Primeras terapias de edición genética para la anemia de células falciformes, Casgevy y Lyfgenia, aprobadas por la FDA

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Revisado médicamente por Carmen Pope, BPharm. Última actualización el 9 de diciembre de 2023.

Por el personal de Physician's Briefing HealthDay Reporter

VIERNES 8 de diciembre de 2023: dos terapias genéticas históricas para la enfermedad de células falciformes han sido aprobados por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU.

Casgevy es el primer medicamento disponible en los Estados Unidos para tratar una enfermedad genética utilizando la técnica de edición de genes CRISPR. El tratamiento único cambia permanentemente el ADN de las células sanguíneas del paciente, liberándolo de los insoportables síntomas de la anemia falciforme de por vida. La otra terapia aprobada, Lyfgenia, utiliza un virus común para aplicar modificaciones genéticas a las células madre sanguíneas del paciente en su médula ósea.

En ambas terapias, las células madre se extraen de la sangre del paciente para su tratamiento. Con Casgevy, la tecnología de edición de genes CRISPR desactiva un gen que desencadena el desarrollo de células sanguíneas defectuosas con forma de media luna. Mientras tanto, la medicina mata las células productoras de sangre defectuosas en los pacientes, a quienes luego se les devuelven sus propias células madre alteradas. Lo mismo sucede con Lyfgenia, sólo que se utiliza un virus para entregar una carga genética que hace que las células sanguíneas comiencen a producir hemoglobina saludable. Las células madre sanguíneas genéticamente modificadas se devuelven al paciente en una única infusión de dosis única.

La evidencia que respalda la aprobación de Casgevy proviene de un estudio de 44 pacientes tratados con el programa de edición genética. proceso. De 31 pacientes con suficiente tiempo de seguimiento para ser evaluados, 29 estaban completamente libres del dolor intenso y del daño orgánico que puede ocurrir durante una exacerbación de células falciformes. Además, ningún paciente experimentó fracaso o rechazo del injerto. La aprobación de Lyfgenia estuvo respaldada por un estudio de 24 meses en el que 32 pacientes recibieron la terapia. De ellos, 28 no tuvieron eventos de anemia falciforme después de su trasplante.

La aprobación de Casgevy y Lyfgenia se otorgó a Vertex Pharmaceuticals y Bluebird Bio, respectivamente.

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Fuente: HealthDay

Al corriente : 2023-12-11 08:15

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