Eerste genbewerkingstherapieën voor sikkelcelziekte goedgekeurd door de FDA

Volg Drugslib op

Medisch beoordeeld door Drugs.com.

Door Physician's Briefing Staff HealthDay Reporter

VRIJDAG, 8 december 2023 -- Twee mijlpaal-gentherapieën voor sikkelcelziekte zijn goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration.

Casgevy is het eerste medicijn dat in de Verenigde Staten beschikbaar is om een ​​genetische ziekte te behandelen met behulp van de CRISPR-techniek voor het bewerken van genen. De eenmalige behandeling verandert permanent het DNA in de bloedcellen van een patiënt, waardoor deze levenslang wordt bevrijd van de ondraaglijke symptomen van sikkelcelziekte. De andere goedgekeurde therapie, Lyfgenia, maakt gebruik van een veel voorkomend virus om genetische modificaties aan te brengen in de bloedstamcellen van een patiënt in het beenmerg.

Bij beide therapieën worden stamcellen voor behandeling uit het bloed van een patiënt verwijderd. Met Casgevy schakelt de CRISPR-genbewerkingstechnologie een gen uit dat de ontwikkeling van defecte, halvemaanvormige bloedcellen in gang zet. Ondertussen doodt het medicijn gebrekkige bloedproducerende cellen bij patiënten, die vervolgens hun eigen veranderde stamcellen terugkrijgen. Hetzelfde gebeurt met Lyfgenia: er wordt alleen een virus gebruikt om een ​​genetische lading af te leveren die ervoor zorgt dat de bloedcellen gezond hemoglobine gaan produceren. De genetisch gemodificeerde bloedstamcellen worden vervolgens teruggegeven aan de patiënt als een eenmalige infusie met een enkele dosis.

Bewijs ter ondersteuning van de goedkeuring van Casgevy kwam uit een onderzoek onder 44 patiënten die werden behandeld met de genbewerking. proces. Van de 31 patiënten met voldoende follow-uptijd om te worden geëvalueerd, waren er 29 volledig vrij van de ernstige pijn en orgaanschade die kunnen optreden tijdens een sikkelcelexacerbatie. Bovendien ondervond geen enkele patiënt transplantaatfalen of transplantaatafstoting. De goedkeuring van Lyfgenia werd ondersteund door een onderzoek van 24 maanden waarin 32 patiënten de therapie kregen. Van hen hadden er 28 geen sikkelcelziekte na hun transplantatie.

Goedkeuring van Casgevy en Lyfgenia werd verleend aan respectievelijk Vertex Pharmaceuticals en Bluebird Bio.

Meer informatie

Disclaimer: Statistische gegevens in medische artikelen geven algemene trends weer en hebben geen betrekking op individuen. Individuele factoren kunnen sterk variëren. Vraag altijd persoonlijk medisch advies voor individuele beslissingen over de gezondheidszorg.

Bron: HealthDay

Geplaatst : 2023-12-09 06:15

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden