Primele terapii de editare genetică pentru boala cu celule falciforme aprobate de FDA

Urmăriți Drugslib pe

Evaluat din punct de vedere medical de Drugs.com.

De către personalul de informare a medicului HealthDay Reporter

VINERI, 8 decembrie 2023 -- Două terapii genetice de reper pentru boala secerată au fost aprobate de U.S. Food and Drug Administration.

Casgevy este primul medicament disponibil în Statele Unite pentru a trata o boală genetică folosind Tehnica CRISPR de editare a genelor. Tratamentul unic schimbă permanent ADN-ul din celulele sanguine ale pacientului, eliberându-le de simptomele chinuitoare ale drepaniei pe viață. Cealaltă terapie aprobată, Lyfgenia, folosește un virus obișnuit pentru a furniza modificări genetice celulelor stem din sângele unui pacient din măduva osoasă.

În ambele terapii, celulele stem sunt îndepărtate din sângele pacientului pentru tratament. Cu Casgevy, tehnologia de editare a genelor CRISPR elimină o genă care declanșează dezvoltarea celulelor sanguine defecte, în formă de semilună. Între timp, medicamentele ucid celulele defecte producătoare de sânge la pacienți, cărora li se restituie apoi propriile celule stem modificate. Același lucru se întâmplă cu Lyfgenia, doar un virus este folosit pentru a furniza o sarcină utilă genetică care face ca celulele sanguine să înceapă să producă hemoglobină sănătoasă. Celulele stem din sânge modificate genetic sunt apoi returnate pacientului sub formă de perfuzie unică, cu o singură doză.

Dovezile care susțin aprobarea lui Casgevy au fost dintr-un studiu pe 44 de pacienți tratați cu modificarea genetică. proces. Din 31 de pacienți cu suficient timp de urmărire pentru a fi evaluați, 29 au fost complet liberi de durerea severă și de leziuni ale organelor care pot apărea în timpul unei exacerbari a celulelor secera. În plus, niciun pacient nu a prezentat eșec sau respingere a grefei. Aprobarea Lyfgenia a fost susținută de un studiu de 24 de luni în care 32 de pacienți au primit terapia. Dintre aceștia, 28 nu au avut niciun eveniment de drepanomie în urma transplantului lor.

Aprobarea Casgevy și Lyfgenia a fost acordată Vertex Pharmaceuticals și, respectiv, Bluebird Bio.

Mai multe informații

p>

Renunțare la răspundere: Datele statistice din articolele medicale oferă tendințe generale și nu se referă la indivizi. Factorii individuali pot varia foarte mult. Căutați întotdeauna sfaturi medicale personalizate pentru deciziile individuale de îngrijire a sănătății.

Sursa: HealthDay

Postat : 2023-12-09 06:15

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare