Constatări de la Pivot Nipocalimab Faza 3 Studiu într -o populație largă de anticorpi pozitivi de oameni care trăiesc cu Myasthenia Gravis generalizată (GMG) publicată în Lancet Neurology

Urmăriți Drugslib pe

Spring House, Pa., (23 ianuarie 2025) - Johnson & Johnson (NYSE: JNJ) a anunțat astăzi că Lancet Neurology a publicat rezultate din studiul pivotal al fazei 3 a Nipocalimab, un blocant de investigații FCRN, evaluat într -o largă Populație de anticorpi pozitivi (anti-ACHR+, anti-MUSK+, anti-LRP4+) Adulți cu miastenie generalizată gravis (GMG) .1 Studiul Vivacity-MG3 a îndeplinit punctul final principal care demonstrează o îmbunătățire semnificativă statistic și semnificativă clinic pe parcursul a 24 de săptămâni în MG- Scorul ADLA.1 Nipocalimab a avut un profil de siguranță tolerabil, cu evenimente adverse ducând la rate de întrerupere similare cu placebo (5,1% cu Nipocalimab vs. 7,1% cu placebo) .1

„Nipocalimab a fost arătat în multiple clinice clinice clinice Studii care ajută la reducerea IgG, inclusiv autoanticorpi, printre această populație largă de adulți pozitivi cu anticorpi cu GMG. Rezultatele pozitive ale studiului Vivacity-MG3 susțin în continuare potențialul nipocalimabului de a aborda cauza care stă la baza acestei boli autoanticorpice debilitante ”, a declarat Carlo Antozzi, M.D., Neuroimunologie și unitatea de patologie musculară a Fundației Institutului Neurologic C. Besta din Milan, Italia, Italia .B „Este promițător să vedem aceste date pozitive publicate în Lancet Neurology, deoarece există o nevoie continuă de terapii orientate suplimentare aprobate cu profiluri de siguranță demonstrate care oferă un control susținut al bolii pentru o gamă largă de pacienți pozitivi cu anticorpi care trăiesc cu GMG.”

GMG este o boală cronică, de-a lungul vieții, rară, bazată pe autoanticorpi, pentru care în prezent nu există leac. GMG are impact asupra a 700.000 de oameni din întreaga lume.2,3 Nipocalimab, un anticorp IgG1 complet uman, este o terapie de investigație imunoselectivă care s -a arătat în studiile clinice pentru a scădea imunoglobulina G (IgG), inclusiv IgG patogenic, una dintre cauzele rădăcină ale autoanticorpiei boli.1,4 Datele din studiul din faza 3 au prezentat până la o reducere de 75% a IgG-ului total pre-doză mediană de la valoarea inițială. În plus, a fost observată reducerea nivelurilor de subclase IgG patogene comune, inclusiv anticorpul AChR și anticorpul MUSK, a fost observată pe parcursul a 24 de săptămâni de la studiu.1 Nu s -au observat modificări în totalul IgE, IgA și IgM, subliniind capacitatea potențială de a menține un imun protector protector imunitar protector Se observă sistemul chiar și după reducerea autoanticorpilor IgG patogeni.1

Nipocalimab Plus SOC a demonstrat o reducere semnificativ mai mare a răspunsului MG-ADL (≥2 puncte de îmbunătățire de la nivelul inițial) comparativ cu Placebo Plus SOC (P = 0.0213 ) .1 Pentru cineva care trăiește cu GMG, o schimbare de 1 până la 2 puncte pe MG-ADL poate fi diferența dintre alimentația normală și sufocarea frecventă a alimentelor sau lipsa de respirație în repaus și necesitând asistența unui ventilator.5

„Datele Vivacity-MG3 din faza 3 demonstrează urmărirea noastră constantă de a cerceta și dezvolta potențiale abordări inovatoare și transformatoare pentru boli bazate pe autoanticorpi, precum GMG”, a declarat Sindhu Ramchandren, M.D., director medical executiv, Neurosciență, Johnson și Johnson, Johnson Medicină inovatoare. „Suntem încântați de publicarea acestor date robuste de fază 3 în neurologia Lancet, precum și de revizuirea prioritară acordată de FDA. Persoanele care trăiesc cu GMG necesită opțiuni terapeutice imunoselective eficiente suplimentare, care pot păstra capacitatea de a menține un răspuns imun protector chiar și după reducerea IgG. ”

Johnson și Johnson au depus o cerere de licență biologică (BLA) în SUA Administrația pentru alimente și droguri (FDA) și o cerere de autorizare de marketing (MAA) la Agenția Europeană a Medicamentelor (EMA) care solicită aprobarea Nipocalimab în GMG pe 29 august și, respectiv, la 11 septembrie 2024. Nipocalimab a primit o revizuire prioritară de către FDA, care a fost susținută de constatările din studiul Vivacity-MG3 din faza 3.6,7 În plus, Nipocalimab a primit recent desemnarea terapiei Breakthrough pentru FDA din SUA pentru tratamentul adulților cu boala Sjögren de la moderat până la severă ca boala Sjögren ca susținut de rezultatele studiului Dahlias de fază 2.8

note: a. MG-ADL (Myasthenia Gravis-Activități de viață zilnică) oferă o evaluare clinică rapidă a rechemării de către pacient a simptomelor care afectează activitățile de viață de zi cu zi, cu un scor total de la 0 la 24; Un scor mai mare indică o severitate mai mare a simptomelor.5b. Dr. Carlo Antozzi a oferit servicii de consultanță, consultanță și vorbire Johnson & Johnson. El nu a fost plătit pentru nicio lucrare în mass -media.

despre Myasthenia gravis generalizată (GMG) myasthenia gravis (MG) este o boală autoanticorsă în care sistemul imunitar face în mod greșit anticorpi (de exemplu. , receptorul anti-acetilcolină [ACHR], anti-musculo-tirozin kinazei [MUSK] sau proteina 4 de densitate anti-scăzută legată de lipoproteină [LRP4]), care vizează proteine la mușchi, afectarea sau prevenirea contracției musculare.2,9,10 boala are impact asupra a 700.000 de persoane din întreaga lume.2 Aproximativ 10-15% din cazurile noi de MG sunt diagnosticate la adolescenți (12 - 17 ani) .11, 12,13 În rândul pacienților cu MG minor, fetele sunt afectate mai des decât băieții cu peste 65% din cazurile de MG pediatrice din SUA diagnosticate la fete.14,15,16

Manifestările inițiale ale bolii sunt de obicei oculare, dar în 85% sau mai multe cazuri, boala se generalizează (GMG), ceea ce se caracterizează prin slăbiciunea fluctuantă a mușchilor scheleticii care duc la simptome precum slăbiciunea membrelor, pleoapele înnebunite, viziunea dublă și dificultățile cu mestecarea de mewing , înghițirea, vorbirea și respirația.2,17,18,19,20 Aproximativ 100.000 de persoane din SUA trăiesc cu GMG.21 populații vulnerabile GMG, cum ar fi pacienții pediatri, au opțiuni terapeutice mai limitate.22 În prezent, tratamente SOC pentru adolescenți Cu GMG sunt extrapolate din studiile adulților.13 În afară de tratamentele simptomatice, nu există blocante FCRN aprobate care să abordeze cauza principală a bolii pentru adolescenții cu GMG în Statele Unite.13

despre Studiul de fază 3 Vivacity-MG3 Studiul de fază 3 Vivacity-MG3 (NCT04951622) a fost conceput special pentru a măsura eficacitatea și siguranța susținută, cu o dozare constantă în această afecțiune cronică imprevizibilă, unde nevoia nesatisfăcută rămâne ridicată. Au fost identificați pacienți cu GMG pentru adulți pozitivi sau negativi cu un răspuns insuficient (MG-ADL ≥6) la terapia SOC în curs de desfășurare și 199 de pacienți, dintre care 153 au fost pozitivi cu anticorpi, înscriși în studiul controlat cu placebo dublu-orb de 24 de săptămâni.23, 24 Randomizarea a fost 1: 1, Nipocalimab plus SOC actual (doză de încărcare a 30 mg/kg IV, urmată de 15 mg/kg la fiecare două săptămâni) sau placebo plus Soc.23 demografii de bază au fost echilibrate pe brațe (77 Nipocalimab, 76 Placebo). 23 Obiectivul principal al studiului a fost modificarea medie a scorului MG-ADLA de la nivelul inițial în săptămânile 22, 23 și 24 la pacienții pozitivi cu anticorpi. Un punct final secundar cheie a inclus modificarea scorului QMG. Siguranța și eficacitatea pe termen lung au fost evaluate în continuare într-o fază de extensie în curs de etichetă deschisă (OLE) în curs de desfășurare.24

despre Nipocalimab Nipocalimab este un anticorp monoclonal de investigație, conceput pentru a se lega cu afinitate ridicată pentru a bloca FCRN și pentru a reduce nivelurile de anticorpi de imunoglobulină G (IgG) care pot fi potențial fără impact asupra altor funcții imune. Aceasta include autoanticorpi și aloanticorpi care stau la baza mai multor afecțiuni pe trei segmente cheie în spațiul autoanticorp, inclusiv boli de autoanticorp rare, boli fetale materne mediate de aloanticorpi materni și boli reumatice.25,26,27,28,29,30,31,32,33 De asemenea, se consideră că blocajul de legare IgG la FCRN în placenta limitează transferul transplacental al aloanticorpilor materni la făt.34,35

FDA și EMA au acordat mai multe denumiri cheie la Nipocalimab, inclusiv:

  • S.U.A. Desemnarea FDA Fast Track în boala hemolitică a fătului și nou -născuții (HDFN) și anemia hemolitică autoimună caldă (Waiha) în iulie 2019, GMG în decembrie 2021 și în trombocitopenie neonatală fetală (FNAIT) în martie 2024
  • S.U.S. Starea de droguri Orphan FDA pentru Waiha în decembrie 2019, HDFN în iunie 2020, GMG în februarie 2021, Cronic polineuropatie demieelinată inflamatorie (CIDP) în octombrie 2021 și FNAIT în decembrie 2023
  • S.U.A. Desemnarea terapiei FDA Breakthrough pentru HDFN în februarie 2024 și pentru boala Sjögren în noiembrie 2024
  • S.U.A. FDA a acordat revizuire prioritară în GMG în Q4 2024
  • EMA EMA Orphan Medicinal Prodyning pentru HDFN în octombrie 2019

    • despre Johnson & Johnson la Johnson & Johnson, credem că sănătatea este totul. Puterea noastră în inovația în domeniul sănătății ne permite să construim o lume în care bolile complexe sunt prevenite, tratate și vindecate, unde tratamentele sunt mai inteligente și mai puțin invazive, iar soluțiile sunt personale. Prin expertiza noastră în medicină inovatoare și MedTech, suntem poziționați în mod unic pentru a inova în întregul spectru al soluțiilor de asistență medicală astăzi pentru a oferi descoperirile de mâine și a avea un impact profund asupra sănătății pentru umanitate.

    Aflați mai multe la https: // www.jnj.com/ sau la www.innovativemedicine.jnj.com

    Urmăriți -ne la @jnjinnovmed.

    Janssen Research & Development, LLC și Janssen Biotech, Inc. sunt companii Johnson & Johnson.

    precauții cu privire la declarațiile prospective Acest comunicat de presă conține „declarații prospective”, așa cum este definit în Legea privată a reformei private a valorilor mobiliare din 1995 cu privire la dezvoltarea produsului și în beneficiile potențiale și impactul tratamentului Nipocalimab. Cititorul este avertizat să nu se bazeze pe aceste declarații prospective. Aceste declarații se bazează pe așteptările actuale ale evenimentelor viitoare. Dacă ipotezele de bază se dovedesc riscuri sau incertitudini inexacte sau cunoscute sau necunoscute, rezultatele reale ar putea varia semnificativ de la așteptările și proiecțiile Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. și/sau Johnson & Johnson. Riscurile și incertitudinile includ, dar nu se limitează la: provocări și incertitudini inerente cercetării și dezvoltării produselor, inclusiv incertitudinea succesului clinic și obținerea aprobărilor de reglementare; incertitudinea succesului comercial; dificultăți de fabricație și întârzieri; concurență, inclusiv progrese tehnologice, produse noi și brevete obținute de concurenți; provocări pentru brevete; eficacitatea produsului sau problemele de siguranță care duc la rechemări ale produselor sau la acțiuni de reglementare; modificări ale comportamentului și modelelor de cheltuieli ale cumpărătorilor de produse și servicii de îngrijire a sănătății; modificări ale legilor și reglementărilor aplicabile, inclusiv reformele globale de asistență medicală; și tendințele către reținerea costurilor de îngrijire a sănătății. O altă listă și descrieri ale acestor riscuri, incertitudini și alți factori pot fi găsite în raportul anual al lui Johnson & Johnson privind formularul 10-K pentru anul fiscal încheiat la 31 decembrie 2023, inclusiv în secțiunile din titlul „Notă de precauție privind declarațiile prospective ”Și„ articolul 1a. Factorii de risc ”și în rapoartele trimestriale ulterioare ale lui Johnson & Johnson cu privire la formularul 10-Q și alte înregistrări la Comisia pentru valori mobiliare și schimb. Copii ale acestor înregistrări sunt disponibile online pe www.sec.gov, www.jnj.com sau la cerere de la Johnson & Johnson. Niciunul din Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc., nici Johnson & Johnson nu se angajează să actualizeze vreo declarație prospectivă ca urmare a noilor informații sau evenimente viitoare.

    Note de subsol < /Strong> 1 Antozzi, C și colab., Eficacitatea și siguranța Nipocalimab la adulții cu miastenia generalizată gravis (vivacity MG3): un studiu randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo. Neurologia Lancet. Februarie 2025; 24: 105–16. https://www.thelancet.com/journals/laneur/article/piis1474-4422 (24) 00498-8/fulltext.

    2 Chen J, Tian D-C, Zhang C și colab. Incidența, mortalitatea și sarcina economică a Myasthenia Gravis în China: un studiu la nivel național bazat pe populație. Sănătatea regională Lancet - Pacificul de Vest. 2020; 5 (100063). https://doi.org/10.1016/j.lanwpc.2020.100063.

    3 Institutul Național de Tulburări Neurologice și AVC. Myasthenia gravis. Disponibil la: https://www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/myasthenia-gravis. Ultima accesare: ianuarie 2025.

    4 Boes M, și colab. Dezvoltarea accelerată a autoanticorpilor IgG și a bolii autoimune în absența IgM secretată. Proc Natl Acad Sci U S A. 2000 1 februarie; 97 (3): 1184-9. doi: 10.1073/pnas.97.3.1184.

    5 Wolfe GI Myasthenia Gravis Activități ale profilului de viață zilnică. Neurologie. 1999; 22; 52 (7): 1487-9. doi: 10.1212/wnl.52.7.1487.

    6 Johnson & Johnson. Nipocalimab a acordat revizuirea prioritară a FDA din SUA pentru tratamentul generalizat Myasthenia Gravis (GMG). Disponibil la: https://www.jnj.com/media-center/press-relăase/nipocalimab-ranted-u-s-s-fda-priority-review-for-the-treatment-of-generalized-myasthenia-gravis-gmg. Ultima accesare: ianuarie 2025

    7 Johnson & Johnson Emea. Johnson & Johnson caută aprobarea primului UE a Nipocalimab pentru a trata o populație largă de pacienți care trăiesc cu anticorpi pozitivi generalizați de miastenia gravis. Disponibil la: https://innovativemedicine.jnj.com/emea/newsroom/immunology/johnson-johnson-seeks-first-eu-approval-of-nipococalimab-to-treat-a- Broad-population-of-patients-living -With-anticorp-pozitiv-generalizat-myasthenia-gravis. Ultima accesare: ianuarie 2025.

    8 Johnson & Johnson. Nipocalimab este prima și singura terapie de investigație a acordat desemnarea terapiei de descoperire a FDA din SUA pentru tratamentul adulților care trăiesc cu boala Sjögren moderată până la severă. Disponibil la: https://www.jnj.com/media-center/press-relăase/nipocalimab-is-the-first-and-only-investigational-herapy-granted-u-s-fda-breakthrough-herapy-designation--o- -The-Traatment-of-Aidults-Living-with-cu-moderat-la-severe-Sjogrens-boală. Ultima accesare: ianuarie 2025.

    9 Bacci ed și colab. Înțelegerea efectelor secundare ale terapiei pentru myasthenia gravis și impactul acestora asupra vieții de zi cu zi. BMC Neurol. 2019; 19 (1): 335.

    10 Wiendl, H., și colab., Ghid pentru gestionarea sindroamelor miostenice. Progrese terapeutice în tulburări neurologice, 16, 17562864231213240. Https://doi.org/10.1177/17562864231213240. Ultima accesare: ianuarie 2025

    11 Evoli A, Batocchi AP, Bartoccioni E, Lino MM, Minisci C, Tonali P. Myasthenia Juvenile Gravis cu debut prepubertal. Tulburări Neuromuscul. 1998 dec; 8 (8): 561-7. doi: 10.1016/s0960-8966 (98) 00077-7.

    12 Evoli A. a dobândit Myasthenia Gravis în copilărie. Curr Opin Neurol. 2010 oct. 23 (5): 536-40. doi: 10.1097/wco.0b013e32833c32af.

    13 Finnis MF, Jayawant S. Juvenile Myasthenia gravis: o perspectivă pediatrică. Autoimună dis. 2011; 2011: 404101. doi: 10.4061/2011/404101.

    14 Haliloglu G, Anlar B, Aysun S, Topcu M, Topaloglu H, Turanli G, Yalnizoglu D. Prevalența de gen în scleroza multiplă din copilărie și myasthenia gravis. J Copil Neurol. 2002 mai; 17 (5): 390-2. doi: 10.1177/088307380201700516.

    15 Parr JR, Andrew MJ, Finnis M, Beeson D, Vincent A, Jayawant S. Cât de comună este myasthenia copilăriei? Incidența și prevalența Marea Britanie a miasteniei autoimune și congenitale. Arc dis child. 2014 iunie; 99 (6): 539-42. doi: 10.1136/arhidischild-2013-304788.

    16 Mansukhani SA, Bothun Ed, Diehl NN, Mohney BG. Incidența și caracteristicile oculare ale miasteniilor pediatrice. Am J Ophthalmol. 2019 Apr; 200: 242-249. doi: 10.1016/j.ajo.2019.01.004.

    17 Bever, C.T., Jr, Aquino, A.V., Penn, A.S., Lovelace, R.E. și Rowland, L.P. (1983), Prognosticul miasteniei oculare. Ann Neurol., 14: 516-519. https://doi.org/10.1002/ana.410140504

    18 Kupersmith MJ, Latkany R, Homel P. Dezvoltarea bolii generalizate la 2 ani la pacienții cu miastenie oculară gravis. Arch Neurol. 2003 februarie; 60 (2): 243-8. doi: 10.1001/archneur.60.2.243. PMID: 12580710.

    19 Foaia de informare Myasthenia Gravis. Preluat aprilie 2024 de la https://www.ninds.nih.gov/sites/default/files/migrate-documents/myasthenia_gravis_e_march_2020_508c.pdf.

    20 Myasthenia gravis: tratament și simptome. (2021, 7 aprilie). Preluat aprilie 2024 de la https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/17252-myasthenia-gravis-mg.

    21 DRG EPI (2021) și Analiza revendicărilor Optum ianuarie 2012-decembrie 2020. < /P>

    22 O´Connell K, Ramdas S, Palatul J. Managementul Juvenil Myasthenia Gravis. Neurol front. 2020 24 iulie; 11: 743. doi: 10.3389/fneur.2020.00743. PMID: 32793107; PMCID: PMC7393473.

    23 Antozzi, C și colab., Nipocalimab, în ​​generalizat Myasthenia Gravis: Rezultate dintr-un studiu randomizat de fază 3 randomizat, controlat cu placebo. Rezumat la 2024 Congresul Academiei Europene de Neurologie. Iunie 2024.

    24 ClinicalTrials.gov Identificator: NCT04951622. Disponibil la: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/nct04951622. Ultima accesare: ianuarie 2025

    25 ClinicalTrials.gov Identificator: NCT04951622. Disponibil la: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/nct04951622. Ultima accesare: ianuarie 2025

    26 Clinicaltrials.gov. NCT03842189. Disponibil la: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/nct03842189. Ultima accesare: ianuarie 2025

    27 ClinicalTrials.gov Identificator: NCT05327114. Disponibil la: https://www.clinicaltrials.gov/study/nct05327114. Ultima accesare: ianuarie 2025

    28 ClinicalTrials.gov Identificator: NCT04119050. Disponibil la: https://clinicaltrials.gov/study/nct04119050. Ultima accesare: ianuarie 2025

    29 ClinicalTrials.gov Identificator: NCT05379634. Disponibil la: https://clinicaltrials.gov/study/nct05379634. Ultima accesare: ianuarie 2025.

    30 ClinicalTrials.gov Identificator: NCT05912517. Disponibil la: https://www.clinicaltrials.gov/study/nct05912517. Ultima accesare: ianuarie 2025

    31 ClinicalTrials.gov Identificator: NCT06028438. Disponibil la: https://clinicaltrials.gov/study/nct06028438. Ultima accesare: ianuarie 2025

    32 ClinicalTrials.gov Identificator: NCT04968912. Disponibil la: https://clinicaltrials.gov/study/nct04968912. Ultima accesare: ianuarie 2025

    33 ClinicalTrials.gov Identificator: NCT04882878. Disponibil la: https://clinicaltrials.gov/study/nct04882878. Ultima accesare: ianuarie 2025.

    34 Lobato G, Soncini CS. Relația dintre istoria obstetrică și severitatea alloimunizării RH (D). Arc Gynecol Obstet. 2008 mar; 277 (3): 245-8. Doi: 10.1007/s00404-007-0446-x ..

    35 Roy S, Nanovskaya T, Patrikeeva S, și colab. M281, un anticorp anti-FCRN, inhibă transferul de IgG într-un model uman de perfuzie placentară ex vivo. Am J Obstet Gynecol. 2019; 220 (5): 498 E491-498 E499.

    Sursa: Johnson & Johnson

    Postat : 2025-01-28 06:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare