Risultati dello studio fondamentale della fase 3 di Nipocalimab in un'ampia popolazione positiva di persone che vivono con la miastenia grave generalizzata (GMG) pubblicata nella neurologia di Lancet

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Spring House, Pennsylvania, (23 gennaio 2025) - Johnson & Johnson (NYSE: JNJ) ha annunciato oggi che Lancet Neurology ha pubblicato i risultati dallo studio fondamentale di Fase 3 di Nipocalimab, un bloccante di FCRN investigativo, valutato in un ampio bloccante Popolazione di anticorpi positivi (anti-ACHR+, anti-Musk+, anti-LRP4+) adulti con Myastenia grave generalizzata (GMG) .1 Lo studio Vivacity-MG3 ha incontrato il suo endpoint primario dimostrando statisticamente significativo e clinicamente significativo un miglioramento clinicamente significativo per 24 settimane nell'MG- Punteggio ADLA.1 Nipocalimab aveva un profilo di sicurezza tollerabile, con eventi avversi che portano a tassi di interruzione simili al placebo (5,1% con Nipocalimab vs. 7,1% con placebo) .1

“Nipocalimab è stato mostrato in più cliniche cliniche Studi per aiutare a ridurre le IgG, compresi gli autoanticorpi, tra questa ampia popolazione di adulti positivi agli anticorpi con GMG. I risultati positivi dello studio Vivacity-MG3 supportano ulteriormente il potenziale di Nipocalimab per affrontare la causa sottostante di questa malattia autoanticorpo debilitante ", ha affermato Carlo Antozzi, M.D., Neuroimmunologia e unità di patologia muscolare del Neurological Institute Foundation C. Besta di Milan, Italia, Italia, Italia .B "È promettente vedere questi dati positivi pubblicati nella neurologia di Lancet in quanto vi è una continua necessità di ulteriori terapie mirate approvate con profili di sicurezza dimostrati che offrono un controllo delle malattie sostenute per una vasta gamma di pazienti anticorpi positivi che vivono con GMG."

GMG è una malattia cronica, per tutta la vita, rara, guidata dagli autoanticorpi, per la quale attualmente non esiste una cura. GMG influisce su circa 700.000 persone in tutto il mondo.2,3 Nipocalimab, un anticorpo IgG1 completamente umano, è una terapia investigativa immunoselettiva che è stata dimostrata negli studi clinici per ridurre l'immunoglobulina G (IgG), tra cui IgG patogeni, una delle cause radicali delle autoanticorghi autoanticor Le malattie.1,4 dati dello studio di fase 3 hanno mostrato una riduzione del 75% delle IgG totale mediana pre-dose dal basale. Inoltre, è stata osservata una riduzione dei livelli di comuni sottoclassi IgG patogeni, incluso l'anticorpo ACHR e l'anticorpo muschiato. Si osserva il sistema anche dopo la riduzione degli autoanticorpi IgG patogeni.1

nipocalimab plus SOC ha dimostrato una riduzione significativamente maggiore della risposta MG-ADL (miglioramento ≥2 punti dal basale) rispetto al placebo Plus SOC (p = 0,0213 ) .1 Per qualcuno che vive con GMG, un cambiamento da 1 a 2 punti su MG-ADL può essere la differenza tra alimentazione normale e soffocamento frequente sul cibo o mancanza di respiro a riposo e richiede l'assistenza di un ventilatore.5

"I dati di Fase 3 Vivacity-MG3 dimostrano la nostra costante ricerca della ricerca e sviluppo di potenziali approcci innovativi e trasformazionali per le malattie guidate da autoanticorpi, come GMG", ha affermato Sindhu Ramchandren, M.D., direttore medico, Neuroscience, Johnson & Johnson Medicina innovativa. “Siamo lieti della pubblicazione di questi solidi dati di fase 3 nella neurologia di Lancet e dalla revisione prioritaria concessa dalla FDA. Le persone che vivono con GMG richiedono ulteriori efficaci opzioni terapeutiche immunoselettive che possono potenzialmente preservare la capacità di mantenere una risposta immunitaria protettiva anche dopo la riduzione delle IgG. ”

Johnson & Johnson ha presentato una domanda di licenza biologica (BLA) Food and Drug Administration (FDA) e una domanda di autorizzazione di marketing (MAA) all'Agenzia europea dei medicinali (EMA) in cerca di approvazione di Nipocalimab in GMG il 29 agosto e l'11 settembre 2024, rispettivamente. Nipocalimab è stata concessa la revisione prioritaria dalla FDA che è stata supportata dai risultati dello studio di Vivacity-MG3 di Fase 3.6,7 Inoltre, Nipocalimab ha recentemente ricevuto la designazione di terapia Breakthrough FDA degli Stati Uniti per il trattamento degli adulti con malattia di Sjögren da moderata a grave come supportato dai risultati dello studio di fase 2 dahlias.8

Note: a. MG-ADL (Myastenia gravis-attività della vita quotidiana) fornisce una rapida valutazione clinica del richiamo del paziente sui sintomi che incidono sulle attività della vita quotidiana, con un intervallo di punteggio totale da 0 a 24; un punteggio più alto indica una maggiore gravità dei sintomi. 5b. Il Dr. Carlo Antozzi ha fornito servizi di consulenza, consulenza e parlare a Johnson & Johnson. Non è stato pagato per nessun lavoro mediatico.

Informazioni sulla Myastenia grave generalizzata (GMG) Myastenia grave (MG) è una malattia autoanticorpo in cui il sistema immunitario produce erroneamente anticorpi (ad es. , recettore anti-acetilcolina [ACHR], tirosina chinasi anti-muscolo anti-muscolo [Musk] o proteina 4 [LRP4] correlata alla lipoproteina anti-bassa e può bloccare o interrompere la normale segnalazione dai nervi ai muscoli, compromette così o prevenzione della contrazione muscolare.2,9,10 La malattia influisce su circa 700.000 persone in tutto il mondo.2 Circa il 10-15% dei nuovi casi di Mg vengono diagnosticati negli adolescenti (12-17 anni) .11, 11,. 12,13 Tra i pazienti con Mg giovanile, le ragazze sono colpite più spesso dei ragazzi con oltre il 65% dei casi pediatrici MG negli Stati Uniti diagnosticati in ragazze.14,15,16

Le manifestazioni iniziali della malattia sono generalmente oculari ma nell'85% o più casi, la malattia si generalizza (GMG), che è caratterizzata da una debolezza fluttuante dei muscoli scheletrici che portano sintomi come debolezza degli arti, occhiaie per caduta, doppia visione e difficoltà , deglutizione, linguaggio e respirazione.2,17,18,19,20 Circa 100.000 individui negli Stati Uniti vivono con GMG.21 Popolazioni GMG vulnerabili, come i pazienti pediatrici, hanno opzioni terapeutiche più limitate.22 Attualmente, trattamenti SOC per gli adolescenti con GMG sono estrapolati da studi per adulti.13 diversi dai trattamenti sintomatici, non ci sono bloccanti FCRN approvati che possono affrontare la causa principale della malattia per gli adolescenti con GMG negli Stati Uniti.13

Lo studio di Vivacity-MG3 di Fase 3 Lo studio di Vivacity-MG3 di Fase 3 (NCT04951622) è stato specificamente progettato per misurare l'efficacia e la sicurezza sostenute con un dosaggio coerente in questa condizione cronica imprevedibile in cui il bisogno insoddisfatto rimane elevato. Sono stati identificati i pazienti GMG adulti positivi o negativi con una risposta insufficiente (MG-ADL ≥6) alla terapia SOC in corso e 199 pazienti, 153 dei quali erano positivi all'anticorpo, arruolati nello studio controllato da placebo in doppio cieco a 24 settimane.23, 24 randomizzazione era 1: 1, Nipocalimab Plus Current Soc (30 mg/kg di dose di carico IV seguita da 15 mg/kg ogni due settimane) o Placebo Plus Current SOC.23 I dati demografici di base erano bilanciati tra le braccia (77 Nipocalimab, 76 Placebo). 23 L'endpoint primario dello studio era il cambiamento medio nel punteggio MG-ADLA dal basale nelle settimane 22, 23 e 24 nei pazienti con anticorpi positivi. Un endpoint secondario chiave includeva la modifica del punteggio QMG. La sicurezza e l'efficacia a lungo termine sono state ulteriormente valutate in una fase in corso di estensione in aperto (OLE ).24

Informazioni su nipocalimab nipocalimab è un anticorpo monoclonale studiativo, progettato per legarsi con elevata affinità per bloccare la FCRN e ridurre i livelli di anticorpi di immunoglobulina G (IgG) circolanti. Ciò include autoanticorpi e alloantibodie che sono alla base di molteplici condizioni in tre segmenti chiave nello spazio autoanticorpo tra cui rare malattie autoanticoriche, malattie fetali materne mediate da alleanticorpi materni e malattie reumatiche.25,26,27,28,29,30,31,32,33 Si ritiene inoltre che si ritiene inoltre che il blocco del legame con IgG a FCRN nella placenta limiti il ​​trasferimento trapiacentale di alloanticorpi materni al feto.

  • U.S. Designazione della pista veloce della FDA nella malattia emolitica del feto e del neonato (HDFN) e dell'anemia emolitica autoimmune calda (WAIHA) nel luglio 2019, GMG nel dicembre 2021 e del fetale trombocytopenia trombocytopenia alloimmune neonatale (Fnait) nel 20 marzo
  • U.S. Stato del farmaco orfano FDA per WAIHA nel dicembre 2019, HDFN nel giugno 2020, GMG nel febbraio 2021, polieuropatia demielinatrice infiammatoria cronica (CIDP) nell'ottobre 2021 e Fnait nel dicembre 2023
  • U.S. Designazione della terapia Breakthrough FDA per HDFN nel febbraio 2024 e per la malattia di Sjögren nel novembre 2024
  • U.S. FDA ha concesso la revisione prioritaria in GMG nel quarto trimestre 2024
  • EU EMA Orphan Medicinal Product Designation per HDFN nell'ottobre 2019

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    Note Notes < /Strong> 1 Antozzi, C et al., Efficacia e sicurezza di Nipocalimab negli adulti con Myastenia grave generalizzata (Vivacity MG3): uno studio di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo. La neurologia di lancetta. Febbraio 2025; 24: 105–16. https://www.thelancet.com/journals/laneur/article/piis1474-4422 (24) 00498-8/fulltext.

    2 Chen J, Tian D-C, Zhang C, et al. Incidenza, mortalità e onere economico della Myastenia grave in Cina: uno studio a livello nazionale basato sulla popolazione. The Lancet Regional Health - Western Pacific. 2020; 5 (100063). https://doi.org/10.1016/j.lanwpc.2020.100063.

    3 National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Myastenia gravis. Disponibile su: https://www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/myasthenia-gravis. Ultimo accesso: gennaio 2025.

    4 Boes M, et al. Sviluppo accelerato di autoanticorpi IgG e malattia autoimmune in assenza di IgM secrete. Proc Natl Acad Sci U S A. 2000 1 febbraio; 97 (3): 1184-9. doi: 10.1073/pnas.97.3.1184.

    5 Wolfe GI Myastenia gravis attività del profilo di vita quotidiano. Neurologia. 1999; 22; 52 (7): 1487-9. doi: 10.1212/wnl.52.7.1487.

    6 Johnson & Johnson. Nipocalimab ha concesso la revisione prioritaria della FDA degli Stati Uniti per il trattamento della Myastenia grave generalizzata (GMG). Disponibile su: https://www.jnj.com/media-center/press-releass/nipocalimab-ranced-u-s-fda-priority-review-for-the-reatment-of-generalized-myastenia-gravis-gmg. Ultimo accesso: gennaio 2025

    7 Johnson & Johnson Emea. Johnson & Johnson chiede la prima approvazione dell'UE di Nipocalimab per trattare una vasta popolazione di pazienti che vivono con la miastenia grave generalizzata anticorpi. Disponibile su: https://innovativemedicine.jnj.com/emea/newsroom/immunology/johnson-johnson-seeks-first-eu-approval-of-nipocalimab-to-treat-a-broad-population-of-population-of-population-of-population-living -CURNA-ANTIBILY-Generalizzato-Myastenia-Gravis. Ultimo accesso: gennaio 2025.

    8 Johnson & Johnson. Nipocalimab è la prima e unica terapia investigativa che ha concesso la designazione di terapia Breakthrough FDA degli Stati Uniti per il trattamento degli adulti che vivono con malattia di Sjögren da moderata a grave. Disponibile su: https://www.jnj.com/media-center/press-releases/nipocalimab-is-the-first-and-ony-investigational-therapy-rancted-u-s-fda-breakthrough-therapy-esigation-for -La trattamento tratti-di-ambientali-viventi-con-moderato-da-grave-sjogrens. Ultimo accesso: gennaio 2025.

    9 Bacchi Ed et al. Comprensione degli effetti collaterali della terapia per la miastenia grave e il loro impatto sulla vita quotidiana. BMC Neurol. 2019; 19 (1): 335.

    10 Wiendl, H., et al., Linee guida per la gestione delle sindromi miasteniche. Progressi terapeutici nei disturbi neurologici, 16, 17562864231213240. Https://doi.org/10.1177/17562864231213240. Ultimo accesso: gennaio 2025

    11 Evoli A, Batocchi AP, Bartoccioni E, Lino MM, Minisci C, Tonali P. Myastenia grave grave con insorgenza prepuberale. Disord di neuromuscul. 1998 dic; 8 (8): 561-7. doi: 10.1016/s0960-8966 (98) 00077-7.

    12 Evoli A. ha acquisito Myastenia gravis durante l'infanzia. Curr Opin Neurol. 2010 ottobre; 23 (5): 536-40. doi: 10.1097/wco.0b013e32833c32af.

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    18 Kupersmith MJ, Latkany R, Homel P. Sviluppo di malattie generalizzate a 2 anni in pazienti con miastenia grave oculare. Arch Neurol. 2003 febbraio; 60 (2): 243-8. doi: 10.1001/archneur.60.2.243. PMID: 12580710.

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    21 DRG EPI (2021) e Optum Claims Analysis Analysis 2012-dicembre 2020. <

    22 O’Connell K, Ramdas S, Palace J. Management of Juvenile Myastenia gravis. Neurolo anteriore. 2020 luglio 24; 11: 743. doi: 10.3389/fneur.2020.00743. PMID: 32793107; PMCID: PMC7393473.

    23 Antozzi, C et al., Nipocalimab in Myastenia grave generalizzata: risultati da uno studio di fase 3 randomizzato in doppio cieco, controllato con placebo. Abstract al 2024 European Academy of Neurology Congress. Giugno 2024.

    24 ClinicalTrials.gov Identificatore: NCT04951622. Disponibile su: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/nct04951622. Ultimo accesso: gennaio 2025

    25 ClinicalTrials.gov Identificatore: NCT04951622. Disponibile su: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/nct04951622. Ultimo accesso: gennaio 2025

    26 ClinicalTrials.gov. NCT03842189. Disponibile su: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/nct03842189. Ultimo accesso: gennaio 2025

    27 ClinicalTrials.gov Identificatore: NCT05327114. Disponibile su: https://www.clinicaltrials.gov/study/nct05327114. Ultimo accesso: gennaio 2025

    28 Identificatore ClinicalTrials.gov: NCT04119050. Disponibile su: https://clinicaltrials.gov/study/nct04119050. Ultimo accesso: gennaio 2025

    29 ClinicalTrials.gov Identificatore: NCT05379634. Disponibile su: https://clinicaltrials.gov/study/nct05379634. Ultimo accesso: gennaio 2025.

    30 ClinicalTrials.gov Identificatore: NCT05912517. Disponibile su: https://www.clinicaltrials.gov/study/nct05912517. Ultimo accesso: gennaio 2025

    31 ClinicalTrials.gov Identificatore: NCT06028438. Disponibile su: https://clinicaltrials.gov/study/nct06028438. Ultimo accesso: gennaio 2025

    32 ClinicalTrials.gov Identificatore: NCT04968912. Disponibile su: https://clinicaltrials.gov/study/nct04968912. Ultimo accesso: gennaio 2025

    33 ClinicalTrials.gov Identificatore: NCT04882878. Disponibile su: https://clinicaltrials.gov/study/nct04882878. Ultimo accesso: gennaio 2025.

    34 Lobato G, Soncini CS. Rapporto tra storia ostetrica e gravità di alloimmunizzazione RH (D). Arch Gynecol Obstet. 2008 Mar; 277 (3): 245-8. Doi: 10.1007/s00404-007-0446-x ..

    35 Roy S, Nanovskaya T, Patrikeeva S, et al. M281, un anticorpo anti-FCRN, inibisce il trasferimento di IgG in un modello di perfusione placentare ex vivo umana. Am J Obstet Gynecol. 2019; 220 (5): 498 E491-498 E499.

    Fonte: Johnson & Johnson

    Pubblicato : 2025-01-28 06:00

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