Результаты исследования Pivotal Nipocalimab Phase 3 в широкой антителам, положительной популяции людей, живущих с генерализованной миастении Gravis (GMG), опубликованной в неврологии Lancet

Следите за Drugslib на

Spring House, Pa., (23 января 2025 г.) - Johnson & Johnson (NYSE: JNJ) сегодня объявили, что неврология Lancet опубликовала результаты ключевого исследования фазы 3 Nipocalimab, исследовательского блокатора FCRN, оцениваемого в широкой Популяция положительных антител (анти-ACHR+, анти-муск+, анти-LRP4+) взрослых с обобщенной миастении Gravis (GMG). Оценка ADLA. Исследования, помогающие уменьшить IgG, включая аутоантитела, среди этой широкой популяции антител, положительных взрослых с GMG. Положительные результаты исследования Vivacity-MG3 дополнительно подтверждают потенциал Nipocalimab для решения основной причины этой изнурительной болезни аутоантител »,-сказал Карло Антоцци, доктор медицинских наук, нейроиммунология и мышечная патология. .b «Обидно видеть эти положительные данные, опубликованные в неврологии Лансета, поскольку существует постоянная потребность в дополнительной одобренной целевой терапии с продемонстрированными профилями безопасности, которые предлагают устойчивый контроль заболеваний для широкого спектра пациентов с положительными антителами, живущими с GMG».

GMG-это хроническое, на протяжении всей жизни, редкое, управляемое аутоантителом болезнь, от которой в настоящее время нет лекарства. GMG воздействует примерно 700 000 человек по всему миру. 2,3 Nipocalimab, полностью человеческое антитело IgG1, представляет собой иммуноселективную исследовательскую терапию, которая была показана в клинических испытаниях для снижения иммуноглобулина G (IgG), включая патогенный Ig, одна из основных причин аутоантилобулина G (IgG), включая патогенный IgG, одна из основных причин автоэантибодии (IgG), включая патогенный IG Заболевания. Кроме того, снижение уровней общих патогенных подклассов IgG, включая антитело ACHR и антитело к мускуса Система даже после снижения патогенных аутоантител IgG. ) .1 Для тех, кто живет с GMG, изменение в MG-ADL на 1-2 2 пунктов может быть разницей между нормальным питанием и частым удушением пищи или одышкой в ​​состоянии покоя и требующей помощи вентилятора.5

«Данные Vivacity-Mg3 фазы 3 демонстрируют наше постоянное стремление к изучению и разработке потенциальных инновационных и трансформационных подходов для болезни, основанных на аутоантлерах, таких как GMG»,-сказал Синдху Рамчандрен, доктор медицинских наук, исполнительный директор, Neuroscience, Johnson & Johnson Инновационная медицина. «Мы в восторге от публикации этих надежных данных фазы 3 в неврологии Lancet, а также приоритетным обзором, предоставленным FDA. Люди, живущие с GMG, требуют дополнительных эффективных иммуноселективных терапевтических вариантов, которые потенциально могут сохранить способность поддерживать защитный иммунный ответ даже после сокращения IgG ». Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) и заявление на разрешение на маркетинг (MAA) в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA), требующее одобрения Nipocalimab в GMG 29 августа и 11 сентября 2024 года соответственно. Nipocalimab был предоставлен приоритетным обзором FDA, который был подтвержден результатами исследования фазы 3 Vivacity-MG3.6,7. Кроме того, Nipocalimab недавно получил обозначение прорывной терапии FDA FDA для лечения взрослых с болезнью Шегрена в умеренной до тяжелой степени. Поддерживается результатами исследования Dahlias фазы 2.8

Примечания: a. MG-ADL (Myastenia Gravis-активность повседневной жизни) обеспечивает быструю клиническую оценку отзыва пациента о симптомах, влияющих на активность повседневной жизни, с общим диапазоном баллов от 0 до 24; Более высокий балл указывает на большую тяжесть симптомов. Доктор Карло Антоцци предоставил консалтинговые, консультативные и выступления Johnson & Johnson. Ему не платили за какую -либо работу в СМИ. , антиацетилхолиновый рецептор [ACHR], противосульно специфичный тирозинкиназа [Musk] или анти-низкая плотность липопротеинов, связанный с белком 4 [LRP4]), которые нацелены на белки в нервно-мышечном соединении и могут блокировать или нарушать нормальную передачу сигналов от нервов. к мышцам, таким образом, нарушение или предотвращение мышц. 12,13 Среди ювенильных пациентов с МГ у девочек страдают чаще, чем мальчики с более чем 65% случаев у детей в США в США, диагностированные у девочек. 14,15,16

Первоначальные проявления заболевания обычно являются глазными, но в 85% или более случаях заболевание обобщается (GMG), что характеризуется колеблющейся слабостью скелетных мышц, приводящих к таким симптомам, как слабость конечности, опадение веки, двойное зрение и трудности с жеванием с , глотание, речь и дыхание.2,17,18,19,20 Приблизительно 100 000 человек в США живут с GMG. с GMG экстраполируются из испытаний взрослых. Исследование фазы 3 Vivacity-MG3 фаза 3 исследования Vivacity-MG3 (NCT04951622) было специально разработано для измерения устойчивой эффективности и безопасности с последовательным дозом в этом непредсказуемом хроническом состоянии, где неудовлетворенные потребности остаются высокими. Антитело положительные или отрицательные пациенты с ГМГ взрослых с недостаточным ответом (MG-ADL ≥6) на продолжающуюся терапию SOC были идентифицированы, и 199 пациентов, 153 из которых были положительными, включенными в 24-недельное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование.23, 24 Рандомизация составляла 1: 1, Nipocalimab Plus Current SOC (30 мг/кг в/в дозу нагрузки с последующей 15 мг/кг каждые две недели) или плацебо плюс текущий SOC.23 Базовая демография была сбалансирована по всему рукам (77 Нипокалимаб, 76 плацебо). 23 Основной конечной точкой исследования было среднее изменение показателя MG-ADLA от исходного уровня в течение 22, 23, 23 и 24 у пациентов с положительными антителами. Ключевая вторичная конечная точка включала изменение в оценку QMG. Долгосрочная безопасность и эффективность были дополнительно оценивались в непрерывной фазе разгибания (OLE) с открытой маркой (OLE). 24

о Nipocalimab Nipocalimab представляет собой исследовательское моноклональное антитело, предназначенное для связывания с высокой аффинностью, чтобы блокировать FCRN и снижение уровней циркулирующих иммуноглобулина G (IgG), потенциально без воздействия на другие иммунные функции. Это включает в себя аутоантитела и аллоантитела, которые лежат в основе нескольких условий в трех ключевых сегментах в пространстве аутоантител, включая редкие болезни аутоантитела, заболевания матери, опосредованные аллоантителами матери и ревматическими заболеваниями. 25,26,28,28,331,33,33.33.33. Считается, что блокада связывания IgG с FCRN в плаценте ограничивает трансплацентарный перенос аллоантител к матери.

  • U.S. Обозначение быстрого трека FDA при гемолитической болезни плода и новорожденного (HDFN) и теплой аутоиммунной гемолитической анемии (Waiha) в июле 2019 года, GMG в декабре 2021 года и неоонатальная аллоиммунная тромбоцитопения (FNAIT) в марте 2024 г.
  • . Статус препарата для сирот FDA для Waiha В декабре 2019 года, HDFN в июне 2020 года, GMG в феврале 2021 года, хроническая воспалительная демиелинизирующая полинеропатия (CIDP) В октябре 2021 года и Fnait в декабре 2023 года
  • U.S. Обозначение прорывной терапии FDA для HDFN в феврале 2024 года и для болезни Шегрена в ноябре 2024 года
  • U.S. FDA предоставила приоритетный обзор в GMG в 4 -м квартале.

    о Джонсоне и Джонсоне в Johnson & Johnson, мы считаем, что здоровье - это все. Наша сила в инновациях в сфере здравоохранения дает нам возможность построить мир, в котором сложные заболевания предотвращаются, лечатся и вылечены, где лечение более умнее и менее инвазивными, а решения являются личными. Благодаря нашему опыту в области инновационной медицины и Medtech, мы уникально позиционируем для инноваций в полном спектре решений здравоохранения сегодня для прорыва завтрашнего дня и глубоко влиять на здоровье для человечества.

    Узнайте больше на https: // www.jnj.com/ или на www.innovativemedicine.jnj.com

    Следуйте за нами по адресу @jnjinnovmed.

    предостережения относительно перспективных заявлений Этот пресс-релиз содержит «прогнозные заявления», как определено в Законе о реформе судебных разбирательств в частных ценных бумагах 1995 года в отношении разработки продукта и потенциальных преимуществ и воздействия нопокалимаба. Читатель предостерегается не полагаться на эти прогнозные заявления. Эти заявления основаны на текущих ожиданиях будущих событий. Если основные допущения оказываются неточными или известными или неизвестными рисками или неопределенностью, фактические результаты могут существенно варьироваться от ожиданий и прогнозов Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. и/или Johnson & Johnson. Риски и неопределенности включают, но не ограничиваются: проблемы и неопределенность, присущие исследованиям и разработкам продуктов, включая неопределенность клинического успеха и получения разрешений регулирующих органов; неопределенность коммерческого успеха; Производственные трудности и задержки; конкуренция, включая технологические достижения, новые продукты и патенты, полученные конкурентами; проблемы с патентами; Эффективность продукта или проблемы безопасности, приводящие к отзыву продукта или регулирующих действий; Изменения в поведении и моделях расходов покупателей здравоохранения и услуг; изменения в применимых законах и правилах, включая глобальные реформы здравоохранения; и тенденции к сдерживанию расходов на здравоохранение. Дальнейший список и описания этих рисков, неопределенности и других факторов можно найти в годовом отчете Johnson & Johnson о форме 10-K за финансовый год, закончившийся 31 декабря 2023 года, в том числе в разделах. И «Пункт 1а. Факторы риска »и в последующих ежеквартальных отчетах Джонсона и Джонсона о форме 10-Q и других документах в Комиссии по ценным бумагам и биржам. Копии этих заявок доступны в Интернете по адресу www.sec.gov, www.jnj.com или по запросу от Johnson & Johnson. Ни один из Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. NO Johnson & Johnson не обнуляется обновлять любое прогнозное заявление в результате новой информации или будущих событий или событий.

    Сноски 1 Antozzi, C et al., Эффективность и безопасность Nipocalimab у взрослых с генерализованной миастении Gravis (Vivacity MG3): рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы 3. Неврология Лансета. Февраль 2025 года; 24: 105–16. https://www.thelancet.com/journals/laneur/article/piis1474-4422 (24) 00498-8/fulltext.

    2 Chen J, Tian D-C, Zhang C, et al. Заболеваемость, смертность и экономическая бремя миастении в Китае: общенациональное население. Региональное здоровье Лансета - Западная часть Тихого океана. 2020; 5 (100063). https://doi.org/10.1016/j.lanwpc.2020.100063.

    3 Национальный институт неврологических расстройств и инсульта. Миастения. Доступно по адресу: https://www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/myastenia-gravis. Последний доступ: январь 2025 г.

    4 Boes M, et al. Ускоренное развитие аутоантител IgG и аутоиммунного заболевания в отсутствие секретируемого IGM. Proc Natl Acad Sci U S A. 2000 февраля 1; 97 (3): 1184-9. doi: 10.1073/pnas.97.3.1184. Неврология. 1999; 22; 52 (7): 1487-9. doi: 10.1212/wnl.52.7.1487.

    6 Джонсон и Джонсон. Nipocalimab предоставил приоритетный обзор FDA в США для лечения генерализованной миастении Gravis (GMG). Доступно по адресу: https://www.jnj.com/media-center/press-releases/nipocalimab-granted-u-s-fda-priority-review-for-the-treatment of Generalized-myastenia-gravis-gmg. Последнее доступ: январь 2025 г.

    7 Johnson & Johnson Emea. Johnson & Johnson ищет первого одобрения ЕС Nipocalimab для лечения широкой популяции пациентов, живущих с антителом-позитивными генерализованными миастениями. Доступно по адресу: https://innovativemedicine.jnj.com/emea/newsroom/immunology/johnson-johnson-seeks-first-eu-approval-of-nipocalimab-to-treat-a-broadpulation-population-of-пациент -С с помощью-позитивно-позитивными, Генерализованные-Мистения-Грейс. Последний доступ: январь 2025 г.

    8 Джонсон и Джонсон. Nipocalimab-это первая и единственная исследовательская терапия, предоставленная в США для лечения взрослых, проживающих с болезнью Шегрена от средней до тяжелой степени. Доступно по адресу: https://www.jnj.com/media-center/press-releases/nipocalimab-is-the-first-and-only-investigational-trapy-granted-u-s-fda-breakthrough-therapy-designation-for -Подлезопредактирование с живиком с умеренностью до тяжелой степени-дизаза. Последнее доступ: январь 2025 г.

    9 Bacci ed et al. Понимание побочных эффектов терапии для миастении и их влияния на повседневную жизнь. BMC Neurol. 2019; 19 (1): 335.

    10 Wiendl, H., et al. Руководство для управления миастеническими синдромами. Терапевтические достижения в неврологических расстройствах, 16, 17562864231213240. Https://doi.org/10.1177/17562864231213240. Последнее доступ: январь 2025 г.

    11 Evoli A, Batocchi AP, Bartoccioni E, Lino MM, Minisci C, Tonali P. Muvenile Myastenia Gravis с препубертатным началом. Нерейскоскульное расстройство. 1998 дек; 8 (8): 561-7. doi: 10.1016/s0960-8966 (98) 00077-7.

    12 Evoli A. приобрел миастения в детстве. Curr Opin Neurol. 2010 октябрь; 23 (5): 536-40. doi: 10.1097/wco.0b013e32833c32af. Аутоиммунная дис. 2011; 2011: 404101. doi: 10.4061/2011/404101.

    14 Haliloglu G, Anlar B, Aysun S, Topcu M, Topaloglu H, Turanli G, Yalnizoglu D. Распространенность пола при рассеянном склерозе и миастении. J Child Neurol. 2002 май; 17 (5): 390-2. doi: 10.1177/088307380201700516. Заболеваемость Великобритании и распространенность аутоиммунной и врожденной миастении. Arch Dis Child. 2014 июн; 99 (6): 539-42. doi: 10.1136/archdischild-2013-304788.

    16 Mansukhani SA, Bothun Ed, Diehl NN, Mohney Bg. Заболеваемость и глазные особенности педиатрического миастения. Am J Ophthalmol. 2019 апрель; 200: 242-249. doi: 10.1016/j.ajo.2019.01.004. и Rowland, L.P. (1983), Прогноз глазной миастении. Ann Neurol., 14: 516-519. https://doi.org/10.1002/ana.410140504

    18 Kupersmith MJ, Latkany R, Homel P. Развитие генерализованного заболевания через 2 года у пациентов с глазкой глазкой. Arch Neurol. 2003 февраль; 60 (2): 243-8. doi: 10.1001/archneur.60.2.243. PMID: 12580710.

    19 Мястения. Получено в апреле 2024 года с https://www.ninds.nih.gov/sites/default/files/migrate-documents/myasthenia_gravis_e_march_2020_508c.pdf.

    20 миастения Гэрис: лечение и симптомы. (2021, 7 апреля). Получено в апреле 2024 года с https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/17252-myastenia-gravis-mg.

    21 DRG Epi (2021) и анализ претензий в январе 2012. 2020. /p>

    22 О'Коннелл К., Рамдас С., Палас Дж. Передний нейрол. 2020 24 июля; 11: 743. doi: 10.3389/fneur.2020.00743. PMID: 32793107; PMCID: PMC7393473. Аннотация в 2024 году Европейской академии неврологии Конгресс. Июнь 2024 г.

    24 Clinicaltrials.gov Идентификатор: NCT04951622. Доступно по адресу: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/nct04951622. Последнее доступ: январь 2025 г.

    25 Clinicaltrials.gov Идентификатор: NCT04951622. Доступно по адресу: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/nct04951622. Последний доступ: январь 2025 г.

    26 clinicaltrials.gov. NCT03842189. Доступно по адресу: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/nct03842189. Последнее доступ: январь 2025 г.

    27 Clinicaltrials.gov Идентификатор: NCT05327114. Доступно по адресу: https://www.clinicaltrials.gov/study/nct05327114. Последний доступ: январь 2025 г.

    28 Clinicaltrials.gov Идентификатор: NCT04119050. Доступно по адресу: https://clinicaltrials.gov/study/nct04119050. Последнее доступ: январь 2025 г.

    29 Clinicaltrials.gov Идентификатор: NCT05379634. Доступно по адресу: https://clinicaltrials.gov/study/nct05379634. Последний доступ: январь 2025 г.

    30 Clinicaltrials.gov Идентификатор: NCT05912517. Доступно по адресу: https://www.clinicaltrials.gov/study/nct05912517. Последнее доступ: январь 2025 г.

    31 Clinicaltrials.gov Идентификатор: NCT06028438. Доступно по адресу: https://clinicaltrials.gov/study/nct06028438. Последний доступ: январь 2025 г.

    32 Clinicaltrials.gov Идентификатор: NCT04968912. Доступно по адресу: https://clinicaltrials.gov/study/nct04968912. Последнее доступ: январь 2025 г.

    33 Clinicaltrials.gov Идентификатор: NCT04882878. Доступно по адресу: https://clinicaltrials.gov/study/nct04882878. Последний доступ: январь 2025 г.

    34 Lobato G, Soncini CS. Взаимосвязь между акушерской историей и тяжестью аллоиммунизации RH (D). Arch Gynecol Abstet. 2008 март; 277 (3): 245-8. Doi: 10.1007/s00404-007-0446-x ..

    35 Roy S, Nanovskaya T, Patrikeeva S, et al. M281, антитело против FCRN, ингибирует перенос IgG в перфузионной перфузионной перфузионной модели EX Vivo человека. Am J Obstet Gynecol. 2019; 220 (5): 498 E491-498 E499.

    Источник: Джонсон и Джонсон

    Опубликовано : 2025-01-28 06:00

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова