鎌状赤血球症に対する初の遺伝子編集療法がFDAによって承認された

Drugs.com によって医学的にレビューされました。

医師のブリーフィングスタッフ HealthDay レポーターによる

金曜日、 2023 年 12 月 8 日 -- 鎌状赤血球症に対する 2 つの画期的な遺伝子治療が米国食品医薬品局によって承認されました。

カスゲビーは、米国で利用可能な、遺伝子疾患の治療に使用できる最初の薬です。 CRISPR遺伝子編集技術。 1回の治療で患者の血球のDNAが永久に変化し、鎌状赤血球症の耐え難い症状から生涯解放される。もう 1 つの承認された治療法であるリフゲニアは、一般的なウイルスを使用して患者の骨髄内の血液幹細胞に遺伝子改変を導入します。

どちらの治療法でも、治療のために患者の血液から幹細胞が除去されます。 Casgevy では、CRISPR 遺伝子編集技術により、欠陥のある三日月形の血球の発生を引き起こす遺伝子がノックアウトされます。一方、薬は患者の欠陥のある造血細胞を殺し、その後、患者には自分自身の変化した幹細胞が与えられます。同じことがリフゲニアでも起こります。血液細胞に健康なヘモグロビンの生成を開始させる遺伝子ペイロードを伝達するためにウイルスのみが使用されます。遺伝子組み換えされた血液幹細胞は、その後、1 回の単回投与として患者に戻されます。

カスゲビーの承認を裏付ける証拠は、遺伝子編集で治療を受けた 44 人の患者を対象とした研究から得られました。プロセス。評価に十分な追跡期間があった患者 31 人のうち、29 人は鎌状赤血球の増悪時に発生する可能性のある激しい痛みや臓器損傷から完全に解放されました。さらに、移植片不全または移植片拒絶反応を経験した患者はいなかった。リフゲニアの承認は、32 人の患者が治療を受けた 24 か月の研究によって裏付けられました。そのうち 28 人には移植後に鎌状赤血球イベントはありませんでした。

カスゲビーとリフゲニアの承認は、それぞれ Vertex Pharmaceuticals と Bluebird Bio に与えられました。

詳細情報

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出典: HealthDay

投稿しました : 2023-12-09 06:15

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