Prime terapie di modifica genetica per l'anemia falciforme approvate dalla FDA

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Dal Briefing Staff del medico HealthDay Reporter

VENERDI, 8 dicembre 2023 -- Due terapie geniche fondamentali per l'anemia falciforme sono state approvate dalla Food and Drug Administration statunitense.

Casgevy è il primo medicinale disponibile negli Stati Uniti per il trattamento di una malattia genetica utilizzando il Tecnica di modifica genetica CRISPR. Il trattamento, una tantum, modifica in modo permanente il DNA delle cellule del sangue del paziente, liberandolo per tutta la vita dai sintomi lancinanti dell'anemia falciforme. L'altra terapia approvata, Lyfgenia, utilizza un virus comune per apportare modifiche genetiche alle cellule staminali del sangue di un paziente nel midollo osseo.

In entrambe le terapie, le cellule staminali vengono rimosse dal sangue del paziente per il trattamento. Con Casgevy, la tecnologia di modifica genetica CRISPR elimina un gene che innesca lo sviluppo di cellule del sangue difettose a forma di mezzaluna. Nel frattempo, la medicina uccide le cellule difettose che producono sangue nei pazienti, ai quali vengono poi restituite le proprie cellule staminali alterate. La stessa cosa accade con Lyfgenia, solo che un virus viene utilizzato per fornire un carico genetico che fa sì che le cellule del sangue inizino a produrre emoglobina sana. Le cellule staminali del sangue geneticamente modificate vengono quindi restituite al paziente come infusione monodose.

Le prove a sostegno dell'approvazione di Casgevy provengono da uno studio su 44 pazienti trattati con l'editing genetico processi. Dei 31 pazienti con tempo di follow-up sufficiente per essere valutati, 29 erano completamente liberi dal forte dolore e dal danno d'organo che possono verificarsi durante una riacutizzazione dell'anemia falciforme. Inoltre, nessun paziente ha manifestato fallimento o rigetto del trapianto. L'approvazione di Lyfgenia è stata supportata da uno studio di 24 mesi in cui 32 pazienti hanno ricevuto la terapia. Di questi, 28 non hanno avuto eventi di anemia falciforme in seguito al trapianto.

L'approvazione di Casgevy e Lyfgenia è stata concessa rispettivamente a Vertex Pharmaceuticals e Bluebird Bio.

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Fonte: HealthDay

Pubblicato : 2023-12-09 06:15

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