Terapi Pengeditan Gen Pisanan kanggo Penyakit Sel Sabit, Casgevy lan Lyfgenia, Disetujui dening FDA

Tindakake Drugslib ing

Dideleng kanthi medis dening Carmen Pope, BPharm. Dianyari pungkasan tanggal 9 Desember 2023.

Dening Staff Briefing Dokter Reporter HealthDay

JUM'AT, 8 Desember 2023 -- Rong terapi gen tonggak sejarah kanggo penyakit sel sabit wis disetujoni dening US Food and Drug Administration.

Casgevy minangka obat pisanan sing kasedhiya ing Amerika Serikat kanggo nambani penyakit genetik nggunakake teknik nyunting gen CRISPR. Pangobatan siji-wektu kanthi permanen ngganti DNA ing sel getih pasien, mbebasake saka gejala penyakit sel arit sing nggegirisi kanggo urip. Terapi liyane sing disetujoni, Lyfgenia, nggunakake virus umum kanggo ngirim modifikasi genetis menyang sel induk getih pasien ing sumsum balunge.

Ing loro terapi kasebut, sel induk dibuang saka getih pasien kanggo perawatan. Kanthi Casgevy, teknologi panyuntingan gen CRISPR ngilangi gen sing nyebabake pangembangan sel getih sing bentuke sabit sing rusak. Sauntara kuwi, obat-obatan mateni sel-sel sing ngasilake getih sing cacat ing pasien, sing banjur diwenehi sel stem sing diowahi dhewe. Bab sing padha kedadeyan karo Lyfgenia, mung virus sing digunakake kanggo ngirim muatan genetik sing nyebabake sel getih wiwit ngasilake hemoglobin sing sehat. Sèl induk getih sing diowahi sacara genetis banjur diwènèhaké manèh marang pasien minangka infus siji-dosis siji.

Bukti sing ndukung persetujuan Casgevy yaiku saka studi 44 pasien sing diobati karo panyuntingan gen. proses. Saka 31 pasien kanthi wektu tindak lanjut sing cukup kanggo dievaluasi, 29 duwe kebebasan lengkap saka nyeri abot lan karusakan organ sing bisa kedadeyan sajrone eksaserbasi sel arit. Salajengipun, ora ana pasien sing ngalami kegagalan korupsi utawa penolakan korupsi. Persetujuan Lyfgenia didhukung dening studi 24 sasi ing ngendi 32 pasien nampa terapi kasebut. Saka jumlah kasebut, 28 ora ngalami sel sabit sawise transplantasi.

Persetujuan saka Casgevy lan Lyfgenia diwenehake marang Vertex Pharmaceuticals lan Bluebird Bio.

Informasi Liyane

Disclaimer: Data statistik ing artikel medis nyedhiyakake tren umum lan ora ana hubungane karo individu. Faktor individu bisa beda-beda banget. Tansah golek saran medis khusus kanggo keputusan perawatan kesehatan individu.

Sumber: HealthDay

Dikirim : 2023-12-11 08:15

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Tembung kunci populer