Orak Hücre Hastalığı, Casgevy ve Lyfgenia için İlk Gen Düzenleme Tedavileri, FDA Tarafından Onaylandı

Drugslib'i takip edin

Tıbbi olarak Carmen Pope, BPharm tarafından incelendi. En son 9 Aralık 2023'te güncellendi.

Hekimlerin Brifing Ekibi HealthDay Muhabiri

CUMA, 8 Aralık 2023 -- İki kilometre taşı gen terapisi orak hücre hastalığı için kullanılan ilaçlar ABD Gıda ve İlaç İdaresi tarafından onaylandı.

Casgevy, Amerika Birleşik Devletleri'nde CRISPR gen düzenleme tekniğini kullanarak genetik bir hastalığı tedavi eden ilk ilaçtır. Tek seferlik tedavi, hastanın kan hücrelerindeki DNA'yı kalıcı olarak değiştirerek, onları ömür boyu orak hücre hastalığının dayanılmaz semptomlarından kurtarır. Onaylanan diğer terapi Lyfgenia, hastanın kemik iliğindeki kan kök hücrelerine genetik modifikasyonlar sağlamak için yaygın bir virüs kullanıyor.

Her iki tedavide de tedavi için hastanın kanından kök hücreler alınır. Casgevy ile CRISPR gen düzenleme teknolojisi, kusurlu, hilal şeklindeki kan hücrelerinin gelişimini tetikleyen bir geni yok ediyor. Bu arada ilaç, hastalardaki kusurlu kan üreten hücreleri öldürüyor ve onlara daha sonra kendi değiştirilmiş kök hücreleri geri veriliyor. Aynı şey Lyfgenia'da da oluyor; kan hücrelerinin sağlıklı hemoglobin üretmeye başlamasına neden olan genetik yükü iletmek için yalnızca bir virüs kullanılıyor. Genetiği değiştirilmiş kan kök hücreleri daha sonra tek seferlik, tek dozluk bir infüzyon olarak hastaya geri verilir.

Casgevy'nin onayını destekleyen kanıtlar, gen düzenleme yöntemiyle tedavi edilen 44 hasta üzerinde yapılan bir çalışmadan elde edildi. işlem. Değerlendirme için yeterli takip süresine sahip 31 hastadan 29'u, orak hücre alevlenmesi sırasında meydana gelebilecek şiddetli ağrı ve organ hasarından tamamen kurtuldu. Ayrıca hiçbir hastada greft yetmezliği veya greft reddi yaşanmadı. Lyfgenia'nın onayı, 32 hastanın tedaviyi aldığı 24 aylık bir çalışmayla desteklendi. Bunlardan 28'inde nakil sonrasında orak hücre olayı yaşanmadı.

Casgevy ve Lyfgenia'nın onayı sırasıyla Vertex Pharmaceuticals ve Bluebird Bio'ya verildi.

Daha Fazla Bilgi

Sorumluluk reddi: Tıbbi makalelerdeki istatistiksel veriler genel eğilimleri sağlar ve bireylere ait değildir. Bireysel faktörler büyük ölçüde değişebilir. Bireysel sağlık hizmeti kararları için daima kişiselleştirilmiş tıbbi tavsiye alın.

Kaynak: HealthDay

Gönderildi : 2023-12-11 08:15

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler