Primeiras terapias de edição genética para doença falciforme aprovadas pela FDA

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Por Physician's Briefing Staff HealthDay Reporter

SEXTA-FEIRA, 8 de dezembro de 2023 – Duas terapias genéticas importantes para a doença falciforme foram aprovadas pela Food and Drug Administration dos EUA.

Casgevy é o primeiro medicamento disponível nos Estados Unidos para tratar uma doença genética usando o Técnica de edição genética CRISPR. O tratamento único altera permanentemente o DNA das células sanguíneas do paciente, libertando-o dos sintomas dolorosos da doença falciforme para o resto da vida. A outra terapia aprovada, Lyfgenia, utiliza um vírus comum para fornecer modificações genéticas às células-tronco do sangue de um paciente na medula óssea.

Em ambas as terapias, as células-tronco são removidas do sangue de um paciente para tratamento. Com Casgevy, a tecnologia de edição genética CRISPR elimina um gene que desencadeia o desenvolvimento de células sanguíneas defeituosas em forma de meia-lua. Enquanto isso, a medicina mata células produtoras de sangue defeituosas em pacientes, que então recebem de volta suas próprias células-tronco alteradas. A mesma coisa acontece com Lyfgenia, apenas um vírus é usado para entregar uma carga genética que faz com que as células sanguíneas comecem a produzir hemoglobina saudável. As células-tronco sanguíneas geneticamente modificadas são então devolvidas ao paciente como uma infusão única e de dose única.

As evidências que apoiam a aprovação do Casgevy vieram de um estudo com 44 pacientes tratados com a edição genética. processo. Dos 31 pacientes com tempo de acompanhamento suficiente para serem avaliados, 29 estavam completamente livres da dor intensa e dos danos aos órgãos que podem ocorrer durante uma exacerbação falciforme. Além disso, nenhum paciente apresentou falha ou rejeição do enxerto. A aprovação do Lyfgenia foi apoiada por um estudo de 24 meses no qual 32 pacientes receberam a terapia. Desses, 28 não tiveram eventos falciformes após o transplante.

A aprovação do Casgevy e do Lyfgenia foi concedida à Vertex Pharmaceuticals e à Bluebird Bio, respectivamente.

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Fonte: HealthDay

Postou : 2023-12-09 06:15

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