Перше в історії схвалення терапії генного редагування на основі CRISPR у США, Casgevy (exagamglogene autotemcel) для лікування серповидно-клітинної анемії

Підпишіться на Drugslib

Перше в історії схвалення терапії генного редагування на основі CRISPR у США, Casgevy (exagamglogene autotemcel) для лікування серповидно-клітинної анемії

BOSTON & ZUG, Швейцарія--(BUSINESS WIRE)--гру. 8, 2023-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) і CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP) оголосили сьогодні, що США .S. Адміністрація з харчових продуктів і медикаментів (FDA) схвалило CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), клітинну терапію з редагованим геномом CRISPR/Cas9, для лікування серповидно-клітинної анемії (SCD) у пацієнтів віком 12 років і старше з рецидивуючими вазооклюзійними кризами ( ЛОС). Це схвалення означає, що вперше приблизно 16 000 пацієнтів із ССД можуть мати право на тривалу одноразову терапію, яка пропонує потенціал функціонального лікування їхньої хвороби шляхом усунення серйозних ЛОС і госпіталізацій, спричинених важкими ЛОС.

«Схвалення CASGEVY FDA має важливе значення: це перша терапія редагування генів на основі CRISPR, схвалена в США. Що важливо, CASGEVY є першим у своєму класі лікуванням, яке пропонує потенціал одноразової трансформаційної терапії для відповідних пацієнтів із серповидно-клітинною анемією», – сказала Решма Кевалрамані, доктор медичних наук, головний виконавчий директор і президент Vertex. «Я хочу висловити свою глибоку вдячність пацієнтам і дослідникам, чия довіра до цієї програми проклала шлях до цього знакового схвалення».

«Коли наша компанія була заснована, у нас було бачення перевести технологію CRISPR на численні проривні терапії. Отже, це схвалення США першого в історії препарату, що використовує редагування генів CRISPR, захоплює дух і є справді вражаючим моментом для мене особисто та для всієї організації», — сказав Самарт Кулкарні, доктор філософії, голова та головний виконавчий директор CRISPR Therapeutics. .

«Бути учасником цієї новаторської програми було чудово», — сказав Стефан Групп, доктор медичних наук, доктор філософії, керівник відділу клітинної терапії та трансплантації та директор Центру раку Келлі. Імунотерапія в дитячій лікарні Філадельфії та голова керівного комітету клінічної програми CLIMB-121. «CASGEVY має потенціал для трансформаційного лікування для пацієнтів, і я з нетерпінням чекаю на продовження роботи, щоб забезпечити відповідним пацієнтам доступ до цієї терапії по всій країні». трансплантація клітин; тому Vertex співпрацює з досвідченими лікарнями для створення мережі незалежних авторизованих лікувальних центрів (ATC) по всій території США, щоб пропонувати пацієнтам КАСГЕВІ. Наступні АТС уже активовано:

  • Бостонський медичний центр у Бостоні, штат Массачусетс.
  • Дитяча національна лікарня у Вашингтоні, округ Колумбія.
  • Дитяча клініка «Місто надії» Онкологічний центр у Лос-Анджелесі, штат Каліфорнія.
  • Медична міська дитяча лікарня в Далласі, штат Техас
  • Методистська дитяча лікарня в Сан-Антоніо, штат Техас
  • Загальнонаціональна дитяча лікарня в Колумбусі , Огайо
  • Дитяча лікарня TriStar Centennial у Нешвіллі, штат Теннесі.
  • Комплексний онкологічний центр Університету штату Огайо – Онкологічна лікарня Джеймса та Дослідницький інститут Solove у Колумбусі, Огайо
  • Університет Чикаго/Дитяча лікарня Комера в Чикаго, штат Іллінойс.

    • Додаткові АТС буде активовано найближчими тижнями, і ви зможете отримати доступ до повного списку АТС, включаючи оновлення після схвалення на CASGEVY.com.

    Про CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]) CASGEVY – це геномно-відредагована клітинна терапія, що складається з аутологічних CD34+ гемопоетичних стовбурових клітин (HSC), відредагованих за технологією CRISPR/Cas9 у еритроїд-специфічній енхансерній ділянці гена BCL11A. CASGEVY призначений для одноразового введення за допомогою процедури трансплантації гемопоетичних стовбурових клітин, коли власні CD34+ клітини пацієнта модифікуються для зниження експресії BCL11A в клітинах еритроїдного походження, що призводить до збільшення виробництва фетального гемоглобіну (HbF). HbF — це форма гемоглобіну, що переносить кисень, яка природно присутня під час внутрішньоутробного розвитку, який потім переходить на дорослу форму гемоглобіну після народження. Доведено, що CASGEVY зменшує або усуває вазооклюзійні кризи у пацієнтів із ССД.

    CASGEVY отримав умовний дозвіл на продаж у Великій Британії Управлінням з регулювання лікарських засобів і медичної продукції Великобританії та Національним органом з питань охорони здоров’я. у Бахрейні для пацієнтів віком від 12 років із ССД, що характеризується рецидивуючими вазооклюзійними кризами або трансфузійно-залежною бета-таласемією (ТДТ), для яких трансплантація гемопоетичних стовбурових клітин є доцільною, а донор гемопоетичних стовбурових клітин, відповідний людському лейкоцитарному антигену, не підходить доступний. CASGEVY наразі перевіряється Європейським агентством з лікарських засобів і Саудівським агентством з харчових продуктів і медикаментів щодо SCD ​​і TDT.

    Застосування CASGEVY для лікування TDT у США ще досліджується. Компанія Vertex подала BLA до FDA США щодо можливого використання CASGEVY для пацієнтів віком від 12 років із TDT, і їй було призначено цільову дату дії Закону про комісію з споживачів ліків, що відпускаються за рецептом (PDUFA), 30 березня 2024 року.

    Про фінансову звітність Vertex/CRISPR CollaborationVertex очолює глобальний розвиток, виробництво та комерціалізацію CASGEVY за підтримки CRISPR Therapeutics. У зв’язку зі схваленням FDA компанії CASGEVY Vertex зробить CRISPR етапний платіж у розмірі 200 мільйонів доларів, який буде капіталізовано та амортизовано до собівартості продажів. Крім того, Vertex зафіксує 100 відсотків доходів CASGEVY; витрати на збут; а також витрати на продаж, загальні й адміністративні витрати, а також зафіксує 40-відсоткову частку CRISPR у чистих прибутках або збитках від CASGEVY у собівартості продажів. Нарешті, Vertex зафіксує 60 відсотків витрат на дослідження та розробки за вирахуванням 40 відсотків частки CRISPR.

    Про серповидно-клітинну анемію Серповидно-клітинна анемія (ССД) є виснажливою, прогресуючою та хвороба, що вкорочує життя. Пацієнти з ССЗ повідомляють про показники якості життя, пов’язані зі здоров’ям, значно нижчі, ніж у загальній популяції, а витрати на лікування ССД пацієнтів із рецидивуючими ЛОС у США протягом усього життя становлять від 4 до 6 мільйонів доларів США. SCD – це спадкове захворювання крові, яке впливає на еритроцити, необхідні для транспортування кисню до всіх органів і тканин організму. SCD викликає сильний біль, пошкодження органів і скорочує тривалість життя через деформовані або «серповидні» еритроцити. Клінічним ознакою ССД є ЛОС, які викликані закупоркою кровоносних судин серповидними еритроцитами та призводять до сильного та виснажливого болю, який може виникнути будь-де в тілі в будь-який час. SCD потребує лікування протягом усього життя, що призводить до скорочення тривалості життя. У США середній вік смерті пацієнтів із ССД становить приблизно 45 років. Сьогодні ліками від ССД є трансплантація стовбурових клітин від відповідного донора, але цей варіант доступний лише для невеликої частини пацієнтів із ССД через брак доступних донорів.

    Допомога пацієнтам у подорожі CASGEVY Vertex Connects™ — це програма для відповідних пацієнтів у США, яким призначено CASGEVY. Через Vertex Connects менеджери з догляду можуть надати освітні ресурси, комунікацію та підтримку для навігації під час лікування, а також доступна додаткова допомога для відповідних пацієнтів.

    Для отримання додаткової інформації про ATC, шлях лікування CASGEVY та Vertex Connects, телефонуйте за номером 1-833-VERTEX-5 (1-833-837-8395) — і дізнайтеся більше про нашу програму підтримки пацієнтів на VertexConnects.com.

    США ПОКАЗАННЯ ТА ВАЖЛИВА ІНФОРМАЦІЯ З БЕЗПЕКИ КАСГЕВІ (exagamglogene autotemcel)

    КАСГЕВІ – це одноразова терапія, яка використовується для лікування людей віком від 12 років із серповидно-клітинною анемією (ССД), у яких часті вазо- оклюзійні кризи або ЛОС.

    CASGEVY виготовляється спеціально для кожного пацієнта з використанням власних відредагованих стовбурових клітин крові пацієнта та збільшує виробництво особливого типу гемоглобіну, який називається гемоглобін F (фетальний гемоглобін або HbF). Більше HbF підвищує загальний рівень гемоглобіну та, як було показано, покращує виробництво та функцію еритроцитів. Це може усунути ЛОС у людей із ССД.

    ВАЖЛИВА ІНФОРМАЦІЯ З БЕЗПЕКИ

    Яку найважливішу інформацію я повинен знати про CASGEVY? Після лікування КАСГЕВІ деякий час у вас буде менше кров’яних тілець, поки КАСГЕВІ не закріпиться (приживеться) у вашому кістковому мозку. Це включає низький рівень тромбоцитів (клітин, які зазвичай сприяють згортанню крові) і лейкоцитів (клітин, які зазвичай борються з інфекціями). Ваш лікар стежитиме за цим і призначить вам необхідне лікування. Лікар повідомить вам, коли рівень клітин крові повернеться до безпечного рівня.

  • Негайно повідомте свого медичного працівника, якщо у вас виникнуть будь-які з наведених нижче ознак, які можуть бути ознаками низький рівень тромбоцитарних клітин:
  • сильний головний біль
  • незвичайні синці
  • тривала кровотеча
  • кровотеча без травм, наприклад носова кровотеча; кровотеча з ясен; кров у сечі, стільці або блювоті; або кров’яний кашель
  • Негайно повідомте свого медичного працівника, якщо у вас виникли будь-які з наведених нижче ознак, які можуть бути ознаки низького рівня лейкоцитів:
  • лихоманка
  • озноб
  • інфекції

    • Ви можете відчувати побічні ефекти, пов’язані з іншими лікарськими засобами, що застосовуються в рамках схеми лікування КАСГЕВІ. Поговоріть зі своїм лікарем щодо можливих побічних ефектів. Ваш медичний працівник може призначити вам інші ліки для лікування побічних ефектів.

    Як я отримаю CASGEVY? Ваш медичний працівник призначить вам інші ліки, включно з кондиціонуючим, як частину лікування КАСГЕВІ. Важливо поговорити зі своїм медичним працівником про ризики та переваги всіх ліків, які беруть участь у вашому лікуванні.

    Після прийому кондиціонуючого препарату ви можете не завагітніти або стати батьком дитини. Ви повинні обговорити варіанти збереження фертильності зі своїм медичним працівником перед початком лікування.

    КРОК 1: перед лікуванням CASGEVY лікар дасть вам мобілізуючий препарат. Цей препарат переміщує стовбурові клітини крові з вашого кісткового мозку в кровотік. Потім стовбурові клітини крові збираються в машині, яка розділяє різні клітини крові (це називається аферезом). Весь цей процес може відбуватися кілька разів. Щоразу це може тривати до одного тижня.

    Під час цього етапу також збираються та зберігаються в лікарні рятувальні клітини. Це наявні у вас стовбурові клітини крові, які зберігаються без лікування на випадок, якщо в процесі лікування виникнуть проблеми. Якщо КАСГЕВІ неможливо ввести після кондиціонуючого препарату або якщо модифіковані стовбурові клітини крові не закріпляться (приживляться) в організмі, ці рятувальні клітини будуть повернуті вам. Якщо вам нададуть рятувальні клітини, ви не матимете ніякої користі від лікування CASGEVY.

    КРОК 2: після того, як їх буде зібрано, ваші стовбурові клітини крові будуть надіслані на виробничий майданчик де вони використовуються для виробництва CASGEVY. Виготовлення та тестування CASGEVY може зайняти до 6 місяців із моменту збору ваших клітин, перш ніж його буде відправлено назад до вашого медичного працівника.

    КРОК 3: Незадовго до вашого стебла трансплантації клітин, ваш медичний працівник дасть вам кондиціонуючий препарат на кілька днів у лікарні. Це підготує вас до лікування шляхом очищення клітин кісткового мозку, щоб їх можна було замінити модифікованими клітинами в CASGEVY. Після прийому цього препарату рівень клітин крові впаде до дуже низького рівня. Ви залишатиметеся в лікарні на цьому етапі та залишатиметеся в лікарні до завершення інфузії КАСГЕВІ.

    КРОК 4: один або кілька флаконів КАСГЕВІ буде введено у вену (внутрішньовенне вливання) протягом короткого періоду часу.

    Після інфузії CASGEVY ви залишитеся в лікарні, щоб ваш медичний працівник міг уважно стежити за вашим відновленням. Це може зайняти 4-6 тижнів, але час може змінюватися. Ваш медичний працівник вирішить, коли ви можете повернутися додому.

    Чого мені слід уникати після прийому CASGEVY?

  • Не здавайте кров, органи, тканини або клітини в будь-який час у майбутньому

    • Які можливі або ймовірні побічні ефекти КАСГЕВІ? Найпоширенішими побічними ефектами CASGEVY є:

  • Низький рівень тромбоцитарних клітин, що може зменшити здатність крові до згортання та спричинити кровотечу
  • Низький рівень рівня лейкоцитів, що може зробити вас більш сприйнятливими до інфекції

    • Ваш медичний працівник перевірить вашу кров, щоб перевірити низький рівень клітин крові (включаючи тромбоцити та лейкоцити). Негайно повідомте свого медичного працівника, якщо у вас виникли такі симптоми:

  • лихоманка
  • озноб
  • інфекції
  • важкі головний біль
  • незвичайні синці
  • тривала кровотеча
  • кровотеча без травми, наприклад носова кровотеча; кровотеча з ясен; кров у сечі, стільці або блювоті; або кров’яний кашель

    • Це не всі можливі побічні ефекти CASGEVY. Зателефонуйте своєму лікарю, щоб отримати медичну консультацію щодо побічних ефектів. Ви можете повідомити про побічні ефекти в FDA за номером 1-800-FDA-1088.

    Загальна інформація про безпечне та ефективне використання CASGEVY Поговоріть зі своїм медичним працівником щодо будь-яких проблем зі здоров’ям.

    Перегляньте повний Інформація про призначення, включаючи Інформація про пацієнта для CASGEVY.

    Про Vertex Vertex — глобальна біотехнологічна компанія, яка інвестує в наукові інновації для створення змінних ліків для людей із серйозними захворюваннями. Компанія схвалила ліки, які лікують основні причини багатьох хронічних генетичних захворювань, що вкорочують життя, — муковісцидоз, серповидно-клітинна анемія та трансфузійно-залежна бета-таласемія — і продовжує розвивати клінічні та дослідницькі програми щодо цих захворювань. Vertex також має надійну клінічну лінійку досліджуваних методів лікування інших серйозних захворювань, які мають глибоке розуміння причинної біології людини, включаючи APOL1-опосередковане захворювання нирок, гострий і невропатичний біль, діабет 1 типу та дефіцит альфа-1 антитрипсину. .

    Компанію Vertex було засновано в 1989 році. Її глобальна штаб-квартира розташована в Бостоні, а міжнародна штаб-квартира – у Лондоні. Крім того, компанія має науково-дослідні центри та комерційні офіси в Північній Америці, Європі, Австралії та Латинській Америці. Vertex незмінно визнано одним із найкращих місць для роботи в галузі, зокрема 14 років поспіль у списку найкращих роботодавців журналу Science та однією зі 100 найкращих компаній для роботи за версією Fortune. Щоб отримати інформацію про компанію та дізнатися більше про історію інновацій Vertex, відвідайте www.vrtx.com або слідкуйте за нами на LinkedIn, Facebook, Instagram , YouTube та Twitter/X.

    Про CRISPR TherapeuticsCRISPR Therapeutics є провідною компанією з редагування генів, яка зосереджена на розробці трансформуючих генних ліків для серйозних захворювань за допомогою своєї власної платформи CRISPR/Cas9. CRISPR/Cas9 — це революційна технологія редагування генів, яка дозволяє вносити точні, спрямовані зміни в геномну ДНК. CRISPR Therapeutics створила портфоліо терапевтичних програм для широкого спектру захворювань, включаючи гемоглобінопатії, онкологію, регенеративну медицину та рідкісні захворювання. Щоб прискорити та розширити свої зусилля, CRISPR Therapeutics налагодила стратегічне співробітництво з провідними компаніями, включаючи Bayer, Vertex Pharmaceuticals і ViaCyte, Inc. CRISPR Therapeutics AG зі штаб-квартирою в Цузі, Швейцарія, з дочірньою компанією CRISPR Therapeutics, Inc., що повністю належить США, і дослідно-конструкторські роботи в Бостоні, Массачусетс і Сан-Франциско, Каліфорнія, а також офіси в Лондоні, Великобританія. Для отримання додаткової інформації відвідайте www.crisprtx.com.

    Словний знак і дизайн CRISPR THERAPEUTICS® є товарними знаками та зареєстрованими товарними знаками CRISPR Therapeutics AG. Усі інші торгові марки та зареєстровані торгові марки є власністю відповідних власників.

    Опубліковано : 2023-12-11 08:15

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова