Перші методи редагування генів для лікування серповидно-клітинної анемії схвалені FDA

Підпишіться на Drugslib

Медичний огляд Drugs.com.

Репортер HealthDay для брифінгу лікаря

П'ЯТНИЦЯ, 8 грудня 2023 р. Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США схвалило два етапи генної терапії серповидно-клітинної анемії.

Casgevy — це перший доступний у Сполучених Штатах препарат для лікування генетичного захворювання за допомогою Техніка редагування генів CRISPR. Одноразове лікування назавжди змінює ДНК у клітинах крові пацієнта, позбавляючи його від нестерпних симптомів серповидно-клітинної анемії на все життя. Інша затверджена терапія, Lyfgenia, використовує звичайний вірус для доставки генетичних модифікацій до стовбурових клітин крові пацієнта в його кістковому мозку.

В обох методах лікування стовбурові клітини видаляються з крові пацієнта для лікування. За допомогою Casgevy технологія редагування генів CRISPR вибиває ген, який запускає розвиток дефектних клітин крові у формі півмісяця. Тим часом медицина вбиває дефектні клітини, що виробляють кров, у пацієнтів, яким потім повертають власні змінені стовбурові клітини. Те ж саме відбувається з Lyfgenia, тільки вірус використовується для доставки генетичного корисного навантаження, яке змушує клітини крові почати виробляти здоровий гемоглобін. Потім генетично модифіковані стовбурові клітини крові повертаються пацієнту у вигляді одноразової одноразової інфузії.

Докази, що підтверджують схвалення Casgevy, були отримані з дослідження 44 пацієнтів, які отримували редагування генів. процес. З 31 пацієнта з достатнім для оцінки періодом спостереження 29 повністю не відчували сильного болю та пошкодження органів, які можуть виникнути під час загострення серповидно-клітинної хвороби. Крім того, у жодного пацієнта не спостерігалося невдачі або відторгнення трансплантата. Схвалення Lyfgenia було підтверджено 24-місячним дослідженням, у якому 32 пацієнти отримували терапію. З них у 28 після трансплантації не було серповидно-клітинних подій.

Схвалення Casgevy та Lyfgenia було надано компаніям Vertex Pharmaceuticals та Bluebird Bio відповідно.

Додаткова інформація

Відмова від відповідальності: Статистичні дані в медичних статтях містять загальні тенденції та не стосуються окремих осіб. Індивідуальні фактори можуть сильно відрізнятися. Завжди звертайтеся за індивідуальною медичною порадою для прийняття індивідуальних рішень щодо охорони здоров’я.

Джерело: HealthDay

Опубліковано : 2023-12-09 06:15

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова