Conclusões do estudo da Fase 3 do Nipocalimab Central em uma ampla população positiva de anticorpos de pessoas que vivem com miastenia gravis generalizada (GMG) publicada na neurologia da Lancet

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Spring House, Pensilvânia, (23 de janeiro de 2025) - Johnson & Johnson (NYSE: JNJ) anunciou hoje que a Neurologia de Lancet publicou resultados do estudo fundamental da fase 3 do nipocalimabe, um bloqueador de investigação do FCRN, avaliado em uma ampla População de anticorpos positivos (anti-ACHR+, Anti-Musk+, Anti-LRP4+) Adultos com Miastenia gravis generalizada (GMG) .1 O estudo Vivacity-MG3 atendeu ao seu ponto final primário demonstrando uma melhoria estatisticamente significativa e clinicamente significativa em 24 semanas no MG- A pontuação do ADLA.1 Nipocalimab teve um perfil de segurança tolerável, com eventos adversos levando a taxas de descontinuação semelhantes ao placebo (5,1% com nipocalimab vs. 7,1% com placebo) .1

“Nipocalimab demonstrou em múltiplos clínicos clínicos Estudos para ajudar a reduzir a IgG, incluindo autoanticorpos, entre essa ampla população de adultos positivos para anticorpos com GMG. Os resultados positivos do estudo Vivacity-MG3 apóiam ainda mais o potencial do nipocalimabe para abordar a causa subjacente dessa doença debilitante de autoanticorpos ”, disse Carlo Antozzi, M.D., Neuroimunologia e Unidade de Patologia Muscular da Fundação do Instituto Neurológico C. Besta of Milan, Itália, Itália .b “É promissor ver esses dados positivos publicados na neurologia de Lancet, pois há uma necessidade contínua de terapias direcionadas aprovadas adicionais com perfis de segurança demonstrados que oferecem controle sustentado de doenças para uma ampla gama de pacientes positivos para anticorpos que vivem com GMG.”

GMG é uma doença crônica, ao longo da vida, rara e orientada por autoanticorpos, para a qual atualmente não há cura. A GMG afeta cerca de 700.000 pessoas em todo o mundo. doenças.1,4 Os dados do estudo da Fase 3 apareceram até uma redução de 75% no total mediano de IgG pré-dose da linha de base. Além disso, a redução nos níveis de subclasses comuns de IgG patogênica, incluindo anticorpo ACHR e anticorpo almíscar, foi observado ao longo de 24 semanas do estudo.1 Não foram observadas alterações no total de IgE, IgA e IgM, destacando a capacidade potencial de manter um imune protetor protetor É observado sistema mesmo após a redução de autoanticorpos de IgG patogênicos.1

nipocalimab e SOC demonstrou uma redução significativamente maior na resposta de Mg-ADL (melhoria ≥2 pontos em relação à linha de base) em comparação com o placebo mais SOC (p = 0,0213 ) .1 Para alguém que vive com GMG, uma mudança de 1 a 2 pontos no MG-ADL pode ser a diferença entre comer normal e sufocamento frequente sobre comida, ou falta de ar em repouso e exigindo a assistência de um ventilador.5

"Os dados da Fase 3 Vivacity-MG3 demonstram nossa busca constante de pesquisar e desenvolver possíveis abordagens inovadoras e transformacionais para doenças orientadas por autoanticorpos, como GMG", disse Sindhu Ramchandren, M.D., diretor médico executivo, Neuroscience, Johnson & Johnson Medicina inovadora. “Estamos encantados com a publicação desses dados robustos da Fase 3 na neurologia de Lancet, bem como pela revisão prioritária concedida pelo FDA. Pessoas que vivem com GMG exigem opções terapêuticas imunosseletivas eficazes adicionais que podem potencialmente preservar a capacidade de manter uma resposta imune protetora, mesmo após a redução da IgG. ”

Johnson & Johnson enviou um pedido de licença de biológicos (BLA) aos EUA A Food and Drug Administration (FDA) e um pedido de autorização de marketing (MAA) à Agência Europeia de Medicamentos (EMA) buscando a aprovação do nipocalimabe na GMG em 29 de agosto e 11 de setembro de 2024, respectivamente. O nipocalimab recebeu uma revisão prioritária pelo FDA, que foi apoiada por descobertas do estudo Fase 3 Vivacity-MG3.6,7 Além disso, o nipocalimab recebeu recentemente a designação de terapia da FDA nos EUA para o tratamento de adultos com doença de Sjögren moderada a severe como como como Suportado pelos resultados do estudo da Fase 2 Dahlias.8

Notas: a. MG-ADL (Miastenia gravis-Atividades da vida diária) fornece uma rápida avaliação clínica do recall do paciente de sintomas que afetam as atividades da vida diária, com um alcance total de 0 a 24; Uma pontuação mais alta indica maior gravidade dos sintomas. O Dr. Carlo Antozzi forneceu serviços de consultoria, consultoria e palestra à Johnson & Johnson. Ele não foi pago por nenhum trabalho da mídia. , receptor anti-acetilcolina [ACHR], tirosina quinase anti-muscular específica [Musk] ou proteína 4 relacionada à lipoproteína de densidade anti-baixa [LRP4]), que têm como alvo proteínas na junção neuromuscular e podem bloquear ou prejudicar a sinalização normal de nervos de nervos para os músculos, prejudicando ou prevenindo a contração muscular.2,9,10 A doença afeta cerca de 700.000 pessoas em todo o mundo.2 Aproximadamente 10 a 15% dos novos casos de mg são diagnosticados em adolescentes (12 - 17 anos de idade) .11, 12,13 Entre os pacientes com MG juvenil, as meninas são afetadas com mais frequência do que meninos com mais de 65% dos casos de MG pediátricos nos EUA diagnosticados em meninas.14,15,16

As manifestações iniciais de doenças são geralmente oculares, mas em 85% ou mais casos, a doença generaliza (GMG), que é caracterizada pela fraqueza flutuante dos músculos esqueléticos que levam a sintomas como fraqueza dos membros, pálpebras caídas, visão dupla e dificuldades com mastigação , engolir, fala e respiração.2,17,18,19,20 aproximadamente 100.000 indivíduos nos EUA estão vivendo com populações GMG vulneráveis ​​GMG.21, como pacientes pediátricos, têm opções terapêuticas mais limitadas.22 Atualmente, tratamentos SOC para adolescentes adolescentes Com o GMG é extrapolado de ensaios adultos.13 Além dos tratamentos sintomáticos, não há bloqueadores aprovados do FCRN que possam abordar a causa raiz da doença para adolescentes com GMG nos Estados Unidos.13

Sobre sobre O estudo da Fase 3 Vivacity-MG3 O estudo Fase 3 Vivacity-MG3 (NCT04951622) foi projetado especificamente para medir a eficácia e a segurança sustentadas com dosagem consistente nessa condição crônica imprevisível, onde a necessidade não atendida permanece alta. Pacientes com GMG adultos positivos ou negativos de anticorpos com resposta insuficiente (MG-ADL ≥6) à terapia SOC em andamento foram identificados e 199 pacientes, 153 dos quais foram positivos para anticorpos, inscritos no estudo controlado por placebo duplo de 24 semanas. 24 A randomização foi de 1: 1, nipocalimab mais SoC atual (30 mg/kg de dose de carga IV, seguido de 15 mg/kg a cada duas semanas) ou placebo mais a demografia da linha de base do Soc.23 atual foi equilibrada nos braços (77 nipocalimab, 76 placebo). 23 O ponto final primário do estudo foi a alteração média no escore de MG-ADLA da linha de base nas semanas 22, 23 e 24 em pacientes positivos para anticorpos. Um terminal secundário importante incluiu alteração na pontuação QMG. A segurança e a eficácia a longo prazo foram ainda avaliadas em uma fase de extensão aberta (OLE) em andamento.24

sobre nipocalimab O nipocalimab é um anticorpo monoclonal investigacional, projetado para se ligar com alta afinidade para bloquear o FCRN e reduzir os níveis de anticorpos de imunoglobulina G (IgG) circulantes, sem impacto em outras funções imunes. Isso inclui autoanticorpos e aloanticorpos subjacentes a várias condições em três segmentos -chave no espaço de autoanticorpos, incluindo doenças raras de autoanticorpos, doenças fetais maternas mediadas por aloanticorpos maternos e doenças reumáticas.25,26,27,28,29,30,30,30,30,30,30,30,30,30,30,30,30,30,30,30,30,30,30,30,30,30,30,30,30,30.25,26,28,29,30,30,30,30,30,30,30,30,30,30,30,30,30, Acredita -se que o bloqueio da ligação da IgG ao FCRN na placenta limite a transferência transplacental de aloanticorpos maternos para o feto.34,35

O FDA e a EMA concederam várias designações -chave ao nipocalimab, incluindo:

  • EUA. Designação de pista rápida da FDA em doença hemolítica do feto e recém -nascido (HDFN) e anemia hemolítica autoimune quente (WAIHA) em julho de 2019, GMG em dezembro de 2021 e trombocitopenia aloimune neonatal fetal (FNAIT) em março de 2024
  • O status de drogas órfãs da FDA para Waiha em dezembro de 2019, HDFN, em junho de 2020, GMG em fevereiro de 2021, Polineuropatia desmielinizante inflamatória crônica (CIDP) em outubro de 2021 e FNAIT em dezembro de 2023
  • U.S. A designação de terapia inovadora da FDA para HDFN em fevereiro de 2024 e para a doença de Sjögren em novembro de 2024
  • EUA. A FDA concedeu revisão prioritária no GMG no quarto trimestre 2024
  • EU EMA EMA ORPHAN MEDICAL DESENDIÇÃO DE HDFN em outubro de 2019

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    notas < /Strong> 1 Antozzi, C et al., Eficácia e segurança do nipocalimabe em adultos com miastenia gravis generalizada (vivacidade mg3): um estudo randomizado, duplo-cego e controlado por placebo. A neurologia da Lancet. Fevereiro de 2025; 24: 105–16. https://www.thelancet.com/journals/laneur/article/piis1474-4422 (24) 00498-8/FullText.

    2 Chen J, Tian D-C, Zhang C, et al. Incidência, mortalidade e carga econômica da miastenia gravis na China: um estudo de base populacional em todo o país. A Saúde Regional de Lancet - Pacífico Ocidental. 2020; 5 (100063). https://doi.org/10.1016/j.lanwpc.2020.100063.

    3 Instituto Nacional de Distúrbios Neurológicos e AVC. Miastenia gravis. Disponível em: https://www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/myasthenia-gravis. Último acesso: janeiro de 2025.

    4 Boes M, et al. Desenvolvimento acelerado de autoanticorpos de IgG e doença autoimune na ausência de IgM secretado. Proc Natl Acad Sci U S A. 2000 1 de fevereiro; 97 (3): 1184-9. doi: 10.1073/pnas.97.3.1184. Neurologia. 1999; 22; 52 (7): 1487-9. doi: 10.1212/wnl.52.7.1487.

    6 Johnson e Johnson. O Nipocalimab concedeu uma revisão prioritária da FDA dos EUA para o tratamento da Miastenia gravis generalizada (GMG). Disponível em: https://www.jnj.com/media-center/press-releases/nipocalimab-granted-u-s-fda-priority-review-for-treatment-of-generalizado myasthenia-gmg. Último acesso: janeiro de 2025

    7 Johnson & Johnson EMEA. A Johnson & Johnson busca a primeira aprovação da UE do Nipocalimab para tratar uma ampla população de pacientes que vivem com miastenia generalizada positiva para anticorpos. Disponível em: https://innovativeMedicine.jnj.com/emea/newsroom/immunology/johnson-johnson-seeks-first-eu-aproval-of-nipocalimab-treat-a-bro-broadpopulation-of-patients-Living -With-antibory-positivo-generalizado-myasthênia-agravis. Último acesso: janeiro de 2025.

    8 Johnson & Johnson. O nipocalimab é a primeira e única terapia de investigação concedida à designação de terapia inovadora nos EUA para o tratamento de adultos que vivem com a doença de Sjögren moderada a grave. Disponível em: https://www.jnj.com/media-center/press-releases/nipocalimab-is-the-first-and-lly-investigational-herapy-grant-u-s-fda-breakthrough-therapy-designação para -O tratamento de adultos-adultos com o fracasso-verese-severe-sjogrens-Disease. Último acesso: janeiro de 2025.

    9 Bacci Ed et al. Entendendo os efeitos colaterais da terapia para miastenia gravis e seu impacto na vida cotidiana. BMC Neurol. 2019; 19 (1): 335.

    10 Wiendl, H., et al., Diretriz para o gerenciamento das síndromes miastênicas. Avanços terapêuticos em distúrbios neurológicos, 16, 17562864231213240. Https://doi.org/10.1177/17562864231213240. Último acesso: janeiro de 2025

    11 Evoli A, Batocchi AP, Bartoccioni E, Lino MM, Minisci C, Tonali P. Juvenil miastenia gravis com início pré -pubeiro. Distúrbio do Neuromuscul. 1998 de dezembro; 8 (8): 561-7. doi: 10.1016/s0960-8966 (98) 00077-7.

    12 Evoli A. adquiriu miastenia gravis na infância. Curr Opin Neurol. 2010 em outubro; 23 (5): 536-40. doi: 10.1097/wco.0B013E32833C32AF. Autoimune dis. 2011; 2011: 404101. doi: 10.4061/2011/404101.

    14 Haliloglu G, Anlar B, Aysun S, Topcu M, Topaloglu H, Turanli G, Yalnizoglu D. Gender prevalence in childhood multiple sclerosis and myasthenia gravis. J Child Neurol. 2002 maio; 17 (5): 390-2. doi: 10.1177/088307380201700516. A incidência e prevalência do Reino Unido de miastenia autoimune e congênita. Arch Dis Child. 2014 Jun; 99 (6): 539-42. doi: 10.1136/archdischild-2013-304788.

    16 Mansukhani SA, Bothun Ed, Diehl NN, Mohney BG. Incidência e características oculares de miastenias pediátricas. Am J Ophthalmol. 2019 abr; 200: 242-249. doi: 10.1016/j.ajo.2019.01.004.

    17 Bever, C.T., Jr, Aquino, A.V., Penn, A.S., Lovelace, R.E. e Rowland, L.P. (1983), prognóstico da miastenia ocular. Ann Neurol., 14: 516-519. https://doi.org/10.1002/ana.410140504

    18 Kupersmith MJ, Latkany R, Homel P. Desenvolvimento de doenças generalizadas em 2 anos em pacientes com miastenia gravis ocular. Arch Neurol. 2003 fevereiro; 60 (2): 243-8. doi: 10.1001/archneur.60.2.243. PMID: 12580710. Recuperado em abril de 2024 de https://www.ninds.nih.gov/sites/default/files/migrate-documents/myasthenia_gravis_e_march_2020_508c.pdf.

    20 miastenia gravis: tratamento e sintomas. (2021, 7 de abril). Recuperado em abril de 2024 de https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/17252-myasthenia-gravis-mg. /p>

    22 O'Connell K, Ramdas S, Palácio J. Gerenciamento da juvenil miastenia gravis. Neurol frontal. 2020 24 de julho de 24; 11: 743. doi: 10.3389/fneur.2020.00743. PMID: 32793107; PMCID: PMC7393473. Resumo em 2024 Academia Europeia de Neurologia Congresso. Junho de 2024.

    24 clinicaltrials.gov Identificador: NCT04951622. Disponível em: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/nct04951622. Último acesso: janeiro de 2025

    25 ClinicalTrials.gov Identificador: NCT04951622. Disponível em: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/nct04951622. Último acesso: janeiro de 2025

    26 ClinicalTrials.gov. NCT03842189. Disponível em: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/nct03842189. Último acesso: janeiro de 2025

    27 clinicaltrials.gov Identificador: nct05327114. Disponível em: https://www.clinicaltrials.gov/study/nct05327114. Último acesso: janeiro de 2025

    28 Identificador ClinicalTrials.gov: NCT04119050. Disponível em: https://clinicaltrials.gov/study/nct04119050. Último acesso: janeiro de 2025

    29 Identificador ClinicalTrials.gov: NCT05379634. Disponível em: https://clinicaltrials.gov/study/nct05379634. Último acesso: janeiro de 2025.

    30 ClinicalTrials.gov Identificador: NCT05912517. Disponível em: https://www.clinicaltrials.gov/study/nct05912517. Último acesso: janeiro de 2025

    31 clínicas.gov Identificador: NCT06028438. Disponível em: https://clinicaltrials.gov/study/nct06028438. Último acesso: janeiro de 2025

    32 Identificador ClinicalTrials.gov: NCT04968912. Disponível em: https://clinicaltrials.gov/study/nct04968912. Último acesso: janeiro de 2025

    33 Identificador ClinicalTrials.gov: NCT04882878. Disponível em: https://clinicaltrials.gov/study/nct04882878. Último acesso: janeiro de 2025.

    34 Lobato G, Soncini CS. Relação entre história obstétrica e severidade da aloimunização Rh (D). Arch Gynecol Obstet. 2008 Mar; 277 (3): 245-8. Doi: 10.1007/s00404-007-0446-x ..

    35 Roy S, Nanovskaya T, Patrikeeva S, et al. M281, um anticorpo anti-FCRN, inibe a transferência de IgG em um modelo de perfusão placentária ex vivo humano. Am J Obstet Gynecol. 2019; 220 (5): 498 E491-498 E499.

    Fonte: Johnson & Johnson

    Postou : 2025-01-28 06:00

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