أول علاجات تحرير الجينات لمرض فقر الدم المنجلي وCasgevy وLyfgenia، تمت الموافقة عليها من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية

اتبع Drugslib على

تمت مراجعته طبيًا بواسطة كارمن بوب، BPharm. تم آخر تحديث في 9 كانون الأول (ديسمبر) 2023.

بقلم HealthDay Reporter الخاص بطاقم الإحاطة الطبية

الجمعة 8 كانون الأول (ديسمبر) 2023 - علاجان جينيان بارزان لمرض فقر الدم المنجلي تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.

كاسجيفي هو أول دواء متوفر في الولايات المتحدة لعلاج مرض وراثي باستخدام تقنية تحرير الجينات كريسبر. يؤدي العلاج لمرة واحدة إلى تغيير الحمض النووي في خلايا دم المريض بشكل دائم، مما يحررها من الأعراض المؤلمة لمرض فقر الدم المنجلي مدى الحياة. العلاج الآخر المعتمد، ليفجينيا، يستخدم فيروسًا شائعًا لإجراء تعديلات وراثية على الخلايا الجذعية لدم المريض في نخاع العظم.

في كلا العلاجين، تتم إزالة الخلايا الجذعية من دم المريض لتلقي العلاج. باستخدام Casgevy، تقوم تقنية تحرير الجينات CRISPR بإلغاء الجين الذي يؤدي إلى تطور خلايا دم معيبة على شكل هلال. وفي الوقت نفسه، يقتل الدواء الخلايا المنتجة للدم المعيبة لدى المرضى، الذين يعادون بعد ذلك خلاياهم الجذعية المعدلة. يحدث نفس الشيء مع Lyfgenia، حيث يتم استخدام الفيروس فقط لتوصيل حمولة وراثية تجعل خلايا الدم تبدأ في إنتاج الهيموجلوبين الصحي. يتم بعد ذلك إعادة خلايا الدم الجذعية المعدلة وراثيًا إلى المريض كجرعة وحيدة للتسريب لمرة واحدة.

تم الحصول على الأدلة الداعمة للموافقة على Casgevy من دراسة أجريت على 44 مريضًا عولجوا بتحرير الجينات. عملية. من بين 31 مريضًا لديهم وقت متابعة كافٍ للتقييم، كان 29 منهم يتمتعون بالحرية الكاملة من الألم الشديد وتلف الأعضاء الذي يمكن أن يحدث أثناء تفاقم الخلايا المنجلية. علاوة على ذلك، لم يتعرض أي مريض لفشل الكسب غير المشروع أو رفض الكسب غير المشروع. تم دعم الموافقة على Lyfgenia من خلال دراسة استمرت 24 شهرًا تلقى فيها 32 مريضًا العلاج. ومن بين هؤلاء، لم يعاني 28 شخصًا من أي أحداث فقرية منجلية بعد عملية الزرع.

تم منح الموافقة على Casgevy وLyfgenia لشركة Vertex Pharmaceuticals وBluebird Bio، على التوالي.

مزيد من المعلومات

إخلاء المسؤولية: توفر البيانات الإحصائية في المقالات الطبية اتجاهات عامة ولا تتعلق بالأفراد. يمكن أن تختلف العوامل الفردية بشكل كبير. اطلب دائمًا المشورة الطبية المخصصة لاتخاذ قرارات الرعاية الصحية الفردية.

المصدر: HealthDay

نشر : 2023-12-11 08:15

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

الكلمات الرئيسية الشعبية