Erste geneditierende Therapien für Sichelzellanämie, Casgevy und Lyfgenia, von der FDA zugelassen

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Medizinisch überprüft von Carmen Pope, BPharm. Zuletzt aktualisiert am 9. Dezember 2023.

Von Physician's Briefing Staff HealthDay Reporter

FREITAG, 8. Dezember 2023 – Zwei Meilenstein-Gentherapien gegen Sichelzellenanämie wurden von der US-amerikanischen Food and Drug Administration zugelassen.

Casgevy ist das erste in den Vereinigten Staaten verfügbare Medikament zur Behandlung einer genetisch bedingten Krankheit mithilfe der CRISPR-Genbearbeitungstechnik. Die einmalige Behandlung verändert die DNA in den Blutzellen eines Patienten dauerhaft und befreit ihn lebenslang von den quälenden Symptomen der Sichelzellenanämie. Die andere zugelassene Therapie, Lyfgenia, nutzt ein verbreitetes Virus, um genetische Veränderungen an den Blutstammzellen eines Patienten im Knochenmark zu erzeugen.

Bei beiden Therapien werden Stammzellen aus dem Blut eines Patienten zur Behandlung entnommen. Bei Casgevy schaltet die Genbearbeitungstechnologie CRISPR ein Gen aus, das die Entwicklung defekter, sichelförmiger Blutzellen auslöst. In der Zwischenzeit töten Medikamente fehlerhafte blutproduzierende Zellen bei Patienten ab, denen dann ihre eigenen veränderten Stammzellen zurückgegeben werden. Das Gleiche passiert mit Lyfgenia, nur dass ein Virus verwendet wird, um eine genetische Nutzlast zu liefern, die die Blutzellen dazu bringt, gesundes Hämoglobin zu produzieren. Die genetisch veränderten Blutstammzellen werden dem Patienten dann als einmalige Einzeldosis-Infusion zurückgegeben.

Beweise für die Zulassung von Casgevy stammen aus einer Studie mit 44 Patienten, die mit der Gen-Editierung behandelt wurden Verfahren. Von den 31 Patienten mit ausreichender Nachbeobachtungszeit für die Untersuchung waren 29 völlig frei von den starken Schmerzen und Organschäden, die während einer Sichelzellanämie auftreten können. Darüber hinaus kam es bei keinem Patienten zu einem Transplantatversagen oder einer Transplantatabstoßung. Die Zulassung von Lyfgenia wurde durch eine 24-monatige Studie gestützt, in der 32 Patienten die Therapie erhielten. Von diesen hatten 28 nach ihrer Transplantation keine Sichelzellenanämie.

Die Zulassung für Casgevy und Lyfgenia wurde Vertex Pharmaceuticals bzw. Bluebird Bio erteilt.

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Quelle: HealthDay

Gesendet : 2023-12-11 08:15

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