Pierwsze terapie edycji genów w leczeniu niedokrwistości sierpowatokrwinkowej zatwierdzone przez FDA

Śledź Drugslib na

Przegląd medyczny przeprowadzony przez Drugs.com.

Przeprowadzony przez odprawę lekarską, reporter HealthDay

PIĄTEK, 8 grudnia 2023 r. — Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła dwie przełomowe terapie genowe niedokrwistości sierpowatokrwinkowej.

Casgevy to pierwszy lek dostępny w Stanach Zjednoczonych do leczenia choroby genetycznej przy użyciu Technika edycji genów CRISPR. Jednorazowy zabieg trwale zmienia DNA w komórkach krwi pacjenta, uwalniając go od straszliwych objawów anemii sierpowatokrwinkowej na całe życie. Druga zatwierdzona terapia, Lyfgenia, wykorzystuje powszechny wirus do wprowadzenia modyfikacji genetycznych do komórek macierzystych krwi pacjenta w szpiku kostnym.

W obu terapiach komórki macierzyste są usuwane z krwi pacjenta w celu leczenia. W przypadku Casgevy technologia edycji genów CRISPR eliminuje gen, który wyzwala rozwój wadliwych krwinek w kształcie półksiężyca. Tymczasem medycyna zabija wadliwe komórki wytwarzające krew u pacjentów, którym następnie oddawane są własne zmienione komórki macierzyste. To samo dzieje się z Lyfgenią, tyle że wirus dostarcza ładunek genetyczny, który powoduje, że komórki krwi zaczynają wytwarzać zdrową hemoglobinę. Genetycznie zmodyfikowane komórki macierzyste krwi są następnie podawane pacjentowi w postaci jednorazowego wlewu.

Dowody potwierdzające zatwierdzenie leku Casgevy pochodziły z badania z udziałem 44 pacjentów leczonych lekiem do edycji genów proces. Spośród 31 pacjentów, u których czas obserwacji był wystarczający do oceny, 29 było całkowicie wolnych od silnego bólu i uszkodzeń narządów, które mogą wystąpić podczas zaostrzenia anemii sierpowatokrwinkowej. Ponadto u żadnego pacjenta nie doszło do niepowodzenia przeszczepu ani odrzucenia przeszczepu. Zatwierdzenie preparatu Lyfgenia zostało poparte 24-miesięcznym badaniem, w którym terapię otrzymało 32 pacjentów. Spośród nich u 28 po przeszczepieniu nie wystąpiły objawy anemii sierpowatokrwinkowej.

Zatwierdzenie leków Casgevy i Lyfgenia zostało wydane odpowiednio firmom Vertex Pharmaceuticals i Bluebird Bio.

Więcej informacji

Zastrzeżenie: Dane statystyczne zawarte w artykułach medycznych przedstawiają ogólne trendy i nie dotyczą poszczególnych osób. Indywidualne czynniki mogą się znacznie różnić. Zawsze zasięgaj spersonalizowanej porady lekarskiej w przypadku podejmowania indywidualnych decyzji dotyczących opieki zdrowotnej.

Źródło: HealthDay

Wysłano : 2023-12-09 06:15

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe