Terapi Pengeditan Gen Pertama untuk Penyakit Sel Sabit Disetujui oleh FDA

Ikuti Drugslib di

Ditinjau secara medis oleh Drugs.com.

Oleh Staf Pengarahan Dokter HealthDay Reporter

JUMAT, 8 Desember 2023 -- Dua terapi gen penting untuk penyakit sel sabit telah disetujui oleh Badan Pengawas Obat dan Makanan AS.

Casgevy adalah obat pertama yang tersedia di Amerika Serikat untuk mengobati penyakit genetik menggunakan Teknik penyuntingan gen CRISPR. Perawatan satu kali ini secara permanen mengubah DNA dalam sel darah pasien, membebaskan mereka dari gejala penyakit sel sabit yang menyiksa seumur hidup. Terapi lain yang disetujui, Lyfgenia, menggunakan virus umum untuk memberikan modifikasi genetik pada sel induk darah pasien di sumsum tulangnya.

Dalam kedua terapi tersebut, sel induk dikeluarkan dari darah pasien untuk pengobatan. Dengan Casgevy, teknologi pengeditan gen CRISPR menghilangkan gen yang memicu perkembangan sel darah cacat berbentuk bulan sabit. Sementara itu, obat-obatan membunuh sel-sel penghasil darah yang cacat pada pasien, yang kemudian diberikan kembali sel induk mereka yang telah diubah. Hal yang sama terjadi pada Lyfgenia, hanya virus yang digunakan untuk mengirimkan muatan genetik yang menyebabkan sel darah mulai memproduksi hemoglobin yang sehat. Sel induk darah yang dimodifikasi secara genetik kemudian diberikan kembali kepada pasien sebagai infus dosis tunggal satu kali.

Bukti yang mendukung persetujuan Casgevy berasal dari penelitian terhadap 44 pasien yang diobati dengan pengeditan gen proses. Dari 31 pasien dengan waktu tindak lanjut yang cukup untuk dievaluasi, 29 pasien benar-benar bebas dari rasa sakit parah dan kerusakan organ yang dapat terjadi selama eksaserbasi sel sabit. Selain itu, tidak ada pasien yang mengalami kegagalan cangkok atau penolakan cangkok. Persetujuan Lyfgenia didukung oleh penelitian selama 24 bulan di mana 32 pasien menerima terapi. Dari jumlah tersebut, 28 orang tidak mengalami kejadian sel sabit setelah transplantasi.

Persetujuan Casgevy dan Lyfgenia masing-masing diberikan kepada Vertex Pharmaceuticals dan Bluebird Bio.

Informasi Lebih Lanjut

Penafian: Data statistik dalam artikel medis memberikan tren umum dan tidak berkaitan dengan individu. Faktor individu bisa sangat bervariasi. Selalu mencari saran medis yang dipersonalisasi untuk keputusan perawatan kesehatan individu.

Sumber: HealthDay

Diposting : 2023-12-09 06:15

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer