První terapie s úpravou genů pro srpkovitou anémii, Casgevy a Lyfgenia, schválené FDA

Sledujte Drugslib

Lékařsky zkontrolováno Carmen Pope, BPharm. Poslední aktualizace 9. prosince 2023.

Od lékařského brífingového týmu HealthDay Reporter

PÁTEK, 8. prosince 2023 – Dva milníky genových terapií pro srpkovitou anémii byly schváleny americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv.

Casgevy je první lék dostupný ve Spojených státech k léčbě genetického onemocnění pomocí techniky úpravy genu CRISPR. Jednorázová léčba natrvalo změní DNA v krevních buňkách pacienta, čímž je na celý život osvobodí od nesnesitelných příznaků srpkovité anémie. Druhá schválená terapie, Lyfgenia, používá běžný virus k dodání genetických modifikací do krevních kmenových buněk pacienta v jeho kostní dřeni.

V obou terapiích jsou kmenové buňky odebrány z pacientovy krve za účelem léčby. S Casgevym technologie úpravy genů CRISPR vyřadí gen, který spouští vývoj defektních krvinek ve tvaru půlměsíce. Mezitím medicína zabíjí poškozené buňky produkující krev u pacientů, kterým jsou pak vráceny jejich vlastní změněné kmenové buňky. Totéž se děje s Lyfgenia, pouze virus se používá k dodání genetického nákladu, který způsobí, že krevní buňky začnou produkovat zdravý hemoglobin. Geneticky modifikované krevní kmenové buňky jsou poté vráceny pacientovi jako jednorázová infuze s jednou dávkou.

Důkazy podporující schválení Casgevyho byly ze studie 44 pacientů léčených genovou úpravou proces. Z 31 pacientů s dostatečnou dobou sledování, která měla být vyhodnocena, bylo 29 zcela osvobozeno od silné bolesti a poškození orgánů, ke kterým může dojít během exacerbace srpkovité anémie. Navíc u žádného pacienta nedošlo k selhání štěpu nebo k odmítnutí štěpu. Schválení Lyfgenia bylo podpořeno 24měsíční studií, ve které 32 pacientů dostalo terapii. Z toho 28 nemělo po transplantaci žádnou srpkovitou anémii.

Schválení Casgevy a Lyfgenia bylo uděleno společnostem Vertex Pharmaceuticals a Bluebird Bio.

Další informace

Odmítnutí odpovědnosti: Statistická data v lékařských článcích poskytují obecné trendy a netýkají se jednotlivců. Jednotlivé faktory se mohou velmi lišit. Při individuálních rozhodnutích o zdravotní péči vždy vyhledejte osobní lékařskou pomoc.

Zdroj: HealthDay

Vyslán : 2023-12-11 08:15

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova