Erste Zulassung einer CRISPR-basierten Gen-Editing-Therapie in den USA, Casgevy (Exagamglogene Autotemcel) zur Behandlung von Sichelzellanämie
Erste Zulassung einer CRISPR-basierten Gen-Editing-Therapie in den USA, Casgevy (Exagamglogene Autotemcel) zur Behandlung von Sichelzellanämie
BOSTON & ZUG, Schweiz--(BUSINESS WIRE)--Dez. 8, 2023 – Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) und CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP) gaben heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat CASGEVY™ (Exagamglogene Autotemcel [exa-cel]), eine genomeditierte CRISPR/Cas9-Zelltherapie, zur Behandlung der Sichelzellenanämie (SCD) bei Patienten ab 12 Jahren mit wiederkehrenden vasookklusiven Krisen zugelassen ( VOCs). Diese Zulassung bedeutet, dass etwa 16.000 Patienten mit SCD erstmals Anspruch auf eine dauerhafte Einmaltherapie haben könnten, die das Potenzial einer funktionellen Heilung ihrer Krankheit durch die Eliminierung schwerer VOCs und Krankenhausaufenthalte aufgrund schwerer VOCs bietet.
„Die Zulassung von CASGEVY durch die FDA ist bedeutsam: Es ist die erste CRISPR-basierte Gen-Editing-Therapie, die in den USA zugelassen wurde. Ebenso wichtig ist, dass CASGEVY eine First-in-Class-Behandlung ist, die das Potenzial einer einmaligen Behandlung bietet.“ transformative Therapie für geeignete Patienten mit Sichelzellenanämie“, sagte Reshma Kewalramani, M.D., Chief Executive Officer und Präsident von Vertex. „Ich möchte den Patienten und Forschern meinen tiefsten Dank aussprechen, deren Vertrauen in dieses Programm den Weg für diese bahnbrechende Zulassung geebnet hat.“
„Als unser Unternehmen gegründet wurde, hatten wir eine Vision, in die wir die CRISPR-Technologie umsetzen wollten mehrere bahnbrechende Therapien. Daher ist diese US-Zulassung des allerersten Medikaments, das CRISPR-Gen-Editierung verwendet, atemberaubend und ein wirklich demütigender Moment für mich persönlich und für die gesamte Organisation“, sagte Samarth Kulkarni, Ph.D., Chairman und Chief Executive Officer von CRISPR Therapeutics .
„Es war bemerkenswert, Teil dieses bahnbrechenden Programms zu sein“, sagte Stephan Grupp, M.D., Ph.D., Abteilungsleiter der Abteilung Zelltherapie und Transplantation und Direktor des Kelly Center for Cancer Immuntherapie am Children's Hospital of Philadelphia und Vorsitzender des Lenkungsausschusses für das klinische Programm CLIMB-121. „CASGEVY hat das Potenzial, eine transformative Behandlung für Patienten zu sein, und ich freue mich darauf, die Arbeit fortzusetzen, um sicherzustellen, dass berechtigte Patienten im ganzen Land Zugang zu dieser Therapie haben.“
Die Verabreichung von CASGEVY erfordert spezielle Erfahrung im Bereich Stammzellen Zelltransplantation; Daher arbeitet Vertex mit erfahrenen Krankenhäusern zusammen, um ein Netzwerk unabhängig betriebener, autorisierter Behandlungszentren (ATCs) in den gesamten USA aufzubauen, um Patienten CASGEVY anzubieten. Die folgenden ATCs sind bereits aktiviert:
Zusätzliche ATCs werden in den kommenden Wochen aktiviert und eine vollständige Liste der ATCs, einschließlich Aktualisierungen nach der Genehmigung, kann abgerufen werden unter CASGEVY.com.
Über CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]) CASGEVY ist ein Genomeditierte Zelltherapie bestehend aus autologen CD34+ hämatopoetischen Stammzellen (HSCs), die durch CRISPR/Cas9-Technologie an der Erythroid-spezifischen Enhancer-Region des BCL11A-Gens editiert werden. CASGEVY ist für die einmalige Verabreichung im Rahmen einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation vorgesehen, bei der die eigenen CD34+-Zellen des Patienten so modifiziert werden, dass sie die BCL11A-Expression in erythroiden Abstammungszellen reduzieren, was zu einer erhöhten fetalen Hämoglobin (HbF)-Produktion führt. HbF ist die Form des sauerstofftragenden Hämoglobins, die während der Entwicklung des Fötus natürlicherweise vorhanden ist und nach der Geburt in die adulte Form des Hämoglobins übergeht. Es wurde gezeigt, dass CASGEVY vasookklusive Krisen bei Patienten mit SCD reduziert oder beseitigt.
CASGEVY wurde in Großbritannien von der U.K. Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency und der National Health Regulatory Authority eine bedingte Marktzulassung erteilt in Bahrain für Patienten ab 12 Jahren mit SCD, die durch wiederkehrende vasookklusive Krisen oder transfusionsabhängige Beta-Thalassämie (TDT) gekennzeichnet sind und für die eine hämatopoetische Stammzelltransplantation geeignet ist, ein Spender hämatopoetischer Stammzellen, der mit dem humanen Leukozytenantigen übereinstimmt, jedoch nicht verfügbar. CASGEVY wird derzeit von der Europäischen Arzneimittel-Agentur und der Saudi Food and Drug Agency sowohl für SCD als auch für TDT geprüft.
Der Einsatz von CASGEVY zur Behandlung von TDT in den USA wird weiterhin untersucht. Vertex hat bei der US-amerikanischen FDA ein BLA für die potenzielle Verwendung von CASGEVY bei Patienten ab 12 Jahren mit TDT eingereicht und hat als Zieldatum für die Umsetzung des Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) den 30. März 2024 festgelegt.
Über die Finanzberichterstattung der Vertex/CRISPR-ZusammenarbeitVertex leitet die weltweite Entwicklung, Herstellung und Vermarktung von CASGEVY mit Unterstützung von CRISPR Therapeutics. In Verbindung mit der FDA-Zulassung von CASGEVY wird Vertex eine Meilensteinzahlung in Höhe von 200 Millionen US-Dollar an CRISPR leisten, die aktiviert und auf die Umsatzkosten abgeschrieben wird. Darüber hinaus wird Vertex 100 Prozent des CASGEVY-Umsatzes verbuchen; Umsatzkosten; sowie Vertriebs-, allgemeine und Verwaltungskosten und wird den 40-prozentigen Anteil von CRISPR an den Nettogewinnen oder -verlusten von CASGEVY in seinen Umsatzkosten verbuchen. Schließlich wird Vertex 60 Prozent der Forschungs- und Entwicklungskosten verbuchen, abzüglich des 40-Prozent-Anteils von CRISPR.
Über die SichelzellanämieDie Sichelzellanämie (SCD) ist eine schwächende, fortschreitende und schwerwiegende Erkrankung lebensverkürzende Krankheit. SCD-Patienten berichten von gesundheitsbezogenen Lebensqualitätswerten, die weit unter denen der Allgemeinbevölkerung liegen, und die lebenslangen Gesundheitskosten für die Behandlung von SCD bei Patienten mit wiederkehrenden VOCs werden in den USA auf 4 bis 6 Millionen US-Dollar geschätzt. SCD ist eine angeborene Bluterkrankung, die die roten Blutkörperchen betrifft, die für den Sauerstofftransport zu allen Organen und Geweben des Körpers unerlässlich sind. SCD verursacht starke Schmerzen, Organschäden und eine verkürzte Lebenserwartung aufgrund deformierter oder „sichelförmiger“ roter Blutkörperchen. Das klinische Kennzeichen von SCD sind VOCs, die durch Verstopfungen der Blutgefäße durch sichelförmige rote Blutkörperchen verursacht werden und zu starken und schwächenden Schmerzen führen, die jederzeit und überall im Körper auftreten können. SCD erfordert eine lebenslange Behandlung und führt zu einer verkürzten Lebenserwartung. In den USA liegt das mittlere Sterbealter für Patienten mit SCD bei etwa 45 Jahren. Eine Heilung für SCD ist heutzutage eine Stammzelltransplantation von einem passenden Spender, aber diese Option steht aufgrund des Mangels an verfügbaren Spendern nur einem kleinen Teil der Patienten mit SCD zur Verfügung.
Patienten helfen auf der CASGEVY-Reise Vertex Connects™ ist ein Programm für berechtigte Patienten in den USA, denen CASGEVY verschrieben wurde. Über Vertex Connects stehen Pflegemanager zur Verfügung, um Schulungsressourcen, Kommunikation und Unterstützung für die Steuerung des Behandlungsverlaufs bereitzustellen. Darüber hinaus steht berechtigten Patienten zusätzliche Unterstützung zur Verfügung.
Weitere Informationen zu ATCs, dem CASGEVY-Behandlungsverlauf und Vertex Connects, rufen Sie 1-833-VERTEX-5 (1-833-837-8395) an – und erfahren Sie mehr über unser Patientenunterstützungsprogramm unter VertexConnects.com.
USA INDIKATIONEN UND WICHTIGE SICHERHEITSINFORMATIONEN FÜR CASGEVY (Exagamglogene Autotemcel)
CASGEVY ist eine einmalige Therapie zur Behandlung von Menschen ab 12 Jahren mit Sichelzellenanämie (SCD), die häufig an Gefäßerkrankungen leiden. Verschlusskrisen oder VOCs.
CASGEVY wird speziell für jeden Patienten unter Verwendung der eigenen bearbeiteten Blutstammzellen des Patienten hergestellt und erhöht die Produktion einer speziellen Art von Hämoglobin namens Hämoglobin F (fetales Hämoglobin oder HbF). Mehr HbF erhöht den gesamten Hämoglobinspiegel und verbessert nachweislich die Produktion und Funktion roter Blutkörperchen. Dadurch können VOCs bei Menschen mit SCD beseitigt werden.
WICHTIGE SICHERHEITSINFORMATIONEN
Was sind die wichtigsten Informationen, die ich über CASGEVY wissen sollte? Nach der Behandlung mit CASGEVY werden Sie für eine Weile weniger Blutzellen haben, bis sich CASGEVY in Ihrem Knochenmark festsetzt (einpflanzt). Dazu gehören niedrige Werte an Blutplättchen (Zellen, die normalerweise bei der Blutgerinnung helfen) und weißen Blutkörperchen (Zellen, die normalerweise Infektionen bekämpfen). Ihr Arzt wird dies überwachen und Ihnen bei Bedarf eine Behandlung verordnen. Der Arzt wird Ihnen mitteilen, wann die Blutzellenwerte wieder ein sicheres Niveau erreichen.
Es können Nebenwirkungen im Zusammenhang mit anderen Arzneimitteln auftreten, die im Rahmen der Behandlung mit CASGEVY verabreicht werden. Sprechen Sie mit Ihrem Arzt über mögliche Nebenwirkungen. Ihr Arzt kann Ihnen andere Arzneimittel zur Behandlung Ihrer Nebenwirkungen verschreiben.
Wie erhalte ich CASGEVY? Ihr Arzt wird Ihnen im Rahmen Ihrer Behandlung mit CASGEVY andere Arzneimittel, einschließlich eines Konditionierungsmedikaments, verschreiben. Es ist wichtig, dass Sie mit Ihrem Arzt über die Risiken und Vorteile aller Arzneimittel sprechen, die an Ihrer Behandlung beteiligt sind.
Nach Erhalt des Konditionierungsmedikaments ist es für Sie möglicherweise nicht möglich, schwanger zu werden oder ein Kind zu zeugen. Sie sollten vor der Behandlung Möglichkeiten zur Erhaltung der Fruchtbarkeit mit Ihrem Arzt besprechen.
SCHRITT 1: Vor der Behandlung mit CASGEVY wird Ihnen ein Arzt ein Mobilisierungsmedikament verabreichen. Dieses Arzneimittel transportiert Blutstammzellen aus Ihrem Knochenmark in den Blutkreislauf. Die Blutstammzellen werden dann in einer Maschine gesammelt, die die verschiedenen Blutzellen trennt (dies wird als Apherese bezeichnet). Dieser gesamte Vorgang kann mehr als einmal stattfinden. Es kann jedes Mal bis zu einer Woche dauern.
Während dieses Schritts werden auch Rettungszellen gesammelt und im Krankenhaus gelagert. Hierbei handelt es sich um Ihre vorhandenen Blutstammzellen, die unbehandelt bleiben, für den Fall, dass im Behandlungsprozess ein Problem auftritt. Wenn CASGEVY nach dem Konditionierungsmedikament nicht verabreicht werden kann oder wenn sich die veränderten Blutstammzellen nicht im Körper festsetzen (einpflanzen), werden Ihnen diese Ersatzzellen zurückgegeben. Wenn Sie Ersatzzellen erhalten, haben Sie keinen Behandlungsvorteil durch CASGEVY.
SCHRITT 2: Nach der Entnahme werden Ihre Blutstammzellen an die Produktionsstätte geschickt wo daraus CASGEVY hergestellt wird. Von der Entnahme Ihrer Zellen zur Herstellung und zum Testen von CASGEVY kann es bis zu 6 Monate dauern, bis es an Ihren Arzt zurückgeschickt wird.
SCHRITT 3: Kurz vor Ihrem Stamm Bei einer Zelltransplantation wird Ihnen Ihr Arzt für einige Tage im Krankenhaus ein Konditionierungsmedikament verabreichen. Dadurch werden Sie auf die Behandlung vorbereitet, indem Zellen aus dem Knochenmark entfernt werden, sodass diese durch die veränderten Zellen in CASGEVY ersetzt werden können. Nachdem Ihnen dieses Arzneimittel verabreicht wurde, sinken die Werte Ihrer Blutzellen auf sehr niedrige Werte. Sie bleiben für diesen Schritt im Krankenhaus und bleiben dort bis nach der Infusion mit CASGEVY.
SCHRITT 4: Eine oder mehrere Durchstechflaschen mit CASGEVY werden in eine Vene verabreicht (intravenöse Infusion) über einen kurzen Zeitraum.
Nach der CASGEVY-Infusion bleiben Sie im Krankenhaus, damit Ihr Arzt Ihre Genesung genau überwachen kann. Dies kann 4–6 Wochen dauern, die Zeiten können jedoch variieren. Ihr Arzt wird entscheiden, wann Sie nach Hause gehen können.
Was sollte ich nach der Einnahme von CASGEVY vermeiden?
Was sind die möglichen oder einigermaßen wahrscheinlichen Nebenwirkungen von CASGEVY? Zu den häufigsten Nebenwirkungen von CASGEVY gehören:
Ihr Arzt wird Ihr Blut auf niedrige Blutzellenwerte (einschließlich Blutplättchen und weißer Blutkörperchen) testen. Informieren Sie sofort Ihren Arzt, wenn bei Ihnen eines der folgenden Symptome auftritt:
Dies sind nicht alle möglichen Nebenwirkungen von CASGEVY. Rufen Sie Ihren Arzt an, um ärztlichen Rat zu Nebenwirkungen einzuholen. Sie können Nebenwirkungen der FDA unter 1-800-FDA-1088 melden.
Allgemeine Informationen zur sicheren und wirksamen Anwendung von CASGEVYSprechen Sie mit Ihrem Arzt über gesundheitliche Bedenken.
Bitte sehen Sie sich das vollständige Verschreibungsinformationen einschließlich Patienteninformationen für CASGEVY.
Über VertexVertex ist ein globales Biotechnologieunternehmen, das in wissenschaftliche Innovationen investiert, um transformative Medikamente für Menschen mit schweren Krankheiten zu entwickeln. Das Unternehmen hat Medikamente zugelassen, die die zugrunde liegenden Ursachen mehrerer chronischer, lebensverkürzender genetischer Krankheiten behandeln – Mukoviszidose, Sichelzellenanämie und transfusionsabhängige Beta-Thalassämie – und treibt weiterhin klinische und Forschungsprogramme für diese Krankheiten voran. Vertex verfügt außerdem über eine solide klinische Pipeline an Prüftherapien für eine Reihe von Modalitäten bei anderen schweren Krankheiten und verfügt über tiefe Einblicke in die ursächliche menschliche Biologie, darunter APOL1-vermittelte Nierenerkrankungen, akute und neuropathische Schmerzen, Typ-1-Diabetes und Alpha-1-Antitrypsin-Mangel .
Vertex wurde 1989 gegründet und hat seinen globalen Hauptsitz in Boston sowie einen internationalen Hauptsitz in London. Darüber hinaus verfügt das Unternehmen über Forschungs- und Entwicklungsstandorte sowie Handelsbüros in Nordamerika, Europa, Australien und Lateinamerika. Vertex wird durchweg als einer der besten Arbeitgeber der Branche anerkannt, darunter 14 Jahre in Folge auf der Top-Arbeitgeberliste des Magazins Science und als eines der 100 besten Arbeitgeber von Fortune. Für Unternehmensaktualisierungen und um mehr über die Innovationsgeschichte von Vertex zu erfahren, besuchen Sie www.vrtx.com oder folgen Sie uns auf LinkedIn, Facebook, Instagram , YouTube und Twitter/X.
Über CRISPR TherapeuticsCRISPR Therapeutics ist ein führendes Gen-Editing-Unternehmen, das sich auf die Entwicklung transformativer genbasierter Medikamente für schwere Krankheiten unter Verwendung seiner proprietären CRISPR/Cas9-Plattform konzentriert. CRISPR/Cas9 ist eine revolutionäre Gen-Editing-Technologie, die präzise, gezielte Veränderungen der genomischen DNA ermöglicht. CRISPR Therapeutics hat ein Portfolio an Therapieprogrammen für ein breites Spektrum von Krankheitsbereichen aufgebaut, darunter Hämoglobinopathien, Onkologie, regenerative Medizin und seltene Krankheiten. Um seine Bemühungen zu beschleunigen und zu erweitern, hat CRISPR Therapeutics strategische Kooperationen mit führenden Unternehmen wie Bayer, Vertex Pharmaceuticals und ViaCyte, Inc. aufgebaut. Die CRISPR Therapeutics AG hat ihren Hauptsitz in Zug, Schweiz, und ihre hundertprozentige US-Tochtergesellschaft CRISPR Therapeutics, Inc. und Forschungs- und Entwicklungsbetriebe in Boston (Massachusetts) und San Francisco (Kalifornien) sowie Geschäftsbüros in London (Großbritannien). Weitere Informationen finden Sie unter www.crisprtx.com.
CRISPR THERAPEUTICS® Wortmarke und Design sind Marken und eingetragene Marken von CRISPR Therapeutics AG. Alle anderen Marken und eingetragenen Marken sind Eigentum ihrer jeweiligen Inhaber.
Gesendet : 2023-12-11 08:15
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