Première approbation aux États-Unis d'une thérapie d'édition de gènes basée sur CRISPR, Casgevy (exagamglogene autotemcel), pour le traitement de la drépanocytose
Première approbation d'une thérapie d'édition génique basée sur CRISPR aux États-Unis, Casgevy (exagamglogene autotemcel) pour le traitement de la drépanocytose
BOSTON et ZUG, Suisse--(BUSINESS WIRE)--Déc. 8 janvier 2023-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq : VRTX) et CRISPR Therapeutics (Nasdaq : CRSP) ont annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) a approuvé CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), une thérapie cellulaire éditée par le génome CRISPR/Cas9, pour le traitement de la drépanocytose (SCD) chez les patients de 12 ans et plus présentant des crises vaso-occlusives récurrentes ( COV). Cette approbation signifie que pour la première fois, environ 16 000 patients atteints de drépanocytose pourraient être éligibles à une thérapie unique et durable qui offre le potentiel d'une guérison fonctionnelle de leur maladie en éliminant les COV graves et les hospitalisations causées par les COV graves.
« L'approbation de CASGEVY par la FDA est capitale : il s'agit de la première thérapie d'édition génique basée sur CRISPR à être approuvée aux États-Unis. Tout aussi important, CASGEVY est un traitement premier de sa classe qui offre le potentiel d'un traitement unique. thérapie transformatrice pour les patients éligibles atteints de drépanocytose », a déclaré Reshma Kewalramani, M.D., PDG et président de Vertex. "Je tiens à exprimer ma plus profonde gratitude aux patients et aux enquêteurs dont la confiance dans ce programme a ouvert la voie à cette approbation historique."
"Lors de la création de notre société, nous avions pour vision de traduire la technologie CRISPR en plusieurs thérapies révolutionnaires. Ainsi, cette approbation par les États-Unis du tout premier médicament utilisant l’édition génétique CRISPR est à couper le souffle et constitue un véritable moment d’humilité pour moi personnellement et pour l’ensemble de l’organisation », a déclaré Samarth Kulkarni, Ph.D., président-directeur général de CRISPR Therapeutics. .
« Cela a été remarquable de faire partie de ce programme révolutionnaire », a déclaré Stephan Grupp, M.D., Ph.D., chef de section de la section de thérapie cellulaire et de transplantation et directeur du Kelly Center for Cancer. Immunothérapie à l'Hôpital pour enfants de Philadelphie et président du comité directeur du programme clinique CLIMB-121. « CASGEVY a le potentiel d'être un traitement transformateur pour les patients, et j'ai hâte de poursuivre le travail pour garantir que les patients éligibles puissent accéder à cette thérapie à travers le pays. »
L'administration de CASGEVY nécessite une expérience spécialisée dans les domaines souches. transplantation cellulaire; par conséquent, Vertex s'engage avec des hôpitaux expérimentés pour établir un réseau de centres de traitement (ATC) indépendants et autorisés à travers les États-Unis afin d'offrir CASGEVY aux patients. Les ATC suivants sont déjà activés :
Des ATC supplémentaires seront activés dans les semaines à venir et une liste complète des ATC, y compris les mises à jour après approbation, sera accessible à CASGEVY.com.
À propos de CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]) CASGEVY est un thérapie cellulaire éditée par génome composée de cellules souches hématopoïétiques (CSH) autologues CD34+ éditées par la technologie CRISPR/Cas9 au niveau de la région amplificatrice spécifique des érythroïdes du gène BCL11A. CASGEVY est destiné à une administration unique via une procédure de greffe de cellules souches hématopoïétiques au cours de laquelle les propres cellules CD34+ du patient sont modifiées pour réduire l'expression de BCL11A dans les cellules de la lignée érythroïde, entraînant une augmentation de la production d'hémoglobine fœtale (HbF). L'HbF est la forme d'hémoglobine transportant l'oxygène qui est naturellement présente pendant le développement fœtal, qui passe ensuite à la forme adulte d'hémoglobine après la naissance. Il a été démontré que CASGEVY réduit ou élimine les crises vaso-occlusives chez les patients atteints de drépanocytose.
CASGEVY a obtenu une autorisation de mise sur le marché conditionnelle en Grande-Bretagne par l'Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé et par la National Health Regulatory Authority. à Bahreïn pour les patients âgés de 12 ans et plus atteints de drépanocytose caractérisés par des crises vaso-occlusives récurrentes ou une bêta-thalassémie transfusionnelle (TDT), pour lesquels une greffe de cellules souches hématopoïétiques est appropriée et qu'un donneur de cellules souches hématopoïétiques apparentées correspondant à un antigène leucocytaire humain n'est pas disponible. CASGEVY est actuellement examiné par l'Agence européenne des médicaments et l'Agence saoudienne des aliments et des médicaments pour la SCD et la TDT.
L'utilisation de CASGEVY pour le traitement de la TDT aux États-Unis reste expérimentale. Vertex a soumis une BLA à la FDA des États-Unis pour l'utilisation potentielle de CASGEVY chez les patients de 12 ans et plus atteints de TDT et s'est vu attribuer une date d'action cible en vertu de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) du 30 mars 2024.
À propos de la collaboration Vertex/CRISPR en matière de rapports financiersVertex dirige le développement, la fabrication et la commercialisation mondiaux de CASGEVY avec le soutien de CRISPR Therapeutics. Parallèlement à l'approbation de CASGEVY par la FDA, Vertex effectuera un paiement d'étape de 200 millions de dollars à CRISPR, qui sera capitalisé et amorti au coût des ventes. De plus, Vertex enregistrera 100 pour cent des revenus de CASGEVY ; frais de vente ; et les frais de vente, généraux et administratifs et enregistrera la part de 40 pour cent de CRISPR dans les bénéfices ou pertes nets de CASGEVY dans son coût de vente. Enfin, Vertex enregistrera 60 % des dépenses de recherche et développement, déduction faite de la part de 40 % de CRISPR.
À propos de la drépanocytose La drépanocytose (SCD) est une maladie débilitante, progressive et maladie qui raccourcit la vie. Les patients atteints de drépanocytose signalent des scores de qualité de vie liés à la santé bien inférieurs à ceux de la population générale, et les coûts des soins de santé à vie aux États-Unis liés à la gestion de la drépanocytose chez les patients présentant des COV récurrents sont estimés entre 4 et 6 millions de dollars. La SCD est une maladie sanguine héréditaire qui affecte les globules rouges, essentiels au transport de l'oxygène vers tous les organes et tissus du corps. La SCD provoque une douleur intense, des lésions aux organes et une durée de vie raccourcie en raison de globules rouges déformés ou « falciformes ». La caractéristique clinique de la SCD réside dans les COV, qui sont provoqués par des blocages de vaisseaux sanguins par des globules rouges falciformes et entraînent une douleur intense et débilitante qui peut survenir n'importe où dans le corps et à tout moment. La SCD nécessite un traitement à vie et entraîne une espérance de vie réduite. Aux États-Unis, l’âge médian du décès des patients atteints de drépanocytose est d’environ 45 ans. Aujourd'hui, un remède contre la drépanocytose consiste en une greffe de cellules souches provenant d'un donneur compatible, mais cette option n'est disponible que pour une petite fraction des patients vivant avec la drépanocytose en raison du manque de donneurs disponibles.
Aider les patients sur le parcours CASGEVY Vertex Connects™ est un programme destiné aux patients éligibles aux États-Unis à qui CASGEVY a été prescrit. Grâce à Vertex Connects, les gestionnaires de soins sont disponibles pour fournir des ressources éducatives, des communications et un soutien pour naviguer dans le parcours de traitement, et une assistance supplémentaire est disponible pour les patients éligibles.
Pour plus d'informations sur les ATC, le parcours de traitement CASGEVY et Vertex Connects, appelez le 1-833-VERTEX-5 (1-833-837-8395) — et découvrez-en davantage sur notre programme de soutien aux patients sur VertexConnects.com.
États-Unis INDICATIONS ET INFORMATIONS DE SÉCURITÉ IMPORTANTES POUR CASGEVY (exagamglogene autotemcel)
CASGEVY est un traitement unique utilisé pour traiter les personnes âgées de 12 ans et plus atteintes de drépanocytose (SCD) qui présentent des vaso- crises occlusives ou COV.
CASGEVY est conçu spécifiquement pour chaque patient, en utilisant ses propres cellules souches sanguines modifiées, et augmente la production d'un type spécial d'hémoglobine appelé hémoglobine F (hémoglobine fœtale ou HbF). Avoir plus d’HbF augmente les niveaux globaux d’hémoglobine et il a été démontré qu’il améliore la production et le fonctionnement des globules rouges. Cela peut éliminer les COV chez les personnes atteintes de drépanocytose.
INFORMATIONS DE SÉCURITÉ IMPORTANTES
Quelles sont les informations les plus importantes que je devrais connaître sur CASGEVY ? Après le traitement par CASGEVY, vous aurez moins de cellules sanguines pendant un certain temps jusqu'à ce que CASGEVY s'installe (greffes) dans votre moelle osseuse. Cela inclut de faibles niveaux de plaquettes (cellules qui aident généralement le sang à coaguler) et de globules blancs (cellules qui combattent généralement les infections). Votre médecin surveillera cela et vous prescrira le traitement nécessaire. Le médecin vous dira quand les taux de cellules sanguines reviendront à des niveaux sûrs.
Vous pouvez ressentir des effets secondaires associés à d'autres médicaments administrés dans le cadre du schéma thérapeutique par CASGEVY. Parlez à votre médecin de ces effets secondaires possibles. Votre professionnel de la santé peut vous prescrire d'autres médicaments pour traiter vos effets secondaires.
Comment vais-je recevoir CASGEVY ? Votre professionnel de la santé vous prescrira d'autres médicaments, y compris un médicament de conditionnement, dans le cadre de votre traitement par CASGEVY. Il est important de parler à votre professionnel de la santé des risques et des avantages de tous les médicaments impliqués dans votre traitement.
Après avoir reçu le médicament de conditionnement, il se peut que vous ne puissiez pas tomber enceinte ou avoir un enfant. Vous devez discuter des options de préservation de la fertilité avec votre professionnel de la santé avant le traitement.
ÉTAPE 1 : Avant le traitement CASGEVY, un médecin vous administrera un médicament de mobilisation. Ce médicament déplace les cellules souches sanguines de votre moelle osseuse vers la circulation sanguine. Les cellules souches sanguines sont ensuite collectées dans une machine qui sépare les différentes cellules sanguines (c'est ce qu'on appelle l'aphérèse). L'ensemble de ce processus peut se produire plus d'une fois. À chaque fois, cela peut prendre jusqu'à une semaine.
Au cours de cette étape, des cellules de secours sont également collectées et stockées à l'hôpital. Ce sont vos cellules souches sanguines existantes et ne sont pas traitées au cas où il y aurait un problème dans le processus de traitement. Si CASGEVY ne peut être administré après le médicament de conditionnement, ou si les cellules souches sanguines modifiées ne s'installent pas (greffe) dans l'organisme, ces cellules de secours vous seront restituées. Si vous recevez des cellules de secours, vous ne bénéficierez d'aucun bénéfice thérapeutique de CASGEVY.
ÉTAPE 2 : Après leur collecte, vos cellules souches sanguines seront envoyées au site de fabrication. où ils sont utilisés pour fabriquer CASGEVY. Cela peut prendre jusqu'à 6 mois à partir du moment où vos cellules sont collectées pour fabriquer et tester CASGEVY avant qu'il ne soit renvoyé à votre professionnel de la santé.
ÉTAPE 3 : Peu de temps avant votre souche greffe de cellules, votre médecin vous administrera un médicament de conditionnement pendant quelques jours à l’hôpital. Cela vous préparera au traitement en éliminant les cellules de la moelle osseuse afin qu'elles puissent être remplacées par les cellules modifiées de CASGEVY. Après avoir reçu ce médicament, vos taux de cellules sanguines chuteront à des niveaux très bas. Vous resterez à l'hôpital pendant cette étape et resterez à l'hôpital jusqu'à la fin de la perfusion de CASGEVY.
ÉTAPE 4 : Un ou plusieurs flacons de CASGEVY seront administrés dans une veine. (perfusion intraveineuse) sur une courte période.
Après la perfusion de CASGEVY, vous resterez à l'hôpital afin que votre professionnel de la santé puisse suivre de près votre rétablissement. Cela peut prendre 4 à 6 semaines, mais les délais peuvent varier. Votre professionnel de la santé décidera quand vous pourrez rentrer chez vous.
Que dois-je éviter après avoir reçu CASGEVY ?
Quels sont les effets secondaires possibles ou raisonnablement probables de CASGEVY ? Les effets secondaires les plus courants de CASGEVY comprennent :
Votre médecin analysera votre sang pour vérifier la présence de faibles taux de cellules sanguines (y compris les plaquettes et les globules blancs). Informez immédiatement votre médecin si vous présentez l'un des symptômes suivants :
Ce ne sont pas tous les effets secondaires possibles de CASGEVY. Appelez votre médecin pour obtenir un avis médical sur les effets secondaires. Vous pouvez signaler les effets secondaires à la FDA au 1-800-FDA-1088.
Informations générales sur l'utilisation sûre et efficace de CASGEVY Parlez à votre professionnel de la santé de tout problème de santé.
Veuillez consulter la Informations de prescription, y compris Informations destinées aux patients pour CASGEVY.
À propos de Vertex Vertex est une société mondiale de biotechnologie qui investit dans l'innovation scientifique pour créer des médicaments transformateurs pour les personnes atteintes de maladies graves. La société a approuvé des médicaments qui traitent les causes sous-jacentes de plusieurs maladies génétiques chroniques qui raccourcissent l’espérance de vie – mucoviscidose, drépanocytose et bêta-thalassémie dépendante des transfusions – et continue de faire progresser les programmes cliniques et de recherche dans ces maladies. Vertex dispose également d'un portefeuille clinique solide de thérapies expérimentales couvrant une gamme de modalités dans d'autres maladies graves pour lesquelles il possède une connaissance approfondie de la biologie humaine causale, notamment les maladies rénales médiées par APOL1, les douleurs aiguës et neuropathiques, le diabète de type 1 et le déficit en alpha-1 antitrypsine. .
Vertex a été fondée en 1989 et a son siège social mondial à Boston, et son siège international à Londres. De plus, la société possède des sites de recherche et développement et des bureaux commerciaux en Amérique du Nord, en Europe, en Australie et en Amérique latine. Vertex est régulièrement reconnu comme l'un des meilleurs employeurs du secteur, avec notamment 14 années consécutives sur la liste des meilleurs employeurs du magazine Science et l'une des 100 meilleures entreprises pour lesquelles travailler selon Fortune. Pour obtenir des mises à jour sur l'entreprise et pour en savoir plus sur l'histoire de l'innovation de Vertex, visitez le site www.vrtx.com ou suivez-nous sur LinkedIn, Facebook, Instagram , YouTube et Twitter/X.
À propos de CRISPR Therapeutics CRISPR Therapeutics est une société leader d'édition de gènes axée sur le développement de médicaments transformateurs basés sur les gènes pour le traitement de maladies graves à l'aide de sa plateforme exclusive CRISPR/Cas9. CRISPR/Cas9 est une technologie révolutionnaire d’édition génétique qui permet d’apporter des modifications précises et dirigées à l’ADN génomique. CRISPR Therapeutics a établi un portefeuille de programmes thérapeutiques dans un large éventail de domaines pathologiques, notamment les hémoglobinopathies, l'oncologie, la médecine régénérative et les maladies rares. Pour accélérer et étendre ses efforts, CRISPR Therapeutics a établi des collaborations stratégiques avec des sociétés de premier plan, notamment Bayer, Vertex Pharmaceuticals et ViaCyte, Inc. CRISPR Therapeutics AG a son siège à Zoug, en Suisse, avec sa filiale américaine en propriété exclusive, CRISPR Therapeutics, Inc., et des opérations de R&D à Boston, Massachusetts et à San Francisco, Californie, ainsi que des bureaux commerciaux à Londres, Royaume-Uni. Pour plus d'informations, veuillez visiter www.crisprtx.com.
La marque verbale et le design CRISPR THERAPEUTICS® sont des marques commerciales et des marques déposées de CRISPR Therapeutics AG. Toutes les autres marques commerciales et marques déposées sont la propriété de leurs propriétaires respectifs.
Publié : 2023-12-11 08:15
En savoir plus
- Comment rester motivé malgré les difficultés liées à la santé mentale
- Disparités observées après l'introduction de l'intervention QI pour les nourrissons fébriles
- Le polypropylène est-il un plastique sûr à utiliser dans votre maison ?
- La résilience psychologique protège contre les décès précoces chez les personnes âgées
- 11 traitements à domicile pour les symptômes du kyste ovarien
- Les 8 meilleurs rasoirs écologiques pour un rasage plus durable
Avis de non-responsabilité
Tous les efforts ont été déployés pour garantir que les informations fournies par Drugslib.com sont exactes, jusqu'à -date et complète, mais aucune garantie n'est donnée à cet effet. Les informations sur les médicaments contenues dans ce document peuvent être sensibles au facteur temps. Les informations de Drugslib.com ont été compilées pour être utilisées par des professionnels de la santé et des consommateurs aux États-Unis et, par conséquent, Drugslib.com ne garantit pas que les utilisations en dehors des États-Unis sont appropriées, sauf indication contraire spécifique. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com ne cautionnent pas les médicaments, ne diagnostiquent pas les patients et ne recommandent pas de thérapie. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com sont une ressource d'information conçue pour aider les professionnels de la santé agréés à prendre soin de leurs patients et/ou pour servir les consommateurs qui considèrent ce service comme un complément et non un substitut à l'expertise, aux compétences, aux connaissances et au jugement des soins de santé. praticiens.
L'absence d'avertissement pour un médicament ou une combinaison de médicaments donné ne doit en aucun cas être interprétée comme indiquant que le médicament ou la combinaison de médicaments est sûr, efficace ou approprié pour un patient donné. Drugslib.com n'assume aucune responsabilité pour aucun aspect des soins de santé administrés à l'aide des informations fournies par Drugslib.com. Les informations contenues dans le présent document ne sont pas destinées à couvrir toutes les utilisations, instructions, précautions, avertissements, interactions médicamenteuses, réactions allergiques ou effets indésirables possibles. Si vous avez des questions sur les médicaments que vous prenez, consultez votre médecin, votre infirmière ou votre pharmacien.
Mots-clés populaires
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions