أول علاج جيني لفقدان السمع الوراثي، أوتارميني، يحصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء

اتبع Drugslib على

بواسطة Deanna Neff HealthDay Reporter

تمت مراجعته طبيًا بواسطة كارمن بوب، كبير المحررين الطبيين، B. فارم. تم آخر تحديث في 27 أبريل 2026.

عبر HealthDay

الاثنين، 27 أبريل 2026 — في قفزة تاريخية للعلوم الطبية، أعطت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) الضوء الأخضر لأول علاج جيني على الإطلاق لعلاج شكل نادر من الصمم الوراثي.

يقدم العلاج - المسمى أوتارميني - حلًا دائمًا للأطفال الذين يولدون بطفرة جينية تركتهم في السابق في صمت تام.

تم تصميم Otarmeni لمجموعة محددة جدًا - حوالي 50 رضيعًا يولدون في الولايات المتحدة كل عام مع طفرة في جين OTOF. على الرغم من أن هؤلاء الأطفال يتمتعون ببنية أذن صحية، إلا أنهم يفتقرون إلى بروتين ناقل حيوي يسمح للأذن والدماغ بالتواصل.

الأذن عضو معقد، وتكون التوصيلات سليمة في الغالب لدى هؤلاء المرضى ولكنها تفتقد عنصرًا حاسمًا يسمى أوتوفيرلين. وبدونها لا تستطيع الأذن الداخلية ترجمة الاهتزازات الصوتية إلى إشارات كهربائية يستطيع الدماغ فهمها.

يعمل أوتارميني عن طريق توصيل نسخة وظيفية من جين OTOF مباشرة إلى الأذن الداخلية. بمجرد وضع الجين في مكانه، يبدأ الجسم في إنتاج أوتوفرلين الخاص به، مما يكمل بشكل فعال الدائرة بين الأذن والعصب السمعي.

على عكس زراعة القوقعة الصناعية، التي تتطلب أجهزة وبطاريات خارجية، فإن هذا العلاج يسمح للأذن بالعمل بشكل طبيعي.

"هذا حقًا يغير حياة العائلات التي لديها أطفال يعانون من فقدان السمع،" د. إليوت شيرر، أخصائي طب الأطفال في مستشفى بوسطن للأطفال في بوسطن والباحث الرئيسي في التجربة السريرية CHORD، قال لشبكة NBC الأخبار.

"لقد شاهدت بنفسي المشاركين في التجربة وهم يستجيبون لصوت أمهم، ويرقصون على الموسيقى ويتفاعلون مع العالم، وهذه اللحظات أصبحت الآن ممكنة لمزيد من الأطفال الذين يولدون بهذا النوع المحدد من فقدان السمع،" كما قال في بيان صحفي من Regeneron، الشركة المصنعة لـ Otarmeni.

جاءت موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بعد دراسة شملت 20 طفلا. وكانت نتائجها متسقة بشكل ملحوظ: 16 من أصل 20 لديهم تحسن ملحوظ في السمع. وتمكن خمسة أطفال في نهاية المطاف من سماع أصوات هادئة مثل الهمس، وفقًا لشبكة NBC News.

على الرغم من أن الجراحة يتم إجراؤها تحت التخدير العام وتحمل بعض المخاطر - مثل الدوخة أو التهاب الأذن الوسطى - إلا أن الفوائد تعتبر إنجازًا كبيرًا.

بينما يكلف تطوير العلاجات الجينية ملايين الدولارات في كثير من الأحيان، أعلنت شركة الأدوية ريجينيرون أن الدواء سيتم توفيره مجانًا للمرضى في الولايات المتحدة.

"لقد أوضحت لنا ريجينيرون أن أحد الخيارات التي يمكننا وضعها في الاعتبار والتي تضمن وصول المرضى إلى هذه العلاجات بأسعار معقولة هو عدم فرض رسوم على النظام الصحي مقابل العلاج"، سارة إيموند قالت لشبكة NBC News. وهي الرئيس التنفيذي لمعهد المراجعة السريرية والاقتصادية، وهي مؤسسة غير ربحية تدرس تكاليف الأدوية وفعاليتها.

على الرغم من أن الدواء نفسه مجاني، إلا أن التكاليف المرتبطة بالإقامة في المستشفى والعملية الجراحية لتقديم العلاج ستظل سارية. العلاج معتمد للاستخدام داخل الولايات المتحدة فقط.

المصادر

  • NBC News، 23 أبريل 2026
  • Regeneron، بيان صحفي، 23 أبريل 2026

    • إخلاء المسؤولية: توفر البيانات الإحصائية في المقالات الطبية اتجاهات عامة ولا تتعلق بالأفراد. يمكن أن تختلف العوامل الفردية بشكل كبير. اطلب دائمًا المشورة الطبية المخصصة لاتخاذ قرارات الرعاية الصحية الفردية.

    المصدر: هيلث داي

    نشر : 2026-04-28 02:13

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    كلمات رئيسية شعبية