Terapi Pengeditan Gen Pertama untuk Penyakit Sel Sabit, Casgevy dan Lyfgenia, Diluluskan oleh FDA

Ikuti Drugslib di

Disemak secara perubatan oleh Carmen Pope, BPharm. Terakhir dikemas kini pada 9 Dis 2023.

Oleh Kakitangan Taklimat Pakar Pelapor Hari Kesihatan

JUMAAT, 8 Dis. 2023 -- Dua terapi gen penting untuk penyakit sel sabit telah diluluskan oleh U.S. Food and Drug Administration.

Casgevy ialah ubat pertama yang terdapat di Amerika Syarikat untuk merawat penyakit genetik menggunakan teknik penyuntingan gen CRISPR. Rawatan sekali sahaja mengubah DNA dalam sel darah pesakit secara kekal, membebaskan mereka daripada simptom penyakit sel sabit yang perit seumur hidup. Terapi lain yang diluluskan, Lyfgenia, menggunakan virus biasa untuk menyampaikan pengubahsuaian genetik kepada sel stem darah pesakit dalam sumsum tulang mereka.

Dalam kedua-dua terapi, sel stem dikeluarkan daripada darah pesakit untuk rawatan. Dengan Casgevy, teknologi penyuntingan gen CRISPR mengetuk gen yang mencetuskan perkembangan sel darah berbentuk bulan sabit yang rosak. Sementara itu, ubat membunuh sel-sel penghasil darah yang cacat pada pesakit, yang kemudiannya diberikan semula sel stem mereka sendiri yang telah diubah. Perkara yang sama berlaku dengan Lyfgenia, hanya virus yang digunakan untuk menyampaikan muatan genetik yang menyebabkan sel darah mula menghasilkan hemoglobin yang sihat. Sel stem darah yang diubah suai secara genetik kemudiannya diberikan semula kepada pesakit sebagai infusi dos tunggal sekali.

Bukti yang menyokong kelulusan Casgevy adalah daripada kajian terhadap 44 pesakit yang dirawat dengan penyuntingan gen. proses. Daripada 31 pesakit dengan masa susulan yang mencukupi untuk dinilai, 29 mempunyai kebebasan sepenuhnya daripada kesakitan teruk dan kerosakan organ yang boleh berlaku semasa pemburukan sel sabit. Tambahan pula, tiada pesakit yang mengalami kegagalan rasuah atau penolakan rasuah. Kelulusan Lyfgenia disokong oleh kajian selama 24 bulan di mana 32 pesakit menerima terapi. Daripada jumlah itu, 28 tidak mengalami kejadian sel sabit selepas pemindahan mereka.

Kelulusan Casgevy dan Lyfgenia telah diberikan kepada Vertex Pharmaceuticals dan Bluebird Bio, masing-masing.

Maklumat Lanjut

Penafian: Data statistik dalam artikel perubatan memberikan trend umum dan tidak berkaitan dengan individu. Faktor individu boleh sangat berbeza. Sentiasa dapatkan nasihat perubatan yang diperibadikan untuk keputusan penjagaan kesihatan individu.

Sumber: HealthDay

Disiarkan : 2023-12-11 08:15

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular