FDA가 승인한 겸상적혈구질환에 대한 최초의 유전자 편집 치료법

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의사 브리핑 직원 HealthDay Reporter 작성

FRIDAY, 2023년 12월 8일 -- 겸상 적혈구 질환에 대한 두 가지 획기적인 유전자 치료법이 미국 식품의약청(FDA)의 승인을 받았습니다.

Casgevy는 미국에서 다음을 사용하여 유전 질환을 치료할 수 있는 최초의 의약품입니다. CRISPR 유전자 편집 기술. 일회성 치료로 환자의 혈액 세포의 DNA를 영구적으로 변화시켜 평생 동안 겸상적혈구병의 극심한 증상에서 해방됩니다. 승인된 또 다른 치료법인 Lyfgenia는 일반적인 바이러스를 사용하여 환자의 골수에 있는 조혈모세포에 유전자 변형을 전달합니다.

두 치료법 모두 치료를 위해 환자의 혈액에서 줄기세포를 제거합니다. Casgevy를 통해 CRISPR 유전자 편집 기술은 결함이 있는 초승달 모양의 혈액 세포의 발달을 유발하는 유전자를 녹아웃시킵니다. 한편, 의학은 환자의 결함이 있는 혈액 생성 세포를 죽인 다음, 환자에게 자신의 변형된 줄기 세포를 다시 제공합니다. Lyfgenia에서도 같은 일이 발생합니다. 혈액 세포가 건강한 헤모글로빈을 생성하기 시작하도록 하는 유전적 페이로드를 전달하는 데 바이러스만 사용됩니다. 그런 다음 유전자 변형 조혈모세포는 일회성 단일 용량 주입으로 환자에게 다시 투여됩니다.

Casgevy의 승인을 뒷받침하는 증거는 유전자 편집으로 치료받은 환자 44명을 대상으로 한 연구에서 나온 것입니다. 프로세스. 충분한 추적 관찰 기간을 거친 31명의 환자 중 29명은 겸상적혈구 악화로 인해 발생할 수 있는 심한 통증과 장기 손상에서 완전히 벗어났습니다. 또한, 이식 실패나 이식 거부를 경험한 환자는 없었습니다. Lyfgenia의 승인은 32명의 환자가 치료를 받은 24개월 간의 연구를 통해 뒷받침되었습니다. 그 중 28명은 이식 후 겸상 적혈구 질환이 발생하지 않았습니다.

Casgevy와 Lyfgenia에 대한 승인은 각각 Vertex Pharmaceuticals와 Bluebird Bio에 부여되었습니다.

추가 정보

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출처: HealthDay

게시됨 : 2023-12-09 06:15

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