První genová terapie pro genetickou ztrátu sluchu, Otarmeni, získala schválení FDA

Sledujte Drugslib

Autor: Deanna Neff HealthDay Reporter

Lékařský redaktor, B. Pharm. Poslední aktualizace 27. dubna 2026.

přes HealthDay

PONDĚLÍ, 27. dubna 2026 – Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) v historickém skoku pro lékařskou vědu dal zelenou vůbec první genové terapii k léčbě vzácné formy dědičné hluchoty.

Léčba – zvaná Otarmeni – nabízí trvalé řešení pro děti narozené s genovou mutací, která je dříve nechala v naprostém klidu.

Otarmeni je určen pro velmi specifickou skupinu – asi 50 dětí narozených v USA každý rok s mutací v genu OTOF. I když mají zdravé struktury ucha, tyto děti postrádají životně důležitý protein, který umožňuje uchu a mozku komunikovat.

Ucho je složitý orgán a kabeláž je u těchto pacientů většinou neporušená, ale chybí mu klíčová složka zvaná otoferlin. Bez něj nemůže vnitřní ucho převést zvukové vibrace na elektrické signály, kterým mozek porozumí.

Otarmeni funguje tak, že dodává funkční kopii genu OTOF přímo do vnitřního ucha. Jakmile je gen na svém místě, tělo začne produkovat svůj vlastní otoferlin, čímž účinně dokončí okruh mezi uchem a sluchovým nervem.

Na rozdíl od kochleárních implantátů, které vyžadují externí hardware a baterie, umožňuje tato terapie uchu přirozeně fungovat.

„Toto skutečně mění život rodinám s dětmi se ztrátou sluchu,“ Dr. Eliot Shearer, pediatrický specialista z Boston Children’s Hospital v Bostonu a vedoucí výzkumný pracovník ve studii BCa Clinic News„Na vlastní oči jsem byl svědkem toho, jak můj účastník testu reagoval na hlas své matky, tančil na hudbu a komunikoval se světem, a tyto okamžiky jsou nyní možné pro více dětí narozených s touto specifickou formou ztráty sluchu,“ řekl v zpráva od společnosti Regeneron, výrobce Otarmeni.

Schválení FDA následovalo po studii zahrnující 20 dětí. Jeho výsledky byly pozoruhodně konzistentní: 16 z 20 mělo výrazné zlepšení sluchu. Podle NBC News bylo nakonec pět dětí schopno slyšet zvuky tiché jako šepot.

I když se operace provádí v celkové anestezii a nese určitá rizika – jako jsou závratě nebo zánět středního ucha – přínosy jsou považovány za velký průlom.

Zatímco vývoj genových terapií často stojí miliony dolarů, výrobce léků Regeneron oznámil, že lék bude pacientům ve Spojených státech poskytován zdarma.

„Regeneron nám ukázal, že jednou z možností, kterou můžeme zvážit a která zajistí pacientům cenově dostupný přístup k těmto terapiím, je neúčtovat za terapii zdravotnímu systému,“ Sarah Emond řekla NBC News. Je generální ředitelkou Institutu pro klinické a ekonomické hodnocení, neziskové organizace, která studuje náklady a účinnost léků.

I když je samotný lék zdarma, náklady spojené s pobytem v nemocnici a chirurgickým zákrokem k dodání terapie budou stále účtovány. Léčba je schválena pro použití pouze ve Spojených státech.

Zdroje

  • NBC News, 23. dubna 2026
  • Regeneron, tisková zpráva, 23. dubna 2026

    • Odmítnutí statistiky se nevztahují k obecným trendům: Jednotlivé faktory se mohou velmi lišit. Při individuálních rozhodnutích o zdravotní péči vždy vyhledejte osobní lékařskou pomoc.

    Zdroj: HealthDay

    Vyslán : 2026-04-28 02:13

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova