Первое одобрение в США терапии редактирования генов на основе CRISPR, Casgevy (exagamglogene autotemcel) для лечения серповидноклеточной анемии.
Первое в США одобрение терапии генного редактирования на основе CRISPR, Casgevy (exagamglogene autotemcel) для лечения серповидноклеточной анемии
BOSTON & ZUG, Швейцария--(BUSINESS WIRE)--декабрь. 8, 2023 г. — Vertex Pharmaceuticals Incorporate (nasdaq: vrtx) и Crisprapecticals. Управление лекарств (FDA) одобрило CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), клеточную терапию с отредактированным геномом CRISPR/Cas9, для лечения серповидно-клеточной анемии (SCD) у пациентов 12 лет и старше с рецидивирующими вазоокклюзионными кризами. ЛОС). Это одобрение означает, что впервые около 16 000 пациентов с ВСС могут иметь право на длительную одноразовую терапию, которая предлагает потенциал функционального излечения от их заболевания за счет исключения тяжелых ЛОС и госпитализаций, вызванных тяжелыми ЛОС.
Одобрение CASGEVY со стороны FDA имеет важное значение: это первая терапия генного редактирования на основе CRISPR, одобренная в США. Не менее важно и то, что CASGEVY — это первый в своем классе метод лечения, который предлагает потенциал преобразующая терапия для подходящих пациентов с серповидноклеточной анемией», — сказала Решма Кевалрамани, доктор медицинских наук, главный исполнительный директор и президент Vertex. «Я хочу выразить глубочайшую благодарность пациентам и исследователям, чье доверие к этой программе проложило путь к этому знаменательному одобрению».
«Когда была основана наша компания, у нас было видение, как воплотить технологию CRISPR в несколько прорывных методов лечения. Таким образом, одобрение в США первого в истории лекарства, использующего редактирование генов CRISPR, захватывает дух и является поистине унизительным моментом для меня лично и для всей организации», — сказал Самарт Кулкарни, доктор философии, председатель и главный исполнительный директор CRISPR Therapeutics. .
«Было замечательно быть частью этой новаторской программы», — сказал Стефан Групп, доктор медицинских наук, руководитель отдела клеточной терапии и трансплантации и директор Центра рака Келли. Иммунотерапия в Детской больнице Филадельфии и председатель руководящего комитета клинической программы CLIMB-121. «CASGEVY потенциально может стать преобразовательным методом лечения пациентов, и я с нетерпением жду продолжения работы, чтобы гарантировать, что подходящие пациенты смогут получить доступ к этой терапии по всей стране».
Для применения CASGEVY требуется специальный опыт в области стволовых клеток. трансплантация клеток; поэтому Vertex взаимодействует с опытными больницами для создания сети независимых авторизованных лечебных центров (ATC) по всей территории США, чтобы предлагать пациентам CASGEVY. Следующие отделения уже активированы:
Дополнительные АТЦ будут активированы в ближайшие недели, и можно будет получить доступ к полному списку АТЦ, включая обновления после одобрения. по адресу CASGEVY.com.
О CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]) CASGEVY — это клеточная терапия с редактированием генома, состоящая из аутологичных CD34+ гемопоэтических стволовых клеток (HSC), отредактированных с помощью технологии CRISPR/Cas9 в эритроид-специфической энхансерной области гена BCL11A. CASGEVY предназначен для однократного введения посредством процедуры трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, при которой собственные клетки CD34+ пациента модифицируются для снижения экспрессии BCL11A в клетках эритроидного происхождения, что приводит к увеличению выработки фетального гемоглобина (HbF). HbF — это форма гемоглобина, переносящего кислород, который естественным образом присутствует во время развития плода, а затем после рождения переключается на взрослую форму гемоглобина. Было показано, что CASGEVY уменьшает или устраняет вазоокклюзионные кризы у пациентов с ВСС.
CASGEVY получил условное разрешение на продажу в Великобритании Агентством по регулированию лекарственных средств и товаров медицинского назначения Великобритании и Национальным органом по регулированию здравоохранения. в Бахрейне для пациентов в возрасте 12 лет и старше с ВСС, характеризующимися рецидивирующими вазоокклюзионными кризами или трансфузионно-зависимой бета-талассемией (ТДТ), для которых подходит трансплантация гемопоэтических стволовых клеток, а соответствующий донор гемопоэтических стволовых клеток, соответствующий лейкоцитарному антигену человека, не подходит. доступный. CASGEVY в настоящее время находится на рассмотрении Европейского агентства по лекарственным средствам и Саудовского агентства по контролю за продуктами и лекарствами на предмет SCD и TDT.
Использование CASGEVY для лечения TDT в США остается на стадии исследования. Vertex подала BLA в FDA США на потенциальное использование CASGEVY у пациентов 12 лет и старше с TDT, и ей была назначена целевая дата действия Закона о сборах за лекарства по рецепту (PDUFA) - 30 марта 2024 года.
О финансовой отчетности сотрудничества Vertex/CRISPR Vertex возглавляет глобальную разработку, производство и коммерциализацию CASGEVY при поддержке CRISPR Therapeutics. В связи с одобрением CASGEVY FDA Vertex осуществит промежуточный платеж в размере 200 миллионов долларов США в пользу CRISPR, который будет капитализирован и амортизирован до себестоимости продаж. Кроме того, Vertex будет фиксировать 100 процентов доходов CASGEVY; затраты на продажу; а также коммерческие, общие и административные расходы и будет учитывать 40-процентную долю CRISPR в чистой прибыли или убытках CASGEVY в себестоимости продаж. Наконец, Vertex будет брать на себя 60 процентов расходов на исследования и разработки, за вычетом 40-процентной доли CRISPR.
О серповидно-клеточной анемии Серповидно-клеточная анемия (СКБ) — изнурительное, прогрессирующее и болезнь, сокращающая жизнь. Пациенты с СКА сообщают о качестве жизни, связанном со здоровьем, значительно ниже, чем в общей популяции, а затраты на медицинское обслуживание в течение всей жизни в США для лечения СКА у пациентов с рецидивирующими ЛОС оцениваются от 4 до 6 миллионов долларов. ВСС — это наследственное заболевание крови, поражающее эритроциты, необходимые для доставки кислорода ко всем органам и тканям организма. ВСС вызывает сильную боль, повреждение органов и сокращение продолжительности жизни из-за деформированных или «серповидных» эритроцитов. Клиническим признаком ВСС являются ЛОС, которые вызываются закупоркой кровеносных сосудов серповидными эритроцитами и приводят к сильной и изнурительной боли, которая может возникнуть в любой части тела в любое время. ВСС требует лечения на протяжении всей жизни и приводит к сокращению продолжительности жизни. В США средний возраст смерти пациентов с ВСС составляет примерно 45 лет. Сегодня лечением СКА является трансплантация стволовых клеток от подходящего донора, но этот вариант доступен только небольшой части пациентов, живущих с СКА, из-за отсутствия доступных доноров.
Помощь пациентам в путешествии CASGEVY Vertex Connects™ — это программа для подходящих пациентов в США, которым прописали CASGEVY. Через Vertex Connects менеджеры по медицинскому обслуживанию могут предоставить образовательные ресурсы, средства связи и поддержку для навигации по пути лечения, а также доступна дополнительная помощь для соответствующих критериям пациентов.
Для получения дополнительной информации об ATC, пути лечения CASGEVY и Vertex Connects, позвоните по телефону 1-833-VERTEX-5 (1-833-837-8395) и узнайте больше о нашей программе поддержки пациентов на сайте VertexConnects.com.
США ПОКАЗАНИЯ И ВАЖНАЯ ИНФОРМАЦИЯ ПО БЕЗОПАСНОСТИ ДЛЯ КАСЖЕВИ (exagamglogene autotemcel)
КАСЖЕВИ — это одноразовая терапия, используемая для лечения людей в возрасте 12 лет и старше с серповидно-клеточной анемией (ССБ), у которых часто наблюдаются вазо- окклюзионные кризы или ЛОС.
CASGEVY создается специально для каждого пациента с использованием собственных отредактированных стволовых клеток крови пациента и увеличивает выработку особого типа гемоглобина, называемого гемоглобином F (фетальный гемоглобин или HbF). Наличие большего количества HbF повышает общий уровень гемоглобина и, как было показано, улучшает выработку и функцию эритроцитов. Это может устранить выбросы ЛОС у людей с ВСС.
ВАЖНАЯ ИНФОРМАЦИЯ ПО БЕЗОПАСНОСТИ
Какую самую важную информацию я должен знать о CASGEVY? После лечения КАСЖЕВИ у вас на какое-то время будет меньше клеток крови, пока КАСЖЕВИ не приживется (приживется) в вашем костном мозге. Это включает низкий уровень тромбоцитов (клеток, которые обычно помогают крови свертываться) и лейкоцитов (клеток, которые обычно борются с инфекциями). Ваш врач будет следить за этим и назначит вам лечение по мере необходимости. Врач сообщит вам, когда уровень клеток крови вернется к безопасному уровню.
У вас могут возникнуть побочные эффекты, связанные с другими лекарствами, назначаемыми в рамках схемы лечения КАСЖЕВИ. Поговорите со своим врачом относительно возможных побочных эффектов. Ваш лечащий врач может назначить вам другие лекарства для лечения побочных эффектов.
Как я получу CASGEVY? Ваш лечащий врач назначит вам другие лекарства, в том числе кондиционирующие лекарства, в рамках лечения CASGEVY. Важно поговорить со своим лечащим врачом о рисках и преимуществах всех лекарств, участвующих в вашем лечении.
После приема кондиционирующего лекарства вы не сможете забеременеть или стать отцом ребенка. Перед лечением вам следует обсудить варианты сохранения фертильности со своим лечащим врачом.
ШАГ 1: Перед лечением CASGEVY врач даст вам мобилизующее лекарство. Это лекарство перемещает стволовые клетки крови из костного мозга в кровоток. Затем стволовые клетки крови собираются в аппарате, который разделяет различные клетки крови (это называется аферезом). Весь этот процесс может происходить более одного раза. Каждый раз это может занять до одной недели.
На этом этапе также собираются и хранятся в больнице спасательные клетки. Это существующие у вас стволовые клетки крови, и их оставляют без лечения на случай, если в процессе лечения возникнут проблемы. Если CASGEVY не может быть назначен после кондиционирующего лекарства или если модифицированные стволовые клетки крови не приживаются (приживляются) в организме, эти спасательные клетки будут возвращены вам. Если вам введут спасательные клетки, вы не получите никакой пользы от лечения CASGEVY.
ШАГ 2: После того, как они будут собраны, ваши стволовые клетки крови будут отправлены на производственную площадку. где из них делают КАСЖЕВИ. С момента сбора клеток может пройти до 6 месяцев, чтобы изготовить и протестировать CASGEVY, прежде чем он будет отправлен обратно вашему поставщику медицинских услуг.
ШАГ 3: Незадолго до получения ствола после трансплантации клеток ваш лечащий врач даст вам кондиционирующее лекарство на несколько дней в больнице. Это подготовит вас к лечению путем удаления клеток из костного мозга, чтобы их можно было заменить модифицированными клетками в CASGEVY. После того, как вам дадут это лекарство, уровень клеток вашей крови упадет до очень низкого уровня. На этом этапе вы останетесь в больнице до окончания инфузии КАСЖЕВИ.
ШАГ 4: Один или несколько флаконов КАСЖЕВИ будут введены в вену. (внутривенная инфузия) в течение короткого периода времени.
После инфузии КАСЖЕВИ вы останетесь в больнице, чтобы ваш лечащий врач мог внимательно следить за вашим выздоровлением. Это может занять 4–6 недель, но время может варьироваться. Ваш лечащий врач решит, когда вы сможете вернуться домой.
Чего следует избегать после приема КАСЖЕВИ?
Каковы возможные или достаточно вероятные побочные эффекты КАСЖЕВИ? К наиболее частым побочным эффектам CASGEVY относятся:
Ваш лечащий врач проверит вашу кровь на низкий уровень клеток крови (включая тромбоциты и лейкоциты). Немедленно сообщите своему врачу, если у вас возникнут какие-либо из следующих симптомов:
Это еще не все возможные побочные эффекты КАСЖЕВИ. Спросите у своего доктора о побочных эффектах. Вы можете сообщить о побочных эффектах в FDA по телефону 1-800-FDA-1088.
Общая информация о безопасном и эффективном использовании CASGEVY Поговорите со своим врачом о любых проблемах со здоровьем.
Пожалуйста, ознакомьтесь с полной версией Информация о назначении, включая Информация для пациентов для CASGEVY.
О Vertex Vertex — это глобальная биотехнологическая компания, которая инвестирует в научные инновации для создания преобразующих лекарств для людей с серьезными заболеваниями. Компания одобрила лекарства, которые лечат основные причины множества хронических, сокращающих жизнь генетических заболеваний — муковисцидоза, серповидно-клеточной анемии и трансфузионно-зависимой бета-талассемии — и продолжает развивать клинические и исследовательские программы в области этих заболеваний. Vertex также располагает обширной клинической линейкой экспериментальных методов лечения ряда других серьезных заболеваний, в том числе глубоким пониманием причин биологии человека, включая APOL1-опосредованное заболевание почек, острую и нейропатическую боль, диабет 1 типа и дефицит антитрипсина альфа-1. .
Vertex была основана в 1989 году, ее глобальная штаб-квартира находится в Бостоне, а международная штаб-квартира — в Лондоне. Кроме того, у компании есть центры исследований и разработок, а также коммерческие офисы в Северной Америке, Европе, Австралии и Латинской Америке. Vertex неизменно признается одним из лучших мест для работы в отрасли, в том числе 14 лет подряд входит в список лучших работодателей журнала Science и входит в число 100 лучших компаний для работы по версии журнала Fortune. Чтобы узнать новости компании и узнать больше об истории инноваций Vertex, посетите www.vw.vw. https: //cts.businesswire.com/ct/CT?id=smartlink&url=https%3A%2F%2Fwww.linkedin.com%2Fcompany%2Fvertex-pharmaceuticals%2F&esheet=53868526&newsitemid=20231208951733&lan=en-US&anchor=LinkedIn&index=7&md5=5e3d99 c5096e5d3c1e90518a39696568" rel="nofollow" shape="rect">LinkedIn, Facebook, Instagram , YouTube и Twitter/X.
О CRISPR Therapeutics CRISPR Therapeutics — ведущая компания по редактированию генов, занимающаяся разработкой преобразующих генных лекарств для лечения серьезных заболеваний с использованием собственной платформы CRISPR/Cas9. CRISPR/Cas9 — это революционная технология редактирования генов, которая позволяет производить точные и направленные изменения в геномной ДНК. CRISPR Therapeutics создала портфель терапевтических программ для широкого спектра заболеваний, включая гемоглобинопатии, онкологию, регенеративную медицину и редкие заболевания. Чтобы ускорить и расширить свои усилия, CRISPR Therapeutics установила стратегическое сотрудничество с ведущими компаниями, включая Bayer, Vertex Pharmaceuticals и ViaCyte, Inc. Штаб-квартира CRISPR Therapeutics AG находится в Цуге, Швейцария, а ее 100% дочерняя компания в США CRISPR Therapeutics, Inc. и научно-исследовательские операции в Бостоне, Массачусетс и Сан-Франциско, Калифорния, а также бизнес-офисы в Лондоне, Великобритания. Для получения дополнительной информации посетите www.crisprtx.com.
Словесный знак и дизайн CRISPR THERAPEUTICS® являются товарными знаками и зарегистрированными товарными знаками компании CRISPR Therapeutics AG. Все остальные товарные знаки и зарегистрированные товарные знаки являются собственностью соответствующих владельцев.
Опубликовано : 2023-12-11 08:15
Читать далее
- Что вы можете сделать, чтобы избавиться от аллергии и справиться с ней?
- Можно ли отсрочить менопаузу?
- Можно ли забеременеть, используя метод извлечения?
- Можно ли похудеть только с помощью диетических изменений?
- Не знаете, о чем говорить во время терапии? 12 вещей, которые следует учитывать
- Гормон Tx связан со снижением резистентности к инсулину
Отказ от ответственности
Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.
Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.
Популярные ключевые слова
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions