Primeira aprovação de uma terapia de edição genética baseada em CRISPR nos EUA, Casgevy (exagamglogene autotemcel) para o tratamento da doença falciforme

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Pela primeira aprovação de uma terapia de edição genética baseada em CRISPR nos EUA, Casgevy (exagamglogene autotemcel) para o tratamento da doença falciforme

BOSTON & ZUG, Suíça--(BUSINESS WIRE)--Dez. 8 de outubro de 2023 - Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) e CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP) anunciaram hoje que a Food and Drug Administration dos EUA (FDA) aprovou CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), uma terapia celular editada pelo genoma CRISPR/Cas9, para o tratamento da doença falciforme (DF) em pacientes com 12 anos ou mais com crises vaso-oclusivas recorrentes ( COV). Esta aprovação significa que, pela primeira vez, aproximadamente 16.000 pacientes com doença falciforme podem ser elegíveis para uma terapia única durável que oferece o potencial de cura funcional para sua doença, eliminando COV graves e hospitalizações causadas por COV graves.

“A aprovação do CASGEVY pelo FDA é importante: é a primeira terapia de edição genética baseada em CRISPR a ser aprovada nos EUA. terapia transformadora para pacientes elegíveis com doença falciforme”, disse Reshma Kewalramani, M.D., Diretora Executiva e Presidente da Vertex. “Quero transmitir minha mais profunda gratidão aos pacientes e investigadores cuja confiança neste programa abriu caminho para esta aprovação histórica.”

“Quando nossa empresa foi fundada, tínhamos a visão de traduzir a tecnologia CRISPR em múltiplas terapias inovadoras. Portanto, esta aprovação nos EUA do primeiro medicamento usando edição genética CRISPR é de tirar o fôlego e um momento verdadeiramente humilhante para mim pessoalmente e para toda a organização”, disse Samarth Kulkarni, Ph.D., Presidente e CEO da CRISPR Therapeutics .

“Tem sido notável fazer parte deste programa inovador”, disse Stephan Grupp, M.D., Ph.D., Chefe da Seção de Terapia Celular e Transplante e Diretor do Kelly Center for Cancer Imunoterapia no Hospital Infantil da Filadélfia e Presidente do Comitê Diretor do programa clínico CLIMB-121. “CASGEVY tem o potencial de ser um tratamento transformador para os pacientes, e estou ansioso para continuar o trabalho para garantir que os pacientes elegíveis possam ter acesso a esta terapia em todo o país.”

A administração de CASGEVY requer experiência especializada em tronco transplante de células; portanto, a Vertex está se envolvendo com hospitais experientes para estabelecer uma rede de centros de tratamento autorizados e operados de forma independente (ATCs) em todos os EUA para oferecer CASGEVY aos pacientes. Os seguintes ATCs já estão ativados:

  • Boston Medical Center em Boston, Massachusetts.
  • Children's National Hospital em Washington, D.C.
  • City of Hope Children's Cancer Center em Los Angeles, Califórnia.
  • Medical City Children's Hospital em Dallas, Texas
  • Methodist Children's Hospital em San Antonio, Texas
  • Nationwide Children's Hospital em Columbus , Ohio
  • O Hospital Infantil no TriStar Centennial em Nashville, Tennessee.
  • O Comprehensive Cancer Center da Ohio State University – James Cancer Hospital e Solove Research Institute em Columbus, Ohio
  • Hospital Infantil da Universidade de Chicago/Comer em Chicago, Illinois.

    • ATCs adicionais serão ativados nas próximas semanas e uma lista completa de ATCs, incluindo atualizações após a aprovação, poderá ser acessada em CASGEVY.com.

    Sobre CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]) CASGEVY é um terapia celular editada pelo genoma que consiste em células-tronco hematopoéticas (HSCs) CD34+ autólogas editadas pela tecnologia CRISPR/Cas9 na região intensificadora específica do eritróide do gene BCL11A. CASGEVY destina-se a administração única através de um procedimento de transplante de células-tronco hematopoiéticas, onde as células CD34+ do próprio paciente são modificadas para reduzir a expressão de BCL11A em células da linhagem eritróide, levando ao aumento da produção de hemoglobina fetal (HbF). HbF é a forma de hemoglobina transportadora de oxigênio que está naturalmente presente durante o desenvolvimento fetal, que então muda para a forma adulta de hemoglobina após o nascimento. Foi demonstrado que CASGEVY reduz ou elimina crises vaso-oclusivas em pacientes com anemia falciforme.

    CASGEVY recebeu uma autorização condicional de comercialização na Grã-Bretanha pela Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde do Reino Unido e pela Autoridade Reguladora Nacional de Saúde no Bahrein para pacientes com 12 anos de idade ou mais com doença falciforme caracterizada por crises vaso-oclusivas recorrentes ou talassemia beta dependente de transfusão (TDT), para os quais o transplante de células-tronco hematopoéticas é apropriado e um doador de células-tronco hematopoéticas relacionadas com antígeno leucocitário humano não é disponível. CASGEVY está atualmente sob revisão pela Agência Europeia de Medicamentos e pela Agência Saudita de Alimentos e Medicamentos tanto para SCD quanto para TDT.

    O uso de CASGEVY para o tratamento de TDT nos EUA permanece em investigação. A Vertex submeteu um BLA ao FDA dos EUA para o uso potencial de CASGEVY para pacientes com 12 anos ou mais com TDT e recebeu uma data de ação prevista na Lei de Taxas de Usuários de Medicamentos Prescritos (PDUFA) de 30 de março de 2024.

    Sobre os relatórios financeiros de colaboração Vertex/CRISPR A Vertex lidera o desenvolvimento, fabricação e comercialização global de CASGEVY com o apoio da CRISPR Therapeutics. Em conjunto com a aprovação do CASGEVY pela FDA, a Vertex fará um pagamento miliário de US$ 200 milhões à CRISPR, que será capitalizado e amortizado ao custo das vendas. Além disso, a Vertex registrará 100% das receitas da CASGEVY; custos de vendas; e despesas de vendas, gerais e administrativas e registrará a participação de 40% da CRISPR nos lucros ou prejuízos líquidos da CASGEVY em seu custo de vendas. Por último, a Vertex registrará 60% das despesas de pesquisa e desenvolvimento, líquidas da participação de 40% do CRISPR.

    Sobre a doença falciforme A doença falciforme (DF) é uma doença debilitante, progressiva e doença que encurta a vida. Os pacientes com DF relatam pontuações de qualidade de vida relacionadas à saúde bem abaixo da população em geral, e os custos de cuidados de saúde ao longo da vida nos EUA para o manejo da DF para pacientes com COV recorrentes são estimados entre US$ 4 e US$ 6 milhões. A DF é uma doença hereditária do sangue que afeta os glóbulos vermelhos, essenciais para transportar oxigênio para todos os órgãos e tecidos do corpo. A SCD causa dor intensa, danos a órgãos e redução da expectativa de vida devido a glóbulos vermelhos deformados ou “falciformes”. A marca clínica da anemia falciforme são os COV, que são causados ​​por bloqueios dos vasos sanguíneos por glóbulos vermelhos falciformes e resultam em dor intensa e debilitante que pode ocorrer em qualquer parte do corpo a qualquer momento. A SCD requer uma vida inteira de tratamento e resulta em uma expectativa de vida reduzida. Nos EUA, a idade média de morte para pacientes que vivem com DF é de aproximadamente 45 anos. A cura para a doença falciforme hoje é um transplante de células-tronco de um doador compatível, mas esta opção só está disponível para uma pequena fração dos pacientes que vivem com doença falciforme devido à falta de doadores disponíveis.

    Ajudar os pacientes na jornada CASGEVY Vertex Connects™ é um programa para pacientes elegíveis nos EUA que receberam prescrição de CASGEVY. Através do Vertex Connects, os Care Managers estão disponíveis para fornecer recursos educacionais, comunicações e suporte para navegar na jornada de tratamento, e assistência adicional está disponível para pacientes elegíveis.

    Para obter mais informações sobre ATCs, a jornada de tratamento CASGEVY e Vertex Connects, ligue para 1-833-VERTEX-5 (1-833-837-8395) — e saiba mais sobre nosso programa de suporte ao paciente em VertexConnects.com.

    EUA INDICAÇÕES E INFORMAÇÕES DE SEGURANÇA IMPORTANTES PARA CASGEVY (exagamglogene autotemcel)

    CASGEVY é uma terapia única usada para tratar pessoas com 12 anos ou mais com doença falciforme (DF) que apresentam vaso- crises oclusivas ou VOCs.

    CASGEVY é feito especificamente para cada paciente, usando células-tronco sanguíneas editadas pelo próprio paciente, e aumenta a produção de um tipo especial de hemoglobina chamada hemoglobina F (hemoglobina fetal ou HbF). Ter mais HbF aumenta os níveis gerais de hemoglobina e demonstrou melhorar a produção e a função dos glóbulos vermelhos. Isso pode eliminar COVs em pessoas com doença falciforme.

    INFORMAÇÕES IMPORTANTES DE SEGURANÇA

    Qual ​​é a informação mais importante que devo saber sobre CASGEVY? Após o tratamento com CASGEVY, você terá menos células sanguíneas por um tempo até que CASGEVY se fixe (enxerte) em sua medula óssea. Isto inclui níveis baixos de plaquetas (células que geralmente ajudam o sangue a coagular) e glóbulos brancos (células que geralmente combatem infecções). O seu médico irá monitorar isso e administrar-lhe o tratamento conforme necessário. O médico irá informá-lo quando os níveis de células sanguíneas retornarem a níveis seguros.

  • Informe imediatamente o seu médico se você tiver algum dos seguintes sintomas, que podem ser sinais de níveis baixos de células plaquetárias:
  • dor de cabeça intensa
  • hematomas anormais
  • sangramento prolongado
  • sangramento sem lesões, como sangramento nasal; sangramento nas gengivas; sangue na urina, fezes ou vômito; ou tosse com sangue
  • Informe imediatamente o seu médico se tiver algum dos seguintes sintomas, que podem ser sinais de níveis baixos de glóbulos brancos:
  • febre
  • calafrios
  • infecções

    • Você pode sentir efeitos colaterais associados a outros medicamentos administrados como parte do regime de tratamento com CASGEVY. Converse com seu médico sobre esses possíveis efeitos colaterais. Seu médico pode prescrever outros medicamentos para tratar seus efeitos colaterais.

    Como receberei CASGEVY? O seu médico lhe administrará outros medicamentos, incluindo um medicamento condicionador, como parte do seu tratamento com CASGEVY. É importante conversar com seu médico sobre os riscos e benefícios de todos os medicamentos envolvidos no seu tratamento.

    Depois de receber o medicamento condicionador, pode não ser possível engravidar ou ter um filho. Você deve discutir as opções para preservação da fertilidade com seu médico antes do tratamento.

    PASSO 1: Antes do tratamento com CASGEVY, um médico lhe administrará um medicamento de mobilização. Este medicamento move as células-tronco do sangue da medula óssea para a corrente sanguínea. As células-tronco do sangue são então coletadas em uma máquina que separa as diferentes células sanguíneas (isso é chamado de aférese). Todo esse processo pode acontecer mais de uma vez. Cada vez, pode levar até uma semana.

    Durante esta etapa, as células de resgate também são coletadas e armazenadas no hospital. Estas são as células-tronco do sangue existentes e são mantidas sem tratamento para o caso de haver algum problema no processo de tratamento. Se CASGEVY não puder ser administrado após o medicamento condicionador, ou se as células-tronco sanguíneas modificadas não se fixarem (enxertarem) no corpo, essas células de resgate serão devolvidas a você. Se você receber células de resgate, não terá nenhum benefício do tratamento com CASGEVY.

    PASSO 2: Depois de coletadas, suas células-tronco do sangue serão enviadas para o local de fabricação onde são usados ​​para fazer CASGEVY. Pode levar até 6 meses a partir do momento em que suas células são coletadas para fabricar e testar CASGEVY antes que ele seja enviado de volta ao seu médico.

    PASSO 3: Pouco antes de seu caule transplante de células, seu médico lhe administrará um medicamento condicionador por alguns dias no hospital. Isto irá prepará-lo para o tratamento, eliminando as células da medula óssea, para que possam ser substituídas pelas células modificadas em CASGEVY. Depois de lhe ser administrado este medicamento, os seus níveis de células sanguíneas cairão para níveis muito baixos. Você permanecerá no hospital durante esta etapa e permanecerá no hospital até depois da infusão de CASGEVY.

    PASSO 4: Um ou mais frascos de CASGEVY serão administrados em uma veia (infusão intravenosa) durante um curto período de tempo.

    Após a infusão de CASGEVY, você permanecerá no hospital para que seu médico possa monitorar de perto sua recuperação. Isso pode levar de 4 a 6 semanas, mas os tempos podem variar. Seu médico decidirá quando você poderá voltar para casa.

    O que devo evitar após receber CASGEVY?

  • Não doe sangue, órgãos, tecidos ou células a qualquer momento no futuro

    • Quais são os efeitos colaterais possíveis ou razoavelmente prováveis ​​de CASGEVY? Os efeitos colaterais mais comuns de CASGEVY incluem:

  • Níveis baixos de células plaquetárias, que podem reduzir a capacidade de coagulação do sangue e causar sangramento
  • Baixos níveis de glóbulos brancos, o que pode torná-lo mais suscetível a infecções

    • Seu médico fará exames de sangue para verificar níveis baixos de células sanguíneas (incluindo plaquetas e glóbulos brancos). Informe imediatamente o seu médico se você tiver algum dos seguintes sintomas:

  • febre
  • calafrios
  • infecções
  • grave dor de cabeça
  • hematomas anormais
  • sangramento prolongado
  • sangramento sem lesão, como sangramento nasal; sangramento nas gengivas; sangue na urina, fezes ou vômito; ou tosse com sangue

    • Esses não são todos os possíveis efeitos colaterais do CASGEVY. Ligue para seu médico para aconselhamento médico sobre os efeitos colaterais. Você pode relatar efeitos colaterais ao FDA pelo telefone 1-800-FDA-1088.

    Informações gerais sobre o uso seguro e eficaz de CASGEVY Converse com seu médico sobre quaisquer problemas de saúde.

    Veja Informações de prescrição incluindo Informações do paciente para CASGEVY.

    Sobre a Vertex A Vertex é uma empresa global de biotecnologia que investe em inovação científica para criar medicamentos transformadores para pessoas com doenças graves. A empresa aprovou medicamentos que tratam as causas subjacentes de múltiplas doenças genéticas crónicas que encurtam a vida – fibrose cística, doença falciforme e talassemia beta dependente de transfusão – e continua a avançar programas clínicos e de investigação nestas doenças. A Vertex também possui um pipeline clínico robusto de terapias investigacionais em uma variedade de modalidades em outras doenças graves, onde possui uma visão profunda da biologia humana causal, incluindo doença renal mediada por APOL1, dor aguda e neuropática, diabetes tipo 1 e deficiência de alfa-1 antitripsina. .

    A Vertex foi fundada em 1989 e tem sede global em Boston, com sede internacional em Londres. Além disso, a empresa possui unidades de pesquisa e desenvolvimento e escritórios comerciais na América do Norte, Europa, Austrália e América Latina. A Vertex é consistentemente reconhecida como um dos melhores lugares para se trabalhar do setor, incluindo 14 anos consecutivos na lista dos Melhores Empregadores da revista Science e uma das 100 Melhores Empresas para Trabalhar da Fortune. Para atualizações da empresa e para saber mais sobre a história de inovação da Vertex, visite www.vrtx.com ou siga-nos em LinkedIn, Facebook, Instagram , YouTube e Twitter/X.

    Sobre a CRISPR Therapeutics A CRISPR Therapeutics é uma empresa líder em edição de genes focada no desenvolvimento de medicamentos transformadores baseados em genes para doenças graves usando sua plataforma proprietária CRISPR/Cas9. CRISPR/Cas9 é uma tecnologia revolucionária de edição genética que permite alterações precisas e direcionadas no DNA genômico. A CRISPR Therapeutics estabeleceu um portfólio de programas terapêuticos em uma ampla gama de áreas de doenças, incluindo hemoglobinopatias, oncologia, medicina regenerativa e doenças raras. Para acelerar e expandir seus esforços, a CRISPR Therapeutics estabeleceu colaborações estratégicas com empresas líderes, incluindo Bayer, Vertex Pharmaceuticals e ViaCyte, Inc. A CRISPR Therapeutics AG está sediada em Zug, Suíça, com sua subsidiária integral nos EUA, CRISPR Therapeutics, Inc., e operações de P&D em Boston, Massachusetts e São Francisco, Califórnia, e escritórios comerciais em Londres, Reino Unido. Para obter mais informações, visite www.crisprtx.com.

    A marca nominativa e o design CRISPR THERAPEUTICS® são marcas comerciais e marcas registradas da CRISPR Terapêutica AG. Todas as outras marcas comerciais e marcas registradas são propriedade de seus respectivos proprietários.

    Postou : 2023-12-11 08:15

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