Persetujuan pisanan kanggo terapi panyuntingan gen adhedhasar CRISPR ing AS, Casgevy (exagamglogene autotemcel) kanggo Perawatan Penyakit Sel Sabit

Tindakake Drugslib ing

Persetujuan pisanan kanggo terapi panyuntingan gen berbasis CRISPR ing AS, Casgevy (exagamglogene autotemcel) kanggo Perawatan Penyakit Sel Sabit

BOSTON & ZUG, Swiss--(BUSINESS WIRE)--Dis. 8, 2023-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) lan CRSP Therapeutics ngumumake dina iki. (FDA) wis nyetujoni CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), terapi sel sing diowahi genom CRISPR/Cas9, kanggo perawatan penyakit sel sabit (SCD) ing pasien 12 taun lan luwih kanthi krisis vaso-occlusive sing terus-terusan ( VOC). Persetujuan iki tegese sapisanan, kira-kira 16.000 pasien sing nandhang SCD bisa uga layak kanggo terapi siji-wektu awet sing menehi potensial tamba fungsional kanggo penyakit kasebut kanthi ngilangi VOC lan rawat inap sing abot sing disebabake dening VOC sing abot.

"Persetujuan CASGEVY dening FDA penting banget: iki minangka terapi panyuntingan gen adhedhasar CRISPR pisanan sing disetujoni ing AS. Sing penting, CASGEVY minangka perawatan kelas pertama sing nawakake potensial siji terapi transformatif kanggo pasien sing layak karo penyakit sel sabit, "ujare Reshma Kewalramani, M.D., Chief Executive Officer lan Presiden Vertex. "Aku pengin ngaturake matur nuwun sing paling gedhe kanggo pasien lan penyidik ​​​​sing kapercayan ing program iki mbukak dalan kanggo persetujuan landmark iki."

"Nalika perusahaan kita diadegake, kita duwe visi kanggo nerjemahake teknologi CRISPR menyang sawetara terapi terobosan. Dadi, persetujuan AS kanggo obat pisanan sing nggunakake panyuntingan gen CRISPR pancen nggumunake, lan momen sing nyenengake kanggo aku pribadi lan kanggo kabeh organisasi, "ujare Samarth Kulkarni, Ph.D., Ketua lan Direktur Eksekutif CRISPR Therapeutics. .

"Sampeyan luar biasa dadi bagian saka program terobosan iki," ujare Stephan Grupp, M.D., Ph.D., Kepala Bagian saka Terapi Seluler lan Bagian Transplantasi lan Direktur Kelly Center for Cancer Imunoterapi ing Rumah Sakit Anak Philadelphia, lan Ketua Komite Pengarah kanggo program klinis CLIMB-121. "CASGEVY duweni potensi dadi perawatan transformatif kanggo pasien, lan aku ngarep-arep bisa terus kerja kanggo mesthekake pasien sing layak bisa ngakses terapi iki ing saindenging negara."

Administrasi CASGEVY mbutuhake pengalaman khusus babagan stem transplantasi sel; mulane, Vertex melu karo rumah sakit experienced kanggo nggawe jaringan independen dilakokno, pusat perawatan sah (ATCs) saindhenging AS kanggo kurban CASGEVY kanggo patients. ATC ing ngisor iki wis diaktifake:

  • Boston Medical Center ing Boston, Mass.
  • Children's National Hospital in Washington, D.C.
  • City of Hope Children's Pusat Kanker ing Los Angeles, California.
  • Rumah Sakit Anak Medical City ing Dallas, Texas
  • Rumah Sakit Anak Methodist ing San Antonio, Texas
  • Rumah Sakit Anak Nasional ing Columbus , Ohio
  • Rumah Sakit Anak ing TriStar Centennial ing Nashville, Tenn.
  • Pusat Kanker Komprehensif Universitas Negeri Ohio - Rumah Sakit Kanker James lan Institut Riset Solove ing Columbus, Ohio
  • University of Chicago/Comer Children's Hospital in Chicago, Ill.

    • ATC tambahan bakal diaktifake ing minggu ngarep lan dhaptar lengkap ATC, kalebu nganyari sawise disetujoni, bisa diakses ing CASGEVY.com.

    Babagan CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]) CASGEVY iku a Terapi seluler sing diowahi genom sing kasusun saka sel stem hematopoietik CD34+ autologous (HSCs) sing diowahi dening teknologi CRISPR / Cas9 ing wilayah penambah spesifik erythroid saka gen BCL11A. CASGEVY ditujokake kanggo administrasi sepisan liwat prosedur transplantasi sel stem hematopoietik ing ngendi sel CD34+ pasien dhewe diowahi kanggo nyuda ekspresi BCL11A ing sel garis keturunan erythroid, sing nyebabake produksi hemoglobin janin (HbF). HbF minangka wangun hemoglobin sing nggawa oksigen sing alami sajrone perkembangan janin, sing banjur pindhah menyang bentuk hemoglobin diwasa sawise lair. CASGEVY wis ditampilake kanggo nyuda utawa ngilangi krisis vaso-oklusif kanggo pasien SCD.

    CASGEVY diwenehi wewenang pemasaran bersyarat ing Inggris Raya dening Badan Pengatur Obat-obatan lan Produk Kesehatan Inggris lan dening Otoritas Regulasi Kesehatan Nasional ing Bahrain kanggo pasien umur 12 taun lan luwih karo SCD sing ditondoi dening krisis vaso-occlusive sing berulang utawa thalassemia beta (TDT) sing gumantung karo transfusi, sing transplantasi sel stem hematopoietik cocok lan antigen leukosit manungsa sing cocog karo donor sel stem hematopoietik sing gegandhengan. kasedhiya. CASGEVY saiki lagi ditinjau dening European Medicines Agency lan Saudi Food and Drug Agency kanggo SCD lan TDT.

    Panganggone CASGEVY kanggo perawatan TDT ing AS tetep diselidiki. Vertex wis ngirim BLA menyang FDA AS kanggo potensial nggunakake CASGEVY kanggo pasien 12 taun utawa luwih karo TDT lan wis diwenehi tanggal tumindak target Undhang-undhang Biaya Pengguna Obat Resep (PDUFA) tanggal 30 Maret 2024.

    Babagan Pelaporan Keuangan Kolaborasi Vertex/CRISPR Vertex mimpin pangembangan global, manufaktur lan komersialisasi CASGEVY kanthi dhukungan saka CRISPR Therapeutics. Magepokan karo persetujuan FDA saka CASGEVY, Vertex bakal nggawe pembayaran tonggak sejarah $200 yuta kanggo CRISPR, sing bakal dikapitalisasi lan diamortisasi dadi biaya dodolan. Kajaba iku, Vertex bakal ngrekam 100 persen bathi CASGEVY; biaya dodolan; lan sade, expenses umum lan administratif lan bakal ngrekam CRISPR 40 persen nuduhake ing bathi utawa losses net saka CASGEVY ing biaya dodolan. Pungkasan, Vertex bakal nyathet 60 persen biaya riset lan pangembangan, net saka saham CRISPR 40 persen.

    Babagan Penyakit Sel Sabit Penyakit sel sabit (SCD) minangka penyakit sing ngrusak, progresif lan penyakit sing nyepetake urip. Pasien SCD nglaporake skor kualitas urip sing gegandhengan karo kesehatan sing luwih murah tinimbang populasi umum, lan biaya perawatan kesehatan seumur hidup ing AS kanggo ngatur SCD kanggo pasien sing duwe VOC berulang kira-kira antarane $4 lan $6 yuta. SCD minangka kelainan getih sing diwarisake sing mengaruhi sel getih abang, sing penting kanggo nggawa oksigen menyang kabeh organ lan jaringan awak. SCD nyebabake nyeri abot, karusakan organ lan umur sing cendhak amarga sel getih abang sing rusak utawa "sickled". Ciri klinis SCD yaiku VOC, sing disebabake dening penyumbatan pembuluh getih dening sel getih abang sing arit lan nyebabake rasa nyeri sing abot lan nyuda sing bisa kedadeyan ing ngendi wae ing awak kapan wae. SCD mbutuhake perawatan seumur hidup lan nyebabake pangarep-arep urip suda. Ing AS, umur rata-rata pati kanggo pasien sing urip karo SCD kira-kira 45 taun. Obat kanggo SCD saiki yaiku transplantasi sel induk saka donor sing cocog, nanging pilihan iki mung kasedhiya kanggo sebagian cilik pasien sing nandhang SCD amarga ora ana donor sing kasedhiya.

    Mbantu Pasien. ing Perjalanan CASGEVY Vertex Connects™ minangka program kanggo pasien sing layak ing AS sing wis diresepake CASGEVY. Liwat Vertex Connects, Care Managers kasedhiya kanggo nyedhiyakake sumber daya pendidikan, komunikasi lan dhukungan kanggo navigasi perjalanan perawatan, lan bantuan tambahan kasedhiya kanggo pasien sing layak.

    Kanggo informasi luwih lengkap babagan ATC, perjalanan perawatan CASGEVY, lan Vertex Connects, nelpon 1-833-VERTEX-5 (1-833-837-8395) — lan sinau luwih lengkap babagan program dhukungan pasien ing VertexConnects.com.

    A.S. INDIKASI LAN INFORMASI KESELAMATAN PENTING UNTUK CASGEVY (exagamglogene autotemcel)

    CASGEVY minangka terapi siji-wektu sing digunakake kanggo nambani wong sing umure 12 taun lan luwih karo penyakit sel sabit (SCD) sing kerep ngalami vaso- krisis oklusif utawa VOCs.

    CASGEVY digawe khusus kanggo saben pasien, nggunakake sel induk getih sing diowahi dhewe, lan nambah produksi jinis hemoglobin khusus sing diarani hemoglobin F (hemoglobin janin utawa HbF). Nduwe HbF luwih akeh nambah tingkat hemoglobin sakabèhé lan wis ditampilake bisa ningkatake produksi lan fungsi sel getih abang. Iki bisa ngilangi VOC ing wong sing duwe SCD.

    INFORMASI KESELAMATAN PENTING

    Apa informasi paling penting sing kudu aku ngerti babagan CASGEVY? Sawise diobati karo CASGEVY, sampeyan bakal duwe sel getih luwih sithik kanggo sawetara wektu nganti CASGEVY nyekel (engrafts) menyang sumsum balung. Iki kalebu tingkat trombosit sing kurang (sel sing biasane mbantu getih beku) lan sel getih putih (sel sing biasane nglawan infeksi). Dokter sampeyan bakal ngawasi iki lan menehi perawatan yen dibutuhake. Dokter bakal ngandhani yen tingkat sel getih bali menyang tingkat sing aman.

  • Marang panyedhiya kesehatan sampeyan langsung yen sampeyan ngalami salah siji saka ing ngisor iki, sing bisa dadi tandha tingkat sel platelet sing kurang:
  • nyeri sirah sing abot
  • bruising abnormal
  • pendarahan sing dawa
  • pendarahan tanpa ciloko kayata mimisan; getihen saka gusi; getih ing cipratan, bangkekan, utawa muntah; utawa watuk getih
  • Marang panyedhiya kesehatan sampeyan langsung yen sampeyan ngalami salah siji saka ing ngisor iki, sing bisa tandha-tandha tingkat sel getih putih sing kurang:
  • mriyang
  • mrih
  • infeksi

    • Sampeyan bisa uga ngalami efek samping sing ana gandhengane karo obat-obatan liyane sing diwenehake minangka bagean saka regimen perawatan karo CASGEVY. Dhiskusi karo dokter babagan efek samping sing bisa ditindakake. Penyedhiya kesehatan sampeyan bisa menehi obat liya kanggo nambani efek samping.

    Piye carane aku bakal nampa CASGEVY? Panyedhiya layanan kesehatan sampeyan bakal menehi obat liyane, kalebu obat kondisioner, minangka bagéan saka perawatan karo CASGEVY. Penting kanggo ngomong karo panyedhiya kesehatan babagan risiko lan keuntungan saka kabeh obat sing ana ing perawatan sampeyan.

    Sawise nampa obat kondisioner, sampeyan bisa uga ora bisa ngandhut utawa nglairake anak. Sampeyan kudu ngrembug opsi kanggo njaga kesuburan karo panyedhiya kesehatan sadurunge perawatan.

    LANGKAH 1: Sadurunge perawatan CASGEVY, dhokter bakal menehi obat mobilisasi. Obat iki mindhah sel stem getih saka sumsum balung menyang aliran getih. Sel induk getih banjur diklumpukake ing mesin sing misahake sel getih sing beda-beda (iki diarani apheresis). Kabeh proses iki bisa kedadeyan luwih saka sepisan. Saben wektu, bisa nganti seminggu.

    Sajrone langkah iki, sel penyelamat uga diklumpukake lan disimpen ing rumah sakit. Iki minangka sel induk getih sing wis ana lan ora diobati mung yen ana masalah ing proses perawatan. Yen CASGEVY ora bisa diwenehi sawise obat kondisioner, utawa yen sel induk getih sing dimodifikasi ora bisa ditahan (engraft) ing awak, sel penyelamat iki bakal diwenehake maneh. Yen sampeyan diwenehi sel penyelamat, sampeyan ora bakal entuk manfaat perawatan saka CASGEVY.

    LANGKAH 2: Sawise diklumpukake, sel stem getih sampeyan bakal dikirim menyang pabrik. ngendi padha digunakake kanggo nggawe CASGEVY. Perlu nganti 6 sasi wiwit sel sampeyan diklumpukake kanggo ngasilake lan nguji CASGEVY sadurunge dikirim maneh menyang panyedhiya kesehatan.

    LANGKAH 3: Sakcepete sadurunge batang sampeyan. transplantasi sel, panyedhiya kesehatan sampeyan bakal menehi obat kahanan kanggo sawetara dina ing rumah sakit. Iki bakal nyiapake sampeyan kanggo perawatan kanthi ngresiki sel saka sumsum balung, supaya bisa diganti karo sel sing dimodifikasi ing CASGEVY. Sawise sampeyan diwenehi obat iki, tingkat sel getih bakal mudhun banget. Sampeyan bakal tetep ing rumah sakit kanggo langkah iki lan tetep ing rumah sakit nganti sawise infus karo CASGEVY.

    LANGKAH 4: Siji utawa luwih vial saka CASGEVY bakal diwenehi menyang vena. (infus intravena) ing wektu sing cendhak.

    Sawise infus CASGEVY, sampeyan bakal tetep ing rumah sakit supaya panyedhiya kesehatan bisa ngawasi kanthi rapet pemulihan sampeyan. Iki bisa njupuk 4-6 minggu, nanging wektu bisa beda-beda. Penyedhiya kesehatan sampeyan bakal mutusake kapan sampeyan bisa mulih.

    Apa sing kudu dihindari sawise nampa CASGEVY?

  • Aja nyumbang getih, organ, jaringan, utawa sel kapan wae ing mangsa ngarep

    • Apa efek samping CASGEVY sing bisa utawa cukup? Efek samping sing paling umum saka CASGEVY kalebu:

  • Kadar sel platelet sing kurang, sing bisa nyuda kemampuan getih kanggo beku lan bisa nyebabake getihen
  • Murah. tingkat sel getih putih, sing bisa nggawe sampeyan luwih gampang kena infeksi

    • Panyedhiya layanan kesehatan bakal nguji getih kanggo mriksa tingkat sel getih sing kurang (kalebu trombosit lan sel getih putih). Marang panyedhiya kesehatan sampeyan langsung yen sampeyan ngalami gejala ing ngisor iki:

  • mriyang
  • mrinding
  • infeksi
  • parat sirah
  • memar ora normal
  • pendarahan sing dawa
  • pendarahan tanpa ciloko kayata mimisan; getihen saka gusi; getih ing cipratan, bangkekan, utawa muntah; utawa watuk getih

    • Iki ora kabeh efek samping saka CASGEVY. Telpon dhokter kanggo saran medis babagan efek samping. Sampeyan bisa nglaporake efek samping menyang FDA ing 1-800-FDA-1088.

    Informasi umum babagan panggunaan CASGEVY sing aman lan efektifRembugan karo panyedhiya kesehatan babagan masalah kesehatan.

    Deleng lengkap Are.https://rescribing="correct information">Are. ct/CT?id=smartlink&url=https%3A%2F%2Fpi.vrtx.com%2Ffiles%2Fpatientpackageinsert_exagamglogene_autotemcel.pdf&esheet=53868526&newsitemid=20231208951733&lan=en-US&anform=en-US&anform5 ba00e1246243c056f73f76a65" rel="nofollow" shape=" rect">Informasi Pasien kanggo CASGEVY.

    Babagan Vertex Vertex minangka perusahaan bioteknologi global sing nandur modal ing inovasi ilmiah kanggo nggawe obat transformatif kanggo wong sing nandhang penyakit serius. Perusahaan kasebut wis nyetujoni obat-obatan sing ngobati panyebab utama penyakit genetis kronis sing nyepetake urip - fibrosis kistik, penyakit sel arit lan talasemia beta sing gumantung karo transfusi - lan terus ngembangake program klinis lan riset ing penyakit kasebut. Vertex uga duwe saluran pipa klinis sing kuat kanggo terapi investigasi ing macem-macem modalitas ing penyakit serius liyane sing nduweni wawasan jero babagan biologi manungsa sing nyebabake, kalebu penyakit ginjel sing dimediasi APOL1, nyeri akut lan neuropatik, diabetes tipe 1 lan kekurangan antitrypsin alpha-1. .

    Vertex didegaké ing taun 1989 lan duwé markas global ing Boston, kanthi kantor pusat internasional ing London. Kajaba iku, perusahaan kasebut duwe situs riset lan pangembangan lan kantor komersial ing Amerika Utara, Eropa, Australia lan Amerika Latin. Vertex terus-terusan diakoni minangka salah sawijining papan kerja paling dhuwur ing industri, kalebu 14 taun berturut-turut ing dhaptar Top Employers majalah Science lan salah siji saka Fortune 100 Perusahaan Paling Apik kanggo Digarap. Kanggo nganyari perusahaan lan sinau luwih lengkap babagan sejarah inovasi Vertex, bukak LinkedIn, Instagram , YouTube lan www.crisprtx.com.

    CRISPR THERAPEUTICS® merek tembung lan desain minangka merek dagang merek dagang lan desain sing kadhaptar CRISPR Therapeutics AG Sajarah rega saham Kabeh merek dagang liyane lan merek dagang kadhaptar minangka properti saka sing nduweni.

    Dikirim : 2023-12-11 08:15

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Tembung kunci populer