Erste Gentherapie für genetisch bedingten Hörverlust, Otarmeni, erhält FDA-Zulassung

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Von Deanna Neff HealthDay Reporter

Medizinisch überprüft von Carmen Pope, Senior Medical Editor, B. Pharm. Zuletzt aktualisiert am 27. April 2026.

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MONTAG, 27. April 2026 – In einem historischen Sprung für die medizinische Wissenschaft hat die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) grünes Licht für die erste Gentherapie zur Behandlung einer seltenen Form der erblichen Taubheit gegeben.

Die Behandlung – Otarmeni genannt – bietet eine dauerhafte Lösung für Kinder, die mit einer Genmutation geboren wurden, die sie zuvor in völligem Schweigen zurückließ.

Otarmeni ist für eine ganz bestimmte Gruppe konzipiert – etwa 50 Säuglinge, die jedes Jahr in den USA mit einer Mutation im OTOF-Gen geboren werden. Obwohl sie über gesunde Ohrstrukturen verfügen, fehlt diesen Kindern ein lebenswichtiges Botenprotein, das die Kommunikation zwischen Ohr und Gehirn ermöglicht.

Das Ohr ist ein komplexes Organ, und die Verkabelung ist bei diesen Patienten größtenteils intakt, es fehlt jedoch eine entscheidende Komponente namens Otoferlin. Ohne sie kann das Innenohr Schallschwingungen nicht in elektrische Signale umwandeln, die das Gehirn verstehen kann.

Otarmeni wirkt, indem es eine funktionsfähige Kopie des OTOF-Gens direkt in das Innenohr einbringt. Sobald das Gen vorhanden ist, beginnt der Körper mit der Produktion seines eigenen Otoferlins und schließt so effektiv den Kreislauf zwischen dem Ohr und dem Hörnerv.

Im Gegensatz zu Cochlea-Implantaten, die externe Hardware und Batterien erfordern, ermöglicht diese Therapie eine natürliche Funktion des Ohrs.

„Das ist wirklich lebensverändernd für Familien mit Kindern mit Hörverlust“, Dr. Eliot Shearer, ein Kinderarzt am Boston Children’s Hospital in Boston und leitender Forscher in der klinischen Studie CHORD, sagte NBC News.

„Ich habe aus erster Hand gesehen, wie meine Studienteilnehmerin auf die Stimme ihrer Mutter reagierte, zur Musik tanzte und mit der Welt interagierte, und diese Momente sind jetzt für mehr Kinder möglich, die mit dieser speziellen Form von Hörverlust geboren wurden“, sagte er in einem Pressemitteilung von Regeneron, Hersteller von Otarmeni.

Die Zulassung durch die FDA erfolgte im Anschluss an eine Studie mit 20 Kindern. Die Ergebnisse waren bemerkenswert konsistent: 16 von 20 hatten eine signifikante Verbesserung des Hörvermögens. Laut NBC News waren fünf Kinder schließlich in der Lage, Geräusche zu hören, die so leise wie ein Flüstern waren.

Während die Operation unter Vollnarkose durchgeführt wird und einige Risiken birgt – wie Schwindel oder eine Mittelohrentzündung – gelten die Vorteile als großer Durchbruch.

Während die Entwicklung von Gentherapien oft Millionen von Dollar kostet, kündigte der Arzneimittelhersteller Regeneron an, dass das Medikament Patienten in den Vereinigten Staaten kostenlos zur Verfügung gestellt wird.

„Regeneron hat uns gezeigt, dass eine Option, die wir in Betracht ziehen können, um Patienten einen erschwinglichen Zugang zu diesen Therapien zu gewährleisten, darin besteht, dem Gesundheitssystem keine Gebühren für die Therapie zu berechnen“, Sarah Emond sagte gegenüber NBC News. Sie ist CEO des Institute for Clinical and Economic Review, einer gemeinnützigen Organisation, die Arzneimittelkosten und -wirksamkeit untersucht.

Während das Medikament selbst kostenlos ist, fallen weiterhin Kosten für den Krankenhausaufenthalt und den chirurgischen Eingriff zur Durchführung der Therapie an. Die Behandlung ist nur für die Verwendung in den Vereinigten Staaten zugelassen.

Quellen

  • NBC News, 23. April 2026
  • Regeneron, Pressemitteilung, 23. April 2026

    • Haftungsausschluss: Statistische Daten in medizinischen Artikeln liefern allgemeine Trends und beziehen sich nicht auf Einzelpersonen. Einzelne Faktoren können stark variieren. Lassen Sie sich bei individuellen Gesundheitsentscheidungen immer persönlich beraten.

    Quelle: HealthDay

    Gesendet : 2026-04-28 02:13

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