Bevindingen van Pivotal Nipocalimab Fase 3 -studie in een brede antilichaam positieve populatie van mensen die leven met gegeneraliseerde Myasthenia Gravis (GMG) gepubliceerd in de Lancet Neurology

Volg Drugslib op

Spring House, Pa., (23 januari 2025) - Johnson & Johnson (NYSE: JNJ) heeft vandaag aangekondigd dat de Lancet Neurology resultaten heeft gepubliceerd van de Pivotal Phase 3 -studie van Nipocalimab, een onderzoeks FCRN -blocker, geëvalueerd in een breed Populatie van antilichaam Positieve (anti-ATIC+, anti-Musk+, anti-LRP4+) volwassenen met gegeneraliseerde Myasthenia Gravis (GMG) .1 De Vivacity-MG3-studie voldeed aan zijn primaire eindpunt dat statistisch significante en klinisch betekenisvolle verbetering gedurende 24 weken in de mg- toonde in de mg- ADLA -score.1 Nipocalimab had een aanvaardbaar veiligheidsprofiel, met bijwerkingen die leidden tot stopzettingspercentages vergelijkbaar met placebo (5,1% met Nipocalimab versus 7,1% met placebo) .1

“Nipocalimab is in meerdere klinische Studies om IgG te helpen verminderen, inclusief auto -antilichamen, bij deze brede populatie van antilichaampositieve volwassenen met GMG. De positieve resultaten van de Vivacity-MG3-studie ondersteunen verder het potentieel van Nipocalimab om de onderliggende oorzaak van deze slopende ziekte van auto-antilichaam aan te pakken, ”zei Carlo Antozzi, M.D., Neuroimmunology and Muscle Pathology Unit van de Neurological Institute Foundation C. Besta van Milan, Italië, Italië, Italië, Italië, Italië, Italië, Italië, Italië, Italië. .B “Het is veelbelovend om deze positieve gegevens in de Lancet -neurologie te zien gepubliceerd, omdat er een voortdurende behoefte is aan aanvullende goedgekeurde gerichte therapieën met aangetoonde veiligheidsprofielen die aanhoudende ziektebestrijding bieden voor een breed scala aan antilichaampositieve patiënten die met GMG leven.” P>

GMG is een chronische, levenslange, zeldzame, auto-antilichaamgedreven ziekte, waarvoor er momenteel geen remedie is. GMG beïnvloedt naar schatting 700.000 mensen wereldwijd. ziekten. 1,4 gegevens uit de fase 3-studie toonden tot een vermindering van 75% in de mediane pre-dosis totaal IgG uit de basislijn. Bovendien werd een verlaging van de niveaus van gemeenschappelijke pathogene IgG -subklassen, waaronder AChR -antilichaam en Musk -antilichaam, waargenomen gedurende 24 weken van de studie.1 Er werden geen veranderingen waargenomen in totaal IgE, IgA en IgM, wat het potentiële vermogen benadrukt om een ​​beschermende immuun te handhaven Systeem zelfs na reductie van pathogene IgG-auto-antilichamen is waargenomen.1

Nipocalimab Plus SOC toonde een significant grotere vermindering van de MG-ADL-respons (≥2-punts verbetering van baseline) vergeleken met placebo plus SOC (P = 0,0213 ) .1 Voor iemand die met GMG leeft, kan een verandering van 1 tot 2-punts op MG-ADL het verschil zijn tussen normaal eten en frequent verstikkende voedsel, of kortademigheid in rust en de hulp van een ventilator vereist.5 < /P>

"De Fase 3 Vivacity-MG3-gegevens tonen ons standvastige streven naar onderzoek en het ontwikkelen van potentiële innovatieve en transformationele benaderingen voor door auto-antilichaam aangedreven ziekten, zoals GMG," zei Sindhu Ramchandren, M.D., uitvoerend medisch directeur, Neuroscience, Johnson & Johnson Innovatieve geneeskunde. “We zijn verheugd over de publicatie van deze robuuste fase 3 -gegevens in de Lancet -neurologie en de prioriteitsbeoordeling verleend door de FDA. Mensen die met GMG leven, vereisen aanvullende effectieve immunoselectieve therapeutische opties die mogelijk het vermogen kunnen behouden om een ​​beschermende immuunrespons te handhaven, zelfs na vermindering van IgG. ”

Johnson & Johnson heeft een Biologics License Application (BLA) ingediend bij de VS. Food and Drug Administration (FDA) en een Marketing Authorization Application (MAA) bij het European Medicines Agency (EMA) die op 29 augustus en 11 september 2024 goedkeuring van Nipocalimab in GMG zoeken. Nipocalimab kreeg een prioriteitsbeoordeling door de FDA die werd ondersteund door bevindingen uit de fase 3 Vivacity-MG3-studie.6,7 Bovendien ontving Nipocalimab onlangs de doorbraak van de Amerikaanse FDA-doorbraaktherapie voor de behandeling van volwassenen met matige tot-ernstige Sjögren's ziekte als AS Ondersteund door resultaten van de fase 2 dahlias -studie.8

Opmerkingen: a. MG-ADL (Myasthenia Gravis-Activiteiten van het dagelijks leven) biedt een snelle klinische beoordeling van de terugroepactie door de patiënt van symptomen die van invloed zijn op activiteiten van het dagelijks leven, met een totaal scorebereik van 0 tot 24; Een hogere score duidt op een grotere ernst van de symptoom. 5b. Dr. Carlo Antozzi heeft advies-, advies- en spreekdiensten verleend aan Johnson & Johnson. Hij is niet betaald voor media -werk.

over gegeneraliseerde Myasthenia Gravis (GMG) Myasthenia Gravis (MG) is een auto -antilichaamziekte waarin het immuunsysteem per ongeluk antilichamen maakt (bijv. , Anti-acetylcholinereceptor [ACHR], anti-muscle-specifieke tyrosinekinase [MUSK] of anti-lage dichtheid lipoproteïne-gerelateerd eiwit 4 [LRP4]), die zich richten op eiwitten op de neuromusculaire junctie en kunnen blokkeren of verstoren van het normale signaal van nerven tot spieren, waardoor spiercontractie wordt aangetast of voorkomen.9,9,10 De ziekte heeft een geschatte 700.000 mensen wereldwijd.2 Ongeveer 10 tot 15% van de nieuwe gevallen van MG wordt gediagnosticeerd bij adolescenten (12 - 17 jaar oud) .11, 12,13 Bij patiënten met juveniele MG worden meisjes vaker getroffen dan jongens met meer dan 65% van de pediatrische MG -gevallen in de VS gediagnosticeerd bij meisjes.14,15,16

Initiële ziekte -manifestaties zijn meestal oculair, maar in 85% of meer gevallen generaliseert de ziekte (GMG), die wordt gekenmerkt door fluctuerende zwakte van de skeletspieren die leiden tot symptomen zoals de zwakte van de ledematen, hangende oogleden, dubbelzicht en moeilijkheden met kauwen met kauwen met kauwen met kauwen met kauwen met kauwen met kauwen met kauwen met kauwen met kauwen , slikken, spraak en ademhaling. 2,17,18,19,20 Ongeveer 100.000 personen in de VS leven met GMG.21 Kwetsbare GMG -populaties, zoals pediatrische patiënten, hebben meer beperkte therapeutische opties.22 Momenteel, SOC -behandelingen voor adolescenten met GMG worden geëxtrapoleerd uit volwassen onderzoeken.13 Anders dan symptomatische behandelingen, zijn er geen goedgekeurde FCRN -blokkers die de oorzaak van de ziekte kunnen aanpakken voor adolescenten met GMG in de Verenigde Staten.13

over De fase 3 vivacity-mg3-studie De fase 3 vivacity-mg3-studie (NCT04951622) werd specifiek ontworpen om aanhoudende werkzaamheid en veiligheid te meten met consistente dosering in deze onvoorspelbare chronische toestand waar onvervulde behoefte hoog blijft. Antilichaam Positieve of negatieve volwassen GMG-patiënten met onvoldoende respons (MG-ADL ≥6) op lopende SOC-therapie werden geïdentificeerd en 199 patiënten, van wie 153 antilichaam positief waren, ingeschreven in de 24-weken dubbelblinde placebo-gecontroleerde studie.23, 24 Randomisatie was 1: 1, Nipocalimab plus huidige SoC (30 mg/kg IV laaddosis gevolgd door 15 mg/kg om de twee weken) of placebo plus huidige SOC.23 Baseline demografische gegevens werden in balans over armen (77 Nipocalimab, 76 placebo). 23 Het primaire eindpunt van de studie was de gemiddelde verandering in MG-ADLA-score van de basislijn over weken 22, 23 en 24 bij antilichaampositieve patiënten. Een belangrijk secundair eindpunt omvatte verandering in QMG -score. Langdurige veiligheid en werkzaamheid werden verder beoordeeld in een lopende open-label extensie (OLE) fase.24

over Nipocalimab nipocalimab is een onderzoeksmonoklonaal antilichaam, ontworpen om te binden met hoge affiniteit om FCRN te blokkeren en de niveaus van circulerende immunoglobuline -antilichamen te verminderen zonder invloed op andere immuunfuncties. Dit omvat auto -antilichamen en allo -antilichamen die ten grondslag liggen aan meerdere omstandigheden in drie belangrijke segmenten in de auto -antilichaamruimte, waaronder zeldzame auto -antilichaamziekten, foetale moeders, gemedieerd door allo -antilichamen van de moeder en reumatische ziekten. 25,26,27,28,29,30,32,32,32,313333333333333333333333333333333333333333333333 Blokkering van IgG -binding aan FCRN in de placenta wordt ook verondersteld transplacelandtale overdracht van alloantilanties voor maternale aan de foetus te beperken.

  • U.S. FDA Fast Track -aanduiding bij hemolytische ziekte van de foetus en pasgeborene (HDFN) en warme auto -immuun hemolytische anemie (Waiha) in juli 2019, GMG in december 2021 en foetale neonatale allo -immune trombocytopenie (FNAIT) in maart 2024
  • u FDA Orphan Drug Status voor Waiha in december 2019, HDFN in juni 2020, GMG in februari 2021, chronische inflammatoire demyelinerende polyneuropathie (CIDP) in oktober 2021 en FNAIT in december 2023
  • U.S. FDA doorbraaktherapie -aanduiding voor HDFN in februari 2024 en voor de ziekte van Sjögren in november 2024
  • U.S. FDA verleende prioriteitsreview in GMG in Q4 2024
  • EU EMA Orphan Medicinale productaanduiding voor HDFN in oktober 2019

    • over Johnson & Johnson Bij Johnson & Johnson geloven we dat gezondheid alles is. Onze kracht in innovatie in de gezondheidszorg stelt ons in staat om een ​​wereld te bouwen waar complexe ziekten worden voorkomen, behandeld en genezen, waar behandelingen slimmer en minder invasief zijn en oplossingen persoonlijk zijn. Door onze expertise in innovatieve geneeskunde en MedTech zijn we uniek gepositioneerd om vandaag in het volledige spectrum van gezondheidszorgoplossingen te innoveren om de doorbraken van morgen te leveren en invloed heeft op de gezondheid voor de mensheid.

    Meer informatie op https: // www.jnj.com/ of op www.innovativemedicine.jnj.com

    Volg ons op @jnjinnovmed.

    Janssen Research & Development, LLC en Janssen Biotech, Inc. zijn Johnson & Johnson Companies.

    waarschuwingen met betrekking tot toekomstgerichte verklaringen Dit persbericht bevat "toekomstgerichte verklaringen" zoals gedefinieerd in de Private Securities Litigation Reform Act van 1995 met betrekking tot productontwikkeling en de potentiële voordelen en behandelingsimpact van Nipocalimab. De lezer wordt gewaarschuwd niet te vertrouwen op deze toekomstgerichte verklaringen. Deze verklaringen zijn gebaseerd op de huidige verwachtingen van toekomstige gebeurtenissen. Als onderliggende veronderstellingen bewijzen dat onjuiste of bekende of onbekende risico's of onzekerheden zich voordoen, kunnen de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van de verwachtingen en projecties van Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. en/of Johnson & Johnson. Risico's en onzekerheden omvatten, maar zijn niet beperkt tot: uitdagingen en onzekerheden die inherent zijn aan productonderzoek en -ontwikkeling, inclusief de onzekerheid van klinisch succes en het verkrijgen van goedkeuringen van de regelgeving; onzekerheid van commercieel succes; productieproblemen en vertragingen; concurrentie, inclusief technologische vooruitgang, nieuwe producten en patenten bereikt door concurrenten; Uitdagingen voor patenten; Producteffectiviteit of veiligheidsproblemen die resulteren in productherinnering of regelgevende actie; Veranderingen in gedrag en bestedingspatronen van kopers van gezondheidszorgproducten en -diensten; veranderingen in de toepasselijke wet- en voorschriften, inclusief wereldwijde hervormingen van de gezondheidszorg; en trends in de richting van de kosten in de gezondheidszorg. Een verdere lijst en beschrijvingen van deze risico's, onzekerheden en andere factoren zijn te vinden in het jaarverslag van Johnson & Johnson over formulier 10-K voor het fiscale jaar eindigend op 31 december 2023, inclusief in de secties die 'voorzichtelijke opmerking hebben over toekomstgerichte uitspraken 'En' Item 1A. Risicofactoren ', en in de daaropvolgende driemaandelijkse rapporten van Johnson & Johnson over formulier 10-Q en andere archieven bij de Securities and Exchange Commission. Kopieën van deze archieven zijn online beschikbaar op www.sec.gov, www.jnj.com of op verzoek van Johnson & Johnson. Geen van Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. Nor Johnson & Johnson heeft zich ertoe verbonden een toekomstgerichte verklaring bij te werken als gevolg van nieuwe informatie of toekomstige gebeurtenissen of ontwikkelingen.

    voetnoten < /Strong> 1 Antozzi, C et al., Werkzaamheid en veiligheid van Nipocalimab bij volwassenen met gegeneraliseerde Myasthenia Gravis (Vivacity Mg3): een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde fase 3-studie. De Lancet -neurologie. Feb 2025; 24: 105–16. https://www.thelancet.com/journals/laneur/article/piis1474-4422 (24) 00498-8/fulltext.

    2 Chen J, Tian D-C, Zhang C, et al. Incidentie, sterfte en economische last van Myasthenia Gravis in China: een landelijk populatiegebaseerd onderzoek. The Lancet Regional Health - Western Pacific. 2020; 5 (100063). https://doi.org/10.1016/j.lanwpc.2020.100063.

    3 National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Myasthenia Gravis. Beschikbaar op: https://www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/myasthenia-gravis. Laatst bezocht: januari 2025.

    4 BOES M, et al. Versnelde ontwikkeling van IgG auto -antilichamen en auto -immuunziekten in afwezigheid van uitgescheiden IgM. Proc Natl Acad Sci U S A. 2000 1 februari; 97 (3): 1184-9. doi: 10.1073/pnas.97.3.1184.

    5 Wolfe Gi Myasthenia Gravis -activiteiten van het dagelijkse levensprofiel. Neurologie. 1999; 22; 52 (7): 1487-9. doi: 10.1212/wnl.52.7.1487.

    6 Johnson & Johnson. Nipocalimab verleende Amerikaanse FDA Priority Review voor de behandeling van gegeneraliseerde Myasthenia Gravis (GMG). Beschikbaar op: https://www.jnj.com/media-center/press-relases/nipocalimab-handed-u--fda-priority-review-for-the-behandeling--gigeraliseerd-myasthenia-gravis-gmg. Laatst bezocht: januari 2025

    7 Johnson & Johnson EMEA. Johnson & Johnson zoekt de eerste EU-goedkeuring van Nipocalimab om een ​​brede populatie patiënten te behandelen die leven met antilichaam-positieve gegeneraliseerde Myasthenia Gravis. Beschikbaar op: https://innovativemedicine.jnj.com/emea/newsroom/immunology/johnson-johnson-seeks-first-eu-approvel-of-nipocalimab-a-broad-populatie-patients-patients-patients-patients-patients-patients-patientsliving -With-antilichaam-positief-generaal-Myasthenia-Gravis. Laatst bezocht: januari 2025.

    8 Johnson & Johnson. Nipocalimab is de eerste en enige onderzoekstherapie die de doorbraak van de Amerikaanse FDA-doorbraaktherapie heeft verleend voor de behandeling van volwassenen die leven met de ziekte van matige tot ernstige Sjögren. Beschikbaar op: https://www.jnj.com/media-center/press-releases/nipocalimab-is-the-first-and- en-investigational-therapy- en--d-fda-breathrough-therapy-designation-for -De-behandeling-van-adults-living-met-matige tot-ernstige-sjogroren-ziekte. Laatst bezocht: januari 2025.

    9 Bacci Ed et al. Inzicht in bijwerkingen van therapie voor Myasthenia Gravis en hun impact op het dagelijkse leven. BMC Neurol. 2019; 19 (1): 335.

    10 Wiendl, H., et al., Richtlijn voor het beheer van myasthenische syndromen. Therapeutische vooruitgang bij neurologische aandoeningen, 16, 17562864231213240. Https://doi.org/10.1177/17562864231213240. Laatst bezocht: januari 2025

    11 Evoli A, Batocchi AP, Bartoccioni E, Lino MM, Minisci C, Tonali P. Juvenile Myasthenia Gravis met prepubertal begin. Neuromuscul stoornis. 1998 december; 8 (8): 561-7. doi: 10.1016/s0960-8966 (98) 00077-7.

    12 Evoli A. verwierf Myasthenia Gravis in de kindertijd. Curr Opin Neurol. 2010 oktober; 23 (5): 536-40. doi: 10.1097/wco.0b013e32833c32af.

    13 Finnis MF, Jayawant S. Juvenile Myasthenia Gravis: een pediatrisch perspectief. Auto -immuun dis. 2011; 2011: 404101. doi: 10.4061/2011/404101.

    14 Haliloglu G, Anlar B, Aysun S, Topcu M, Topaloglu H, Turanli G, Yalnizoglu D. Genderprevalentie in multiple sclerose van kinderen en Myasthenia Gravis. J Child Neurol. 2002 mei; 17 (5): 390-2. doi: 10.1177/088307380201700516.

    15 Parr Jr, Andrew MJ, Finnis M, Beeson D, Vincent A, Jayawant S. Hoe gewoon is kinderjaren myasthenia? De Britse incidentie en prevalentie van auto -immuun en aangeboren myasthenie. Arch dis kind. 2014 Jun; 99 (6): 539-42. doi: 10.1136/Archdischild-2013-304788.

    16 Mansukhani SA, Bothun ED, Diehl NN, Mohney BG. Incidentie en oculaire kenmerken van pediatrische myasthenias. Am J Ophthalmol. 2019 april; 200: 242-249. doi: 10.1016/j.Ajo.2019.01.004.

    17 Bever, C.T., Jr, Aquino, A.V., Penn, A.S., Lovelace, R.E. en Rowland, L.P. (1983), Prognose van oculaire myasthenia. Ann Neurol., 14: 516-519. https://doi.org/10.1002/ana.410140504

    18 KuPersmith MJ, Latkany R, Homel P. Ontwikkeling van gegeneraliseerde ziekte na 2 jaar bij patiënten met oculaire myasthenia gravis. Arch Neurol. 2003 feb; 60 (2): 243-8. doi: 10.1001/Archneur.60.2.243. PMID: 12580710.

    19 Myasthenia Gravis Fact Sheet. Ontvangen april 2024 van https://www.ninds.nih.gov/sites/default/files/migrate-documents/myasthenia_gravis_e_march_2020_508c.pdf.

    20 Myasthenia Gravis: behandeling en symptomen. (2021, 7 april). Ontvangen april 2024 van https://my.cleVelandclinic.org/health/diseases/17252-myasthenia-gravis-mg.

    21 DRG EPI (2021) & optum claims analyse jan 2012 december 2020. /P>

    22 O'Connell K, Ramdas S, Palace J. Management van jeugd Myasthenia Gravis. Voorneurol. 2020 Jul 24; 11: 743. doi: 10.3389/fneur.2020.00743. PMID: 32793107; PMCID: PMC7393473.

    23 Antozzi, C et al., Nipocalimab in gegeneraliseerde Myasthenia Gravis: resultaten van een dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, gerandomiseerde fase 3-studie. Samenvatting op 2024 European Academy of Neurology Congress. Juni 2024.

    24 ClinicalTrials.gov ID: NCT04951622. Beschikbaar op: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/nct04951622. Laatst bezocht: januari 2025

    25 ClinicalTrials.gov ID: NCT04951622. Beschikbaar op: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/nct04951622. Laatst bezocht: januari 2025

    26 ClinicalTrials.gov. NCT03842189. Beschikbaar op: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/nct03842189. Laatst bezocht: januari 2025

    27 ClinicalTrials.gov ID: NCT05327114. Beschikbaar op: https://www.clinicaltrials.gov/study/nct05327114. Laatst bezocht: januari 2025

    28 ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04119050. Beschikbaar op: https://clinicaltrials.gov/study/nct04119050. Laatst bezocht: januari 2025

    29 ClinicalTrials.gov ID: NCT05379634. Beschikbaar op: https://clinicaltrials.gov/study/nct05379634. Laatst bezocht: januari 2025.

    30 ClinicalTrials.gov ID: NCT05912517. Beschikbaar op: https://www.clinicaltrials.gov/study/nct05912517. Laatst bezocht: januari 2025

    31 ClinicalTrials.gov ID: NCT06028438. Beschikbaar op: https://clinicaltrials.gov/study/nct06028438. Laatst bezocht: januari 2025

    32 ClinicalTrials.gov ID: NCT04968912. Beschikbaar op: https://clinicaltrials.gov/study/nct04968912. Laatst bezocht: januari 2025

    33 ClinicalTrials.gov ID: NCT04882878. Beschikbaar op: https://clinicaltrials.gov/study/nct04882878. Laatst bezocht: januari 2025.

    34 Lobato G, Soncini CS. Relatie tussen de verloskundige geschiedenis en RH (D) allo -immunisatie ernst. Arch Gynecol Obstet. 2008 maart; 277 (3): 245-8. Doi: 10.1007/s00404-007-0446-x ..

    35 Roy S, Nanovskaya T, Patrikeeva S, et al. M281, een anti-FCRN-antilichaam, remt IgG-overdracht in een menselijk ex vivo placentale perfusiemodel. Am J Obstet Gynecol. 2019; 220 (5): 498 E491-498 E499.

    Bron: Johnson & Johnson

    Geplaatst : 2025-01-28 06:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire trefwoorden