La primera terapia genética para la pérdida auditiva genética, Otarmeni, obtiene la aprobación de la FDA

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Por Deanna Neff HealthDay Reporter

Revisado médicamente por Carmen Pope, editora médica senior, B. Pharm. Última actualización el 27 de abril de 2026.

vía HealthDay

LUNES, 27 de abril de 2026: en un salto histórico para la ciencia médica, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha dado luz verde a la primera terapia genética para tratar una forma rara de sordera hereditaria.

El tratamiento, llamado Otarmeni, ofrece una solución permanente para los niños nacidos con una mutación genética que anteriormente los dejaba en total silencio.

Otarmeni está diseñado para un grupo muy específico: alrededor de 50 bebés que nacen en los EE. UU. cada año con una mutación en el gen OTOF. Si bien tienen estructuras auditivas sanas, estos niños carecen de una proteína mensajera vital que permite que el oído y el cerebro se comuniquen.

El oído es un órgano complejo y el cableado está prácticamente intacto en estos pacientes, pero les falta un componente crucial llamado otoferlina. Sin él, el oído interno no puede traducir las vibraciones del sonido en señales eléctricas que el cerebro pueda entender.

Otarmeni actúa entregando una copia funcional del gen OTOF directamente en el oído interno. Una vez que el gen está en su lugar, el cuerpo comienza a producir su propia otoferlina, completando efectivamente el circuito entre el oído y el nervio auditivo.

A diferencia de los implantes cocleares, que requieren hardware y baterías externos, esta terapia permite que el oído funcione de forma natural.

“Esto realmente cambia la vida de las familias con niños con pérdida auditiva”, Dr. Eliot Shearer, especialista pediátrico del Boston Children's Hospital en Boston e investigador principal del ensayo clínico CHORD, dijo a NBC News.

“He sido testigo de primera mano de mi participante en el ensayo respondiendo a la voz de su madre, bailando con música e interactuando con el mundo, y estos momentos ahora son posibles para más niños que nacen con esta forma específica de pérdida auditiva”, dijo en un comunicado de prensa de Regeneron, fabricante de Otarmeni.

La aprobación de la FDA se produjo tras un estudio en el que participaron 20 niños. Sus resultados fueron notablemente consistentes: 16 de los 20 tuvieron una mejora auditiva significativa. Cinco niños finalmente pudieron escuchar sonidos tan suaves como un susurro, según NBC News.

Si bien la cirugía se realiza bajo anestesia general y conlleva algunos riesgos, como mareos o inflamación del oído medio, los beneficios se consideran un gran avance.

Si bien el desarrollo de terapias genéticas a menudo cuesta millones de dólares, el fabricante de medicamentos Regeneron anunció que el medicamento se proporcionará de forma gratuita a los pacientes en los Estados Unidos.

“Regeneron nos ha demostrado que una opción que podemos considerar para garantizar un acceso asequible a estas terapias para los pacientes es no cobrar al sistema de salud por la terapia”, Sarah Emond dijo a NBC News. Es directora ejecutiva del Institute for Clinical and Economic Review, una organización sin fines de lucro que estudia los costos y la eficacia de los medicamentos.

Si bien el medicamento en sí es gratuito, se seguirán aplicando los costos asociados con la estadía en el hospital y el procedimiento quirúrgico para administrar la terapia. El tratamiento solo está aprobado para su uso en los Estados Unidos.

Fuentes

  • NBC News, 23 de abril de 2026
  • Regeneron, comunicado de prensa, 23 de abril de 2026

    • Descargo de responsabilidad: Los datos estadísticos de los artículos médicos proporcionan tendencias generales y no se refieren a individuos. Los factores individuales pueden variar mucho. Busque siempre asesoramiento médico personalizado para decisiones de atención médica individuales.

    Fuente: HealthDay

    Al corriente : 2026-04-28 02:13

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