Kelulusan pertama kali terapi penyuntingan gen berasaskan CRISPR di A.S., Casgevy (exagamglogene autotemcel) untuk Rawatan Penyakit Sel Sabit
Kelulusan pertama kali bagi terapi penyuntingan gen berasaskan CRISPR di A.S., Casgevy (exagamglogene autotemcel) untuk Rawatan Penyakit Sel Sabit
BOSTON & ZUG, Switzerland--(BUSINESS WIRE)--Dis. 8, 2023-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) dan CRISPR Therapeutics mengumumkan hari ini. (FDA) telah meluluskan CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), terapi sel yang disunting genom CRISPR/Cas9, untuk rawatan penyakit sel sabit (SCD) pada pesakit 12 tahun ke atas dengan krisis vaso-oklusif berulang ( VOC). Kelulusan ini bermakna buat pertama kalinya, kira-kira 16,000 pesakit dengan SCD mungkin layak mendapat terapi sekali pakai yang tahan lama yang menawarkan potensi penawar berfungsi untuk penyakit mereka dengan menghapuskan VOC yang teruk dan kemasukan ke hospital yang disebabkan oleh VOC yang teruk.
“Kelulusan CASGEVY oleh FDA adalah penting: ia merupakan terapi penyuntingan gen berasaskan CRISPR yang pertama diluluskan di A.S. Yang penting, CASGEVY ialah rawatan kelas pertama yang menawarkan potensi satu kali terapi transformatif untuk pesakit yang layak dengan penyakit sel sabit,” kata Reshma Kewalramani, M.D., Ketua Pegawai Eksekutif dan Presiden Vertex. “Saya ingin menyampaikan ucapan terima kasih yang tidak terhingga kepada pesakit dan penyiasat yang kepercayaan mereka terhadap program ini membuka jalan untuk kelulusan mercu tanda ini.”
“Apabila syarikat kami diasaskan, kami mempunyai visi untuk menterjemahkan teknologi CRISPR kepada pelbagai terapi terobosan. Jadi, kelulusan A.S. terhadap ubat pertama menggunakan penyuntingan gen CRISPR ini sungguh menakjubkan, dan detik yang benar-benar merendah diri untuk saya secara peribadi dan untuk seluruh organisasi,” kata Samarth Kulkarni, Ph.D., Pengerusi dan Ketua Pegawai Eksekutif CRISPR Therapeutics .
"Adalah luar biasa untuk menjadi sebahagian daripada program pecah tanah ini," kata Stephan Grupp, M.D., Ph.D., Ketua Seksyen Terapi Selular dan Bahagian Pemindahan dan Pengarah Kelly Center for Cancer Imunoterapi di Hospital Kanak-kanak Philadelphia, dan Pengerusi Jawatankuasa Pemandu untuk program klinikal CLIMB-121. “CASGEVY berpotensi menjadi rawatan transformatif untuk pesakit, dan saya berharap dapat meneruskan kerja bagi memastikan pesakit yang layak boleh mengakses terapi ini di seluruh negara.”
Pentadbiran CASGEVY memerlukan pengalaman khusus dalam stem pemindahan sel; oleh itu, Vertex melibatkan diri dengan hospital berpengalaman untuk mewujudkan rangkaian pusat rawatan (ATC) yang dikendalikan secara bebas di seluruh A.S. untuk menawarkan CASGEVY kepada pesakit. ATC berikut telah pun diaktifkan:
ATC tambahan akan diaktifkan dalam minggu-minggu akan datang dan senarai lengkap ATC, termasuk kemas kini selepas kelulusan, boleh diakses di CASGEVY.com.
Mengenai CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]) CASGEVY ialah a terapi selular yang diedit genom yang terdiri daripada sel stem hematopoietik CD34+ autologous (HSC) yang disunting oleh teknologi CRISPR/Cas9 di kawasan penambah khusus erythroid bagi gen BCL11A. CASGEVY bertujuan untuk pentadbiran sekali melalui prosedur pemindahan sel stem hematopoietik di mana sel CD34+ pesakit sendiri diubah suai untuk mengurangkan ekspresi BCL11A dalam sel keturunan erythroid, yang membawa kepada peningkatan pengeluaran hemoglobin (HbF) janin. HbF ialah bentuk hemoglobin pembawa oksigen yang wujud secara semula jadi semasa perkembangan janin, yang kemudiannya bertukar kepada bentuk hemoglobin dewasa selepas kelahiran. CASGEVY telah ditunjukkan dapat mengurangkan atau menghapuskan krisis vaso-okklusif untuk pesakit dengan SCD.
CASGEVY telah diberikan kebenaran pemasaran bersyarat di Great Britain oleh Agensi Pengawalseliaan U.K. Ubat dan produk Penjagaan Kesihatan dan oleh Pihak Berkuasa Pengawalseliaan Kesihatan Kebangsaan di Bahrain untuk pesakit berumur 12 tahun dan lebih tua dengan SCD yang dicirikan oleh krisis vaso-okklusif berulang atau talasemia beta (TDT) yang bergantung kepada transfusi, yang mana pemindahan sel stem hematopoietik sesuai dan antigen leukosit manusia dipadankan dengan penderma sel stem hematopoietik yang berkaitan tidak tersedia. CASGEVY kini dalam semakan oleh Agensi Ubat Eropah dan Agensi Makanan dan Ubat Saudi untuk kedua-dua SCD dan TDT.
Penggunaan CASGEVY untuk rawatan TDT di A.S. masih disiasat. Vertex telah menyerahkan BLA kepada FDA A.S. untuk potensi penggunaan CASGEVY untuk pesakit 12 tahun ke atas dengan TDT dan telah ditetapkan tarikh tindakan sasaran Akta Yuran Pengguna Ubat Preskripsi (PDUFA) pada 30 Mac 2024.
Mengenai Pelaporan Kewangan Kerjasama Vertex/CRISPR Vertex menerajui pembangunan global, pembuatan dan pengkomersilan CASGEVY dengan sokongan daripada CRISPR Therapeutics. Bersempena dengan kelulusan FDA CASGEVY, Vertex akan membuat pembayaran penting $200 juta kepada CRISPR, yang akan dipermodalkan dan dilunaskan kepada kos jualan. Selain itu, Vertex akan merekodkan 100 peratus hasil CASGEVY; kos jualan; dan penjualan, perbelanjaan am dan pentadbiran dan akan merekodkan 40 peratus bahagian CRISPR dalam keuntungan atau kerugian bersih daripada CASGEVY dalam kos jualannya. Akhir sekali, Vertex akan merekodkan 60 peratus perbelanjaan penyelidikan dan pembangunan, bersih daripada 40 peratus bahagian CRISPR.
Mengenai Penyakit Sel Sabit Penyakit sel sabit (SCD) adalah penyakit yang melemahkan, progresif dan penyakit yang memendekkan hayat. Pesakit SCD melaporkan skor kualiti hidup yang berkaitan dengan kesihatan jauh di bawah populasi umum, dan kos penjagaan kesihatan seumur hidup di A.S. untuk menguruskan SCD untuk pesakit dengan VOC berulang dianggarkan antara $4 dan $6 juta. SCD ialah gangguan darah yang diwarisi yang menjejaskan sel darah merah, yang penting untuk membawa oksigen ke semua organ dan tisu badan. SCD menyebabkan kesakitan yang teruk, kerosakan organ dan jangka hayat yang dipendekkan disebabkan oleh sel darah merah yang salah bentuk atau "sabit". Ciri klinikal SCD ialah VOC, yang disebabkan oleh penyumbatan saluran darah oleh sel darah merah yang sabit dan mengakibatkan kesakitan yang teruk dan melemahkan yang boleh berlaku di mana-mana bahagian badan pada bila-bila masa. SCD memerlukan rawatan sepanjang hayat dan mengakibatkan jangka hayat yang berkurangan. Di A.S., umur median kematian bagi pesakit yang hidup dengan SCD adalah kira-kira 45 tahun. Penawar untuk SCD hari ini ialah pemindahan sel stem daripada penderma yang sepadan, tetapi pilihan ini hanya tersedia kepada sebahagian kecil pesakit yang menghidap SCD kerana kekurangan penderma yang tersedia.
Membantu Pesakit on the CASGEVY Journey Vertex Connects™ ialah program untuk pesakit yang layak di A.S. yang telah diberi preskripsi CASGEVY. Melalui Vertex Connects, Pengurus Penjagaan tersedia untuk menyediakan sumber pendidikan, komunikasi dan sokongan untuk mengemudi perjalanan rawatan, dan bantuan tambahan tersedia untuk pesakit yang layak.
Untuk mendapatkan maklumat lanjut tentang ATC, perjalanan rawatan CASGEVY dan Vertex Connects, hubungi 1-833-VERTEX-5 (1-833-837-8395) — dan ketahui lebih lanjut tentang program sokongan pesakit kami di VertexConnects.com.
A.S. PETUNJUK DAN MAKLUMAT KESELAMATAN PENTING UNTUK CASGEVY (exagamglogene autotemcel)
CASGEVY ialah terapi sekali sahaja yang digunakan untuk merawat orang berumur 12 tahun ke atas dengan penyakit sel sabit (SCD) yang kerap mengalami vaso- occlusive crises atau VOC.
CASGEVY dibuat khusus untuk setiap pesakit, menggunakan sel stem darah pesakit yang disunting sendiri, dan meningkatkan pengeluaran sejenis hemoglobin khas yang dipanggil hemoglobin F (hemoglobin janin atau HbF). Mempunyai lebih HbF meningkatkan tahap hemoglobin secara keseluruhan dan telah ditunjukkan untuk meningkatkan pengeluaran dan fungsi sel darah merah. Ini boleh menghapuskan VOC pada orang yang mempunyai SCD.
MAKLUMAT KESELAMATAN PENTING
Apakah maklumat paling penting yang perlu saya ketahui tentang CASGEVY? Selepas rawatan dengan CASGEVY, anda akan mempunyai lebih sedikit sel darah untuk seketika sehingga CASGEVY memegang (mencantum) ke dalam sumsum tulang anda. Ini termasuk tahap rendah platelet (sel yang biasanya membantu darah membeku) dan sel darah putih (sel yang biasanya melawan jangkitan). Doktor anda akan memantau perkara ini dan memberi anda rawatan seperti yang diperlukan. Doktor akan memberitahu anda apabila paras sel darah kembali ke paras selamat.
Anda mungkin mengalami kesan sampingan yang berkaitan dengan ubat lain yang diberikan sebagai sebahagian daripada rejimen rawatan dengan CASGEVY. Bercakap dengan doktor anda mengenai kemungkinan kesan sampingan tersebut. Pembekal penjagaan kesihatan anda mungkin memberi anda ubat lain untuk merawat kesan sampingan anda.
Bagaimana saya akan menerima CASGEVY? Pembekal penjagaan kesihatan anda akan memberi anda ubat lain, termasuk ubat penyaman udara, sebagai sebahagian daripada rawatan anda dengan CASGEVY. Adalah penting untuk berbincang dengan pembekal penjagaan kesihatan anda tentang risiko dan faedah semua ubat yang terlibat dalam rawatan anda.
Selepas menerima ubat penyaman udara, anda mungkin tidak mungkin hamil atau melahirkan anak. Anda harus membincangkan pilihan untuk pemeliharaan kesuburan dengan pembekal penjagaan kesihatan anda sebelum rawatan.
LANGKAH 1: Sebelum rawatan CASGEVY, doktor akan memberi anda ubat mobilisasi. Ubat ini menggerakkan sel stem darah dari sumsum tulang anda ke dalam aliran darah. Sel stem darah kemudiannya dikumpulkan dalam mesin yang memisahkan sel darah yang berbeza (ini dipanggil apheresis). Keseluruhan proses ini mungkin berlaku lebih daripada sekali. Setiap kali, ia boleh mengambil masa sehingga satu minggu.
Semasa langkah ini, sel penyelamat juga dikumpul dan disimpan di hospital. Ini adalah sel stem darah anda yang sedia ada dan tidak dirawat sekiranya terdapat masalah dalam proses rawatan. Jika CASGEVY tidak boleh diberikan selepas ubat penyaman udara, atau jika sel stem darah yang diubah suai tidak berpegang (mencantum) dalam badan, sel penyelamat ini akan diberikan semula kepada anda. Jika anda diberi sel penyelamat, anda tidak akan mendapat sebarang manfaat rawatan daripada CASGEVY.
LANGKAH 2: Selepas ia dikumpulkan, sel stem darah anda akan dihantar ke tapak pembuatan di mana mereka digunakan untuk membuat CASGEVY. Ia mungkin mengambil masa sehingga 6 bulan dari masa sel anda dikumpulkan untuk mengeluarkan dan menguji CASGEVY sebelum dihantar semula kepada pembekal penjagaan kesihatan anda.
LANGKAH 3: Sejurus sebelum batang anda pemindahan sel, pembekal penjagaan kesihatan anda akan memberi anda ubat penyaman udara selama beberapa hari di hospital. Ini akan menyediakan anda untuk rawatan dengan membersihkan sel daripada sumsum tulang, supaya ia boleh digantikan dengan sel yang diubah suai dalam CASGEVY. Selepas anda diberi ubat ini, paras sel darah anda akan jatuh ke paras yang sangat rendah. Anda akan tinggal di hospital untuk langkah ini dan kekal di hospital sehingga selepas infusi dengan CASGEVY.
LANGKAH 4: Satu atau lebih botol CASGEVY akan diberikan ke dalam vena (infus intravena) dalam tempoh yang singkat.
Selepas infusi CASGEVY, anda akan tinggal di hospital supaya penyedia penjagaan kesihatan anda boleh memantau pemulihan anda dengan teliti. Ini boleh mengambil masa 4-6 minggu, tetapi masa boleh berbeza-beza. Penyedia penjagaan kesihatan anda akan memutuskan bila anda boleh pulang ke rumah.
Apakah yang perlu saya elakkan selepas menerima CASGEVY?
Apakah kesan sampingan CASGEVY yang mungkin atau munasabah? Kesan sampingan CASGEVY yang paling biasa termasuk:
Pembekal penjagaan kesihatan anda akan menguji darah anda untuk memeriksa tahap rendah sel darah (termasuk platelet dan sel darah putih). Beritahu pembekal penjagaan kesihatan anda dengan segera jika anda mendapat mana-mana simptom berikut:
Ini bukan semua kesan sampingan CASGEVY yang mungkin. Hubungi doktor anda untuk mendapatkan nasihat perubatan tentang kesan sampingan. Anda boleh melaporkan kesan sampingan kepada FDA di 1-800-FDA-1088.
Maklumat am tentang penggunaan CASGEVY yang selamat dan berkesanBerbincang dengan pembekal penjagaan kesihatan anda tentang sebarang kebimbangan kesihatan.
Mengenai Vertex Vertex ialah syarikat bioteknologi global yang melabur dalam inovasi saintifik untuk mencipta ubat transformatif untuk orang yang mempunyai penyakit serius. Syarikat itu telah meluluskan ubat-ubatan yang merawat punca utama pelbagai penyakit genetik kronik yang memendekkan hayat — fibrosis kistik, penyakit sel sabit dan talasemia beta yang bergantung kepada transfusi — dan terus memajukan program klinikal dan penyelidikan dalam penyakit ini. Vertex juga mempunyai saluran paip klinikal yang teguh bagi terapi penyiasatan merentasi pelbagai modaliti dalam penyakit serius yang lain di mana ia mempunyai wawasan yang mendalam tentang biologi manusia yang berpunca, termasuk penyakit buah pinggang pengantara APOL1, sakit akut dan neuropatik, diabetes jenis 1 dan kekurangan antitrypsin alfa-1 .
Vertex telah diasaskan pada tahun 1989 dan mempunyai ibu pejabat globalnya di Boston, dengan ibu pejabat antarabangsa di London. Selain itu, syarikat itu mempunyai tapak penyelidikan dan pembangunan serta pejabat komersial di Amerika Utara, Eropah, Australia dan Amerika Latin. Vertex secara konsisten diiktiraf sebagai salah satu tempat teratas industri untuk bekerja, termasuk 14 tahun berturut-turut dalam senarai Majikan Teratas majalah Sains dan salah satu daripada 100 Syarikat Terbaik Fortune untuk Bekerja. Untuk kemas kini syarikat dan mengetahui lebih lanjut tentang sejarah inovasi Vertex, lawati www. //cts.businesswire.com/ct/CT?id=smartlink&url=https%3A%2F%2Fwww.linkedin.com%2Fcompany%2Fvertex-pharmaceuticals%2F&esheet=53868526&newsitemid=20231208951733&anchor=en-7d51733&anchor=en-en-51733&anchor=en-en-51733&anchor=en-en-51733&anchor=en-en-5351733&anchor=ms 096e5d3c1e90518a39696568" rel="nofollow" shape="rect">LinkedIn, Instagram , YouTube dan .
Mengenai CRISPR Therapeutics CRISPR Therapeutics ialah syarikat penyunting gen terkemuka yang menumpukan pada membangunkan ubat berasaskan gen transformatif untuk penyakit serius menggunakan platform CRISPR/Cas9 proprietarinya. CRISPR/Cas9 ialah teknologi penyuntingan gen revolusioner yang membolehkan perubahan tepat dan terarah kepada DNA genomik. CRISPR Therapeutics telah menubuhkan portfolio program terapeutik merentasi pelbagai bidang penyakit termasuk hemoglobinopati, onkologi, perubatan regeneratif dan penyakit jarang berlaku. Untuk mempercepat dan mengembangkan usahanya, CRISPR Therapeutics telah menjalin kerjasama strategik dengan syarikat terkemuka termasuk Bayer, Vertex Pharmaceuticals dan ViaCyte, Inc. CRISPR Therapeutics AG beribu pejabat di Zug, Switzerland, dengan anak syarikat milik penuh A.S., CRISPR Therapeutics, Inc., dan operasi R&D di Boston, Massachusetts dan San Francisco, California, serta pejabat perniagaan di London, United Kingdom. Untuk mendapatkan maklumat lanjut, sila lawati www.crisprtx.com.
CRISPR THERAPEUTICS® tanda perkataan dan reka bentuk adalah tanda dagangan dan reka bentuk berdaftar CRISPR Therapeutics AG. Semua tanda dagangan lain dan tanda dagangan berdaftar adalah hak milik pemilik masing-masing.
Disiarkan : 2023-12-11 08:15
Baca lagi
- Meneroka Terapi Seni untuk Mengatasi Tekanan
- Faedah Akta PACT dan VA: Soalan Anda, Dijawab
- Cara Mengenali dan Merawat Pelbagai Jenis Ruam Lampin
- Sambungan Makanan Afrika Merentasi Sempadan: Perjalanan, Pengaruh dan Tradisi
- Enam Lagi Kematian dalam Wabak Listeria Diikat Pada Daging Deli Kepala Babi
- Berapa Kos Viagra? Harga Viagra dan Petua Penjimatan pada 2024
Penafian
Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.
Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.
Kata Kunci Popular
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions