미국에서 낫적혈구병 치료를 위한 CRISPR 기반 유전자 편집 치료법 Casgevy(exagammlogene autotemcel)가 최초로 승인되었습니다.

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미국에서 낫적혈구병 치료를 위한 CRISPR 기반 유전자 편집 치료법인 Casgevy(exagammolgene autotemcel)의 최초 승인

BOSTON & ZUG, 스위스--(Business Wire / 뉴스와이어)--12월 2023년 8월 8일-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated(나스닥: VRTX)와 CRISPR Therapeutics(나스닥: CRSP)는 오늘 미국 식품의약국(FDA)의 (FDA)는 CRISPR/Cas9 게놈 편집 세포 치료법인 CASGEVY™(exagamglogene autotemcel [exa-cel])를 재발성 혈관 폐쇄성 위기가 있는 12세 이상 환자의 겸상 적혈구 질환(SCD) 치료용으로 승인했습니다. VOC). 이번 승인은 처음으로 약 16,000명의 SCD 환자가 심각한 VOC와 심각한 VOC로 인한 입원을 제거함으로써 질병에 대한 기능적 치료 가능성을 제공하는 내구성 있는 일회성 치료법을 받을 자격이 있다는 것을 의미합니다.

“CASGEVY의 FDA 승인은 매우 중요합니다. 이는 미국에서 승인된 최초의 CRISPR 기반 유전자 편집 치료법입니다. 중요한 것은 CASGEVY는 일회성 치료 가능성을 제공하는 동급 최고의 치료법입니다. 겸상적혈구병 환자를 위한 획기적인 치료법”이라고 Vertex의 CEO 겸 사장인 Reshma Kewalramani 박사는 말했습니다. “이 프로그램에 대한 신뢰로 획기적인 승인의 길을 열어준 환자와 조사자에게 깊은 감사를 전하고 싶습니다.”

“우리 회사가 설립되었을 때 우리는 CRISPR 기술을 다양한 획기적인 치료법. 따라서 CRISPR 유전자 편집을 사용한 최초의 의약품에 대한 미국의 승인은 숨막히는 일이며 개인적으로나 조직 전체에 있어서 정말 겸손해지는 순간입니다.”라고 CRISPR Therapeutics의 회장 겸 CEO인 Samarth Kulkarni 박사는 말했습니다. .

“이 획기적인 프로그램에 참여하게 된 것은 놀라운 일이었습니다.”라고 세포 치료 및 이식 부문 과장이자 켈리 암 센터 소장인 스테판 그루프(Stephan Grupp) 의학박사가 말했습니다. 필라델피아 아동병원의 면역요법 및 CLIMB-121 임상 프로그램 운영위원회 의장. “CASGEVY는 환자들에게 혁신적인 치료법이 될 가능성이 있으며 적격 환자들이 전국에서 이 치료법에 접근할 수 있도록 계속 노력하기를 기대합니다.”

CASGEVY 투여에는 줄기세포 분야에 대한 전문적인 경험이 필요합니다. 세포 이식; 따라서 Vertex는 숙련된 병원과 협력하여 환자에게 CASGEVY를 제공하기 위해 미국 전역에서 독립적으로 운영되고 승인된 치료 센터(ATC) 네트워크를 구축하고 있습니다. 다음 ATC는 이미 활성화되어 있습니다.

  • 매사추세츠주 보스턴에 있는 보스턴 메디컬 센터
  • 워싱턴 D.C.에 있는 국립 어린이 병원
  • City of Hope Children's 캘리포니아주 로스앤젤레스의 암 센터
  • 텍사스주 댈러스의 메디컬 시티 아동병원
  • 텍사스주 샌안토니오의 메소디스트 아동병원
  • 콜럼버스의 네이션와이드 아동병원 , 오하이오
  • 테네시 주 내슈빌에 위치한 TriStar Centennial의 아동 병원
  • 오하이오 주립 대학 종합 암 센터 – 오하이오 주 콜럼버스에 있는 제임스 암 병원 및 Solove 연구소
  • 시카고 대학/일리노이주 시카고에 있는 코머 아동 병원

    • 추가 ATC가 앞으로 몇 주 안에 활성화될 예정이며 승인 후 업데이트를 포함하여 ATC의 전체 목록에 액세스할 수 있습니다. CASGEVY.com.

    CASGEVY™(exagamglogene autotemcel [exa-cel]) 정보 CASGEVY는 BCL11A 유전자의 적혈구 특이적 인핸서 영역에서 CRISPR/Cas9 기술로 편집된 자가 CD34+ 조혈 줄기 세포(HSC)로 구성된 게놈 편집 세포 치료법. CASGEVY는 환자 자신의 CD34+ 세포를 변형하여 적혈구 계통 세포에서 BCL11A 발현을 감소시켜 태아 헤모글로빈(HbF) 생성을 증가시키는 조혈모세포 이식 절차를 통해 1회 투여하도록 고안되었습니다. HbF는 태아 발달 중에 자연적으로 존재하는 산소 운반 헤모글로빈의 형태이며, 출생 후에는 성인 형태의 헤모글로빈으로 전환됩니다. CASGEVY는 SCD 환자의 혈관 폐쇄성 위기를 줄이거나 제거하는 것으로 나타났습니다.

    CASGEVY는 영국 의약품 및 건강 관리 제품 규제 기관과 국립 보건 규제 당국으로부터 영국 내 조건부 판매 승인을 받았습니다. 바레인에서 재발성 혈관 폐쇄성 위기 또는 수혈 의존성 베타 지중해빈혈(TDT)을 특징으로 하는 SCD를 앓고 있는 12세 이상의 환자를 대상으로 조혈 줄기 세포 이식이 적합하고 관련 조혈 줄기 세포 기증자가 일치하지 않는 인간 백혈구 항원 사용 가능. CASGEVY는 현재 SCD와 TDT 모두에 대해 유럽 의약청과 사우디 식품의약청에서 검토 중입니다.

    미국에서 TDT 치료를 위한 CASGEVY 사용은 아직 연구 중입니다. Vertex는 12세 이상의 TDT 환자에 대한 CASGEVY의 잠재적 사용에 대해 미국 FDA에 BLA를 제출했으며 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표 조치 날짜는 2024년 3월 30일로 지정되었습니다.

    Vertex/CRISPR Collaboration Financial Reporting 정보 Vertex는 CRISPR Therapeutics의 지원을 받아 CASGEVY의 글로벌 개발, ​​제조 및 상용화를 주도하고 있습니다. CASGEVY의 FDA 승인과 함께 Vertex는 CRISPR에 2억 달러의 마일스톤을 지급할 예정이며, 이는 자본화되어 판매 비용으로 상각될 것입니다. 또한 Vertex는 CASGEVY 수익을 100% 기록합니다. 판매 비용; 판매, 일반 및 관리 비용은 CASGEVY의 순이익 또는 손실 중 CRISPR의 40% 지분을 판매 비용 내에서 기록합니다. 마지막으로 Vertex는 CRISPR의 순 지분 40%를 제외하고 연구 개발 비용의 60%를 기록하게 됩니다.

    겸상 적혈구 질환 정보 겸상 적혈구 질환(SCD)은 쇠약하고 진행성이며 수명을 단축시키는 질병. SCD 환자는 일반 인구보다 훨씬 낮은 건강 관련 삶의 질 점수를 보고하며, 미국에서 재발성 VOC 환자의 SCD 관리에 드는 평생 의료 비용은 400만 달러에서 600만 달러 사이로 추산됩니다. SCD는 신체의 모든 기관과 조직에 산소를 운반하는 데 필수적인 적혈구에 영향을 미치는 유전성 혈액 질환입니다. SCD는 기형적이거나 낫 모양의 적혈구로 인해 심각한 통증, 장기 손상 및 수명 단축을 유발합니다. SCD의 임상적 특징은 VOC입니다. 이는 겸상 적혈구에 의해 혈관이 막혀 발생하며 언제든지 신체 어느 곳에서나 발생할 수 있는 심각하고 쇠약해지는 통증을 유발합니다. SCD는 평생 치료가 필요하며 결과적으로 기대 수명이 단축됩니다. 미국에서 SCD 환자의 평균 사망 연령은 약 45세입니다. 오늘날 SCD의 치료법은 일치하는 기증자의 줄기 세포 이식이지만, 이 옵션은 기증자가 부족하기 때문에 SCD를 앓고 있는 소수의 환자에게만 제공됩니다.

    환자 돕기 CASGEVY 여정 Vertex Connects™는 CASGEVY를 처방받은 미국 내 적격 환자를 위한 프로그램입니다. Vertex Connects를 통해 케어 관리자는 치료 여정을 탐색하기 위한 교육 리소스, 커뮤니케이션 및 지원을 제공할 수 있으며 자격을 갖춘 환자에게는 추가 지원이 제공됩니다.

    ATC, CASGEVY 치료 여정 및 Vertex Connects는 1-833-VERTEX-5(1-833-837-8395)로 전화하고 VertexConnects.com.

    미국 CASGEVY(exagamglogene autotemcel)에 대한 적응증 및 중요 안전 정보

    CASGEVY는 혈관 질환이 자주 발생하는 낫적혈구병(SCD)을 앓고 있는 12세 이상의 사람들을 치료하는 데 사용되는 일회성 치료법입니다. 폐쇄성 위기 또는 VOC.

    CASGEVY는 환자 자신이 편집한 조혈모세포를 사용하여 각 환자를 위해 특별히 제작되었으며 헤모글로빈 F(태아 헤모글로빈 또는 HbF)라고 불리는 특별한 유형의 헤모글로빈 생성을 증가시킵니다. HbF가 많을수록 전반적인 헤모글로빈 수치가 증가하고 적혈구의 생산과 기능이 향상되는 것으로 나타났습니다. 이를 통해 SCD 환자의 VOC를 제거할 수 있습니다.

    중요 안전 정보

    CASGEVY에 대해 알아야 할 가장 중요한 정보는 무엇입니까? CASGEVY로 치료한 후 CASGEVY가 골수에 고정(생착)될 때까지 한동안 혈액 세포 수가 줄어듭니다. 여기에는 낮은 수준의 혈소판(보통 혈액 응고를 돕는 세포)과 백혈구(보통 감염과 싸우는 세포)가 포함됩니다. 담당 의사는 이를 모니터링하고 필요에 따라 치료를 제공할 것입니다. 혈구 수치가 안전한 수준으로 돌아오면 의사가 알려줄 것입니다.

  • 다음 중 하나의 징후가 나타날 경우 의료 서비스 제공자에게 즉시 알리십시오. 낮은 혈소판 세포 수치:
  • 심각한 두통
  • 비정상적인 멍
  • 지속적인 출혈
  • 코피와 같은 부상 없이 출혈; 잇몸 출혈; 소변, 대변 또는 구토물에 피가 섞여 나옵니다. 또는 피를 토함
  • 다음과 같은 증상이 나타날 경우 의료 서비스 제공자에게 즉시 알리십시오. 백혈구 수치가 낮다는 징후:
  • 발열
  • 오한
  • 감염

    • CASGEVY 치료 요법의 일부로 투여되는 다른 의약품과 관련된 부작용이 발생할 수 있습니다. 가능한 부작용에 관해 의사와 상담하십시오. 담당 의료 서비스 제공자가 부작용을 치료하기 위해 다른 약을 처방할 수도 있습니다.

    CASGEVY를 어떻게 받나요? 귀하의 의료 서비스 제공자는 CASGEVY 치료의 일환으로 컨디셔닝 약을 포함한 다른 약품을 제공할 것입니다. 치료와 관련된 모든 약의 위험과 이점에 대해 의료 서비스 제공자와 상담하는 것이 중요합니다.

    컨디셔닝 약을 받은 후에는 임신이 불가능하거나 아이를 낳는 것이 불가능할 수도 있습니다. 치료 전에 담당 의료 서비스 제공자와 생식력 보존 옵션에 대해 논의해야 합니다.

    1단계: CASGEVY 치료 전에 의사가 동원약을 투여할 것입니다. 이 약은 골수에서 혈액 줄기세포를 혈류로 이동시킵니다. 그런 다음 혈액 줄기 세포는 서로 다른 혈액 세포를 분리하는 기계에서 수집됩니다(이를 성분채집술이라고 함). 이 전체 프로세스는 두 번 이상 발생할 수 있습니다. 매번 최대 1주일이 걸릴 수 있습니다.

    이 단계에서 구조 세포도 수집되어 병원에 보관됩니다. 이는 귀하의 기존 조혈모세포로, 치료과정에서 문제가 발생할 경우를 대비하여 치료하지 않은 상태로 보관됩니다. 컨디셔닝 약물 투여 후 CASGEVY를 투여할 수 없거나 변형된 조혈모세포가 체내에 고정(생착)되지 않는 경우, 이러한 구조 세포가 귀하에게 다시 제공됩니다. 구조 세포를 제공받는 경우 CASGEVY로 인한 치료 혜택을 받을 수 없습니다.

    2단계: 채취된 조혈모세포는 제조 현장으로 보내집니다. CASGEVY를 만드는 데 사용되는 곳입니다. CASGEVY를 의료 서비스 제공자에게 다시 보내기 전에 세포를 수집하여 제조하고 테스트하는 데 최대 6개월이 걸릴 수 있습니다.

    3단계: 줄기 직전 세포 이식의 경우 담당 의료 서비스 제공자가 병원에서 며칠 동안 컨디셔닝 약을 제공할 것입니다. 이렇게 하면 골수에서 세포를 제거하여 치료 준비를 할 수 있으며 CASGEVY의 변형된 세포로 교체할 수 있습니다. 이 약을 투여받은 후에는 혈구 수치가 매우 낮은 수준으로 떨어질 것입니다. 귀하는 이 단계 동안 병원에 머물며 CASGEVY 주입이 끝날 때까지 병원에 남아 있습니다.

    4단계: CASGEVY 한 병 이상을 정맥에 투여합니다. (정맥 주입) 단기간 동안.

    CASGEVY 주입 후에는 담당 의료 서비스 제공자가 귀하의 회복을 면밀히 모니터링할 수 있도록 병원에 머물게 됩니다. 이 과정은 4~6주 정도 소요될 수 있지만 시기는 상황에 따라 다를 수 있습니다. 언제 집에 갈 수 있는지 담당 의료 서비스 제공자가 결정합니다.

    CASGEVY를 받은 후 무엇을 피해야 합니까?

  • 혈액, 장기, 미래에 언제든지 조직 또는 세포

    • CASGEVY의 가능한 또는 합리적으로 가능성이 있는 부작용은 무엇입니까? CASGEVY의 가장 흔한 부작용은 다음과 같습니다.

  • 혈소판 세포 수치가 낮아 혈액 응고 능력이 감소하고 출혈을 유발할 수 있습니다.
  • 낮음 백혈구 수치로 인해 감염에 더 취약해질 수 있습니다.

    • 의료 서비스 제공자는 혈액 검사를 통해 혈액 세포(혈소판 및 백혈구 포함) 수치가 낮은지 확인합니다. 다음 증상 중 하나라도 나타나면 즉시 의료 서비스 제공자에게 알리십시오.

  • 발열
  • 오한
  • 감염
  • 심각 두통
  • 비정상적인 타박상
  • 지속적인 출혈
  • 코피와 같은 부상 없이 출혈; 잇몸 출혈; 소변, 대변 또는 구토물에 피가 섞여 나옵니다. 또는 피를 토함

    • 이것이 CASGEVY의 가능한 모든 부작용은 아닙니다. 부작용에 대한 의학적 조언을 얻으려면 담당 의사에게 문의하십시오. 1-800-FDA-1088번으로 FDA에 부작용을 보고할 수 있습니다.

    CASGEVY의 안전하고 효과적인 사용에 관한 일반 정보 건강 문제에 대해 담당 의료 서비스 제공자와 상담하세요.

    전체 처방 정보(환자 정보.

    Vertex 소개 Vertex는 심각한 질병을 앓고 있는 사람들을 위한 획기적인 의약품을 만들기 위해 과학적 혁신에 투자하는 글로벌 생명공학 회사입니다. 이 회사는 낭포성 섬유증, 겸상 적혈구 질환, 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 등 여러 만성, 수명 단축 유전 질환의 근본 원인을 치료하는 의약품을 승인했으며 이러한 질병에 대한 임상 및 연구 프로그램을 지속적으로 발전시키고 있습니다. Vertex는 또한 APOL1 매개 신장 질환, 급성 및 신경병증성 통증, 제1형 당뇨병 및 알파-1 항트립신 결핍증을 포함하여 인간 생물학의 원인에 대한 깊은 통찰력을 가지고 있는 다른 심각한 질병의 다양한 양식에 걸쳐 조사 치료법에 대한 강력한 임상 파이프라인을 보유하고 있습니다. .

    Vertex는 1989년에 설립되었으며 보스턴에 글로벌 본사와 런던에 국제 본사를 두고 있습니다. 또한 회사는 북미, 유럽, 호주 및 라틴 아메리카에 연구 개발 사이트와 상업 사무소를 두고 있습니다. Vertex는 Science 잡지의 최고 고용주 목록에 14년 연속 선정되고 Fortune이 선정한 일하기 좋은 100대 기업에 포함되는 등 업계 최고의 일하기 좋은 기업 중 하나로 지속적으로 인정받고 있습니다. 회사 업데이트 및 Vertex의 혁신 역사에 대해 자세히 알아보려면 www.vrtx.com에서 우리를 팔로우하거나 LinkedIn, Facebook, 인스타그램 , YouTube 및 트위터/X.

    CRISPR Therapeutics 소개 CRISPR Therapeutics는 독점적인 CRISPR/Cas9 플랫폼을 사용하여 심각한 질병을 위한 변형 유전자 기반 의약품 개발에 주력하는 선도적인 유전자 편집 회사입니다. CRISPR/Cas9는 게놈 DNA에 정확하고 직접적인 변화를 허용하는 혁신적인 유전자 편집 기술입니다. CRISPR Therapeutics는 헤모글로빈병증, 종양학, 재생 의학 및 희귀 질환을 포함한 광범위한 질병 분야에 걸쳐 치료 프로그램 포트폴리오를 구축했습니다. CRISPR Therapeutics는 노력을 가속화하고 확장하기 위해 Bayer, Vertex Pharmaceuticals 및 ViaCyte, Inc.를 포함한 선도 기업과 전략적 협력 관계를 구축했습니다. CRISPR Therapeutics AG는 스위스 추크에 본사를 두고 있으며 전액 출자한 미국 자회사 CRISPR Therapeutics, Inc. 매사추세츠주 보스턴과 캘리포니아주 샌프란시스코에 R&D 사업장이 있고 영국 런던에 사업장이 있습니다. 자세한 내용은 www.crisprtx.com.

    CRISPR THERAPEUTICS® 워드 마크 및 디자인은 다음 회사의 상표 및 등록 상표입니다. CRISPR Therapeutics AG. 기타 모든 상표 및 등록 상표는 해당 소유자의 자산입니다.

    게시됨 : 2023-12-11 08:15

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