Первая терапия генного редактирования для лечения серповидноклеточной анемии, каджеви и лифгении, одобренная FDA

Следите за Drugslib на

Медицинская проверка Кармен Поуп, BPharm. Последнее обновление: 9 декабря 2023 г.

Physician's Briefing Staff HealthDay Reporter

ПЯТНИЦА, 8 декабря 2023 г. – Два важных этапа генной терапии для лечения серповидно-клеточной анемии были одобрены Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Касджеви — первое доступное в США лекарство для лечения генетических заболеваний с использованием метода редактирования генов CRISPR. Однократное лечение навсегда меняет ДНК в клетках крови пациента, освобождая его от мучительных симптомов серповидноклеточной анемии на всю жизнь. Другая одобренная терапия, Lyfgenia, использует общий вирус для доставки генетических модификаций стволовым клеткам крови пациента в костном мозге.

В обоих методах стволовые клетки извлекаются из крови пациента для лечения. С помощью Casgevy технология редактирования генов CRISPR удаляет ген, который запускает развитие дефектных клеток крови в форме полумесяца. Между тем, медицина убивает дефектные кроветворные клетки у пациентов, которым затем возвращают собственные измененные стволовые клетки. То же самое происходит и с Lyfgenia, только вирус используется для доставки генетической нагрузки, которая заставляет клетки крови начать вырабатывать здоровый гемоглобин. Генетически модифицированные стволовые клетки крови затем возвращаются пациенту в виде однократной инфузии одной дозы.

Доказательства, подтверждающие одобрение Касжеви, были получены в ходе исследования 44 пациентов, получавших лечение с помощью генного редактирования. процесс. Из 31 пациента, у которых было достаточно времени для обследования, у 29 была полная свобода от сильной боли и повреждения органов, которые могут возникнуть во время обострения серповидноклеточной анемии. Кроме того, ни у одного пациента не наблюдалось отторжения трансплантата или его отторжения. Одобрение Лифгении было подтверждено 24-месячным исследованием, в котором эту терапию получали 32 пациента. Из них у 28 не было событий серповидноклеточной анемии после трансплантации.

Одобрение Casgevy и Lyfgenia было предоставлено Vertex Pharmaceuticals и Bluebird Bio соответственно.

Дополнительная информация

Отказ от ответственности: Статистические данные в медицинских статьях отражают общие тенденции и не касаются отдельных лиц. Индивидуальные факторы могут сильно различаться. Всегда обращайтесь за индивидуальной медицинской консультацией для принятия индивидуальных медицинских решений.

Источник: HealthDay

Опубликовано : 2023-12-11 08:15

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова