avancé »Et« Article 1A. Facteurs de risque », et dans les rapports trimestriels de Johnson & Johnson sur le formulaire 10-Q et d'autres dépôts auprès de la Securities and Exchange Commission. Des copies de ces dépôts sont disponibles en ligne sur www.sec.gov, www.jnj.com ou sur demande de Johnson & Johnson. Aucune de Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. Nor Johnson & Johnson s'engage à mettre à jour toute déclaration prospective en raison de nouvelles informations ou de nouveaux événements ou développements.

    notes de bas de page < / Strong> 1 Antozzi, C et al., Efficacité et sécurité du nipocalimab chez les adultes atteints de myasthénie grave généralisée (Vivacity Mg3): une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo. La neurologie Lancet. Février 2025; 24: 105–16. https://www.thelancet.com/journals/laneur/article/piis1474-4422 (24) 00498-8 / FullText.

    2 Chen J, Tian D-C, Zhang C, et al. Incidence, mortalité et fardeau économique de Myasthenia Gravis en Chine: une étude nationale basée sur la population. Lancet Regional Health - Western Pacific. 2020; 5 (100063). https://doi.org/10.1016/j.lanwpc.2020.100063.

    3 Institut national des troubles neurologiques et des accidents vasculaires cérébraux. Myasthenia Gravis. Disponible sur: https://www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/myasthenia-gravis. Dernière consulté: janvier 2025.

    4 Boes M, et al. Développement accéléré des auto-anticorps IgG et des maladies auto-immunes en l'absence d'IgM sécrétée. Proc Natl Acad Sci U S A. 2000 1 février 97 (3): 1184-9. doi: 10.1073 / pnas.97.3.1184.

    5 wolfe gi myasthenia gravis activités du profil de vie quotidienne. Neurologie. 1999; 22; 52 (7): 1487-9. doi: 10.1212 / wnl.52.7.1487.

    6 Johnson & Johnson. Nipocalimab a accordé une revue de priorité de la FDA américaine pour le traitement de la myasthénie grave généralisée (GMG). Disponible sur: https://www.jnj.com/media-center/press-releases/nipocalimab-granted-u-s-fda-priority-review-for-the-treatment-of-généralisé-Myasthenia-gravis-gmg. Dernière consulté: janvier 2025

    7 Johnson & Johnson Emea. Johnson & Johnson cherche la première approbation de l'UE du Nipocalimab pour traiter une large population de patients vivant avec une myasthénie généralisée par anasthénie. Disponible sur: https://innovativemedicine.jnj.com/emea/newsroom/immunology/johnson-johnson-seeks-first-eu-approval-of-nipocalimab-toleat-a-broad-population-of-patients-living -With-anticorps positif-généralisé-myasthénie-gravis. Dernière consulté: janvier 2025.

    8 Johnson & Johnson. Le Nipocalimab est la première et la seule thérapie étudiante qui a accordé la désignation de thérapie par référence de la FDA américaine pour le traitement des adultes vivant avec la maladie de Sjögren modérée à sévère. Disponible sur: https://www.jnj.com/media-center/press-releases/nipocalimab-is-the-first-andly-investingation-therapy-granted-u-s-fda-brisetshrough-therapy-déception-for-for -Le traitement des adultes-vie-avec-modéré à sévère-saliment-maladie. Dernier accession: janvier 2025.

    9 Bacci Ed et al. Comprendre les effets secondaires de la thérapie pour la myasthénie grave et leur impact sur la vie quotidienne. BMC Neurol. 2019; 19 (1): 335.

    10 Wiendl, H., et al., Guideline pour la gestion des syndromes myasthéniques. Advances thérapeutiques dans les troubles neurologiques, 16, 17562864231213240. Https://doi.org/10.1177/17562864231213240. Dernière consultée: janvier 2025

    11 Evoli A, Batocchi AP, Bartoccioni E, Lino MM, Minisci C, Tonali P. Myasthenia grave de Juvenile avec début prépubertale. Neuromusculcul. 1998 décembre; 8 (8): 561-7. doi: 10.1016 / s0960-8966 (98) 00077-7.

    12 Evoli A. a acquis Myasthenia Gravis dans l'enfance. Curr Opin Neurol. 2010 Oct; 23 (5): 536-40. doi: 10.1097 / wco.0b013e32833c32af.

    13 Finnis MF, Jayawant S. juvénile myasthenia gravis: une perspective pédiatrique. Auto-immune Dis. 2011; 2011: 404101. doi: 10.4061 / 2011/404101.

    14 Haliloglu G, Anlar B, Aysun S, Topcu M, Topaloglu H, Turanli G, Yalnizoglu D. Prévalence entre les sexes dans la sclérose en plaques infantile et la myasthénie grave. J Child Neurol. 2002 mai; 17 (5): 390-2. doi: 10.1177 / 088307380201700516.

    15 Parr Jr, Andrew MJ, Finnis M, Beeson D, Vincent A, Jayawant S. Quelle est la fréquence de Myasthenia d'enfance? L'incidence britannique et la prévalence de la myasthénie auto-immune et congénitale. Arch Dis Child. 2014 juin; 99 (6): 539-42. doi: 10.1136 / archdischild-2013-304788.

    16 Mansukhani SA, Bothun Ed, Diehl NN, Mohney BG. Incidence et caractéristiques oculaires des myasthenias pédiatriques. Am J Ophthalmol. 2019 avr; 200: 242-249. doi: 10.1016 / j.ajo.2019.01.004.

    17 Bever, C.T., Jr, Aquino, A.V., Penn, A.S., Lovelace, R.E. et Rowland, L.P. (1983), Pronostic de la myasthénie oculaire. Ann Neurol., 14: 516-519. https://doi.org/10.1002/ana.410140504

    18 Kupersmith MJ, Latkany R, Homel P. Développement d'une maladie généralisée à 2 ans chez des patients atteints de myasthénie gravime oculaire. Arch Neurol. 2003 février; 60 (2): 243-8. doi: 10.1001 / Archneur.60.2.243. PMID: 12580710.

    19 Fiche d'information Myasthenia Gravis. Extrait avril 2024 de https://www.ninds.nih.gov/sites/default/files/migrate-documents/myasthenia_gravis_e_march_2020_508c.pdf.

    20 Myasthenia gravis: traitement et symptômes. (2021, 7 avril). Extrait avril 2024 de https://my.clevelandclinic.org/health/disases/17252-myasthenia-gravis-mg.

    21 DRG EPI (2021) & Optum Revenns Analysis Jan 2012-décembre 2020. < / p>

    22 O’Connell K, Ramdas S, Palace J. Management of Juvenile Myasthenia Gravis. Neurol avant. 2020 24 juillet; 11: 743. doi: 10.3389 / fneur.2020.00743. PMID: 32793107; PMCID: PMC7393473.

    23 Antozzi, C et al., Nipocalimab dans la myasthénie grave généralisée: résultats d'une étude en double aveugle, contrôlée par placebo et randomisée. Résumé à 2024 Congrès de l'Académie européenne de la neurologie. Juin 2024.

    24 ClinicalTrials.Gov Identifiant: NCT04951622. Disponible sur: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/nct04951622. Dernière consulté: janvier 2025

    25 ClinicalTrials.Gov Identifiant: NCT04951622. Disponible sur: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/nct04951622. Dernière consulté: janvier 2025

    26 ClinicalTrials.gov. NCT03842189. Disponible sur: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/nct03842189. Dernière consulté: janvier 2025

    27 ClinicalTrials.gov Identifiant: NCT05327114. Disponible sur: https://www.clinicaltrials.gov/study/nct05327114. Dernière consulté: janvier 2025

    28 ClinicalTrials.Gov Identifiant: NCT04119050. Disponible sur: https://clinicaltrials.gov/study/nct04119050. Dernière consulté: janvier 2025

    29 ClinicalTrials.Gov Identifiant: NCT05379634. Disponible sur: https://clinicaltrials.gov/study/nct05379634. Dernière consulté: janvier 2025.

    30 ClinicalTrials.Gov Identifiant: NCT05912517. Disponible sur: https://www.clinicaltrials.gov/study/nct05912517. Dernière consulté: janvier 2025

    31 ClinicalTrials.Gov Identifiant: NCT06028438. Disponible sur: https://clinicaltrials.gov/study/nct06028438. Dernière consulté: janvier 2025

    32 ClinicalTrials.Gov Identifiant: NCT04968912. Disponible sur: https://clinicaltrials.gov/study/nct04968912. Dernière consulté: janvier 2025

    33 ClinicalTrials.Gov Identifiant: NCT04882878. Disponible sur: https://clinicaltrials.gov/study/nct04882878. Dernière consulté: janvier 2025.

    34 Lobato G, Soncini CS. Relation entre l'histoire obstétricale et la gravité de l'allo-immunisation Rh (d). Arch Gynecol Obstet. 2008 mars; 277 (3): 245-8. Doi: 10.1007 / s00404-007-0446-x ..

    35 Roy S, Nanovskaya T, Patrikeeva S, et al. M281, un anticorps anti-FCRN, inhibe le transfert d'IgG dans un modèle de perfusion placentaire ex vivo humain. Am J Obstet Gynecol. 2019; 220 (5): 498 E491-498 E499.

    Source: Johnson & Johnson

    Publié : 2025-01-28 06:00

    En savoir plus

    Avis de non-responsabilité

    Tous les efforts ont été déployés pour garantir que les informations fournies par Drugslib.com sont exactes, jusqu'à -date et complète, mais aucune garantie n'est donnée à cet effet. Les informations sur les médicaments contenues dans ce document peuvent être sensibles au facteur temps. Les informations de Drugslib.com ont été compilées pour être utilisées par des professionnels de la santé et des consommateurs aux États-Unis et, par conséquent, Drugslib.com ne garantit pas que les utilisations en dehors des États-Unis sont appropriées, sauf indication contraire spécifique. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com ne cautionnent pas les médicaments, ne diagnostiquent pas les patients et ne recommandent pas de thérapie. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com sont une ressource d'information conçue pour aider les professionnels de la santé agréés à prendre soin de leurs patients et/ou pour servir les consommateurs qui considèrent ce service comme un complément et non un substitut à l'expertise, aux compétences, aux connaissances et au jugement des soins de santé. praticiens.

    L'absence d'avertissement pour un médicament ou une combinaison de médicaments donné ne doit en aucun cas être interprétée comme indiquant que le médicament ou la combinaison de médicaments est sûr, efficace ou approprié pour un patient donné. Drugslib.com n'assume aucune responsabilité pour aucun aspect des soins de santé administrés à l'aide des informations fournies par Drugslib.com. Les informations contenues dans le présent document ne sont pas destinées à couvrir toutes les utilisations, instructions, précautions, avertissements, interactions médicamenteuses, réactions allergiques ou effets indésirables possibles. Si vous avez des questions sur les médicaments que vous prenez, consultez votre médecin, votre infirmière ou votre pharmacien.

    Mots-clés populaires