Πρώτες θεραπείες γονιδιακής επεξεργασίας για τη δρεπανοκυτταρική νόσο, το Casgevy και τη Lyfgenia, εγκεκριμένες από τον FDA

Ακολουθήστε το Drugslib

Ιατρικά ελεγμένο από την Carmen Pope, BPharm. Τελευταία ενημέρωση στις 9 Δεκεμβρίου 2023.

Από το Physician's Briefing Staff HealthDay Reporter

ΠΑΡΑΣΚΕΥΗ, 8 Δεκεμβρίου 2023 -- Δύο ορόσημα γονιδιακές θεραπείες για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία έχουν εγκριθεί από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ.

Το Casgevy είναι το πρώτο φάρμακο που διατίθεται στις Ηνωμένες Πολιτείες για τη θεραπεία μιας γενετικής νόσου χρησιμοποιώντας την τεχνική γονιδιακής επεξεργασίας CRISPR. Η εφάπαξ θεραπεία αλλάζει μόνιμα το DNA στα αιμοσφαίρια ενός ασθενούς, απαλλάσσοντάς τον από τα βασανιστικά συμπτώματα της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας εφ' όρου ζωής. Η άλλη εγκεκριμένη θεραπεία, η Lyfgenia, χρησιμοποιεί έναν κοινό ιό για να μεταφέρει γενετικές τροποποιήσεις στα βλαστοκύτταρα του αίματος ενός ασθενούς στον μυελό των οστών του.

Και στις δύο θεραπείες, τα βλαστοκύτταρα αφαιρούνται από το αίμα του ασθενούς για θεραπεία. Με το Casgevy, η τεχνολογία επεξεργασίας γονιδίων CRISPR καταργεί ένα γονίδιο που ενεργοποιεί την ανάπτυξη ελαττωματικών αιμοσφαιρίων σε σχήμα ημισελήνου. Εν τω μεταξύ, η ιατρική σκοτώνει ελαττωματικά κύτταρα που παράγουν αίμα σε ασθενείς, στους οποίους στη συνέχεια επιστρέφονται τα δικά τους αλλοιωμένα βλαστοκύτταρα. Το ίδιο συμβαίνει και με το Lyfgenia, μόνο ένας ιός χρησιμοποιείται για να παραδώσει ένα γενετικό ωφέλιμο φορτίο που κάνει τα κύτταρα του αίματος να αρχίσουν να παράγουν υγιή αιμοσφαιρίνη. Τα γενετικά τροποποιημένα βλαστοκύτταρα του αίματος δίνονται στη συνέχεια στον ασθενή ως έγχυση εφάπαξ, μίας δόσης.

Τα στοιχεία που υποστηρίζουν την έγκριση του Casgevy προέκυψαν από μια μελέτη 44 ασθενών που υποβλήθηκαν σε θεραπεία με τη γονιδιακή επεξεργασία. επεξεργάζομαι, διαδικασία. Από τους 31 ασθενείς με επαρκή χρόνο παρακολούθησης για αξιολόγηση, οι 29 είχαν πλήρη ελευθερία από τον έντονο πόνο και τη βλάβη οργάνων που μπορεί να συμβεί κατά τη διάρκεια μιας δρεπανοκυτταρικής έξαρσης. Επιπλέον, κανένας ασθενής δεν παρουσίασε αποτυχία μοσχεύματος ή απόρριψη μοσχεύματος. Η έγκριση του Lyfgenia υποστηρίχθηκε από μια μελέτη 24 μηνών στην οποία 32 ασθενείς έλαβαν τη θεραπεία. Από αυτές, οι 28 δεν παρουσίασαν κανένα δρεπανοκυτταρικό επεισόδιο μετά τη μεταμόσχευση.

Έγκριση των Casgevy και Lyfgenia χορηγήθηκε στις Vertex Pharmaceuticals και Bluebird Bio, αντίστοιχα.

Περισσότερες πληροφορίες

Αποποίηση ευθυνών: Τα στατιστικά δεδομένα σε ιατρικά άρθρα παρέχουν γενικές τάσεις και δεν αφορούν μεμονωμένα άτομα. Οι μεμονωμένοι παράγοντες μπορεί να διαφέρουν πολύ. Να αναζητάτε πάντα εξατομικευμένες ιατρικές συμβουλές για μεμονωμένες αποφάσεις υγειονομικής περίθαλψης.

Πηγή: HealthDay

Δημοσιεύτηκε : 2023-12-11 08:15

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά