La première thérapie génique pour la perte auditive génétique, Otarmeni, obtient l'approbation de la FDA

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Par Deanna Neff HealthDay Reporter

Révisé médicalement par Carmen Pope, rédactrice médicale principale, B. Pharm. Dernière mise à jour le 27 avril 2026.

via HealthDay

LUNDI 27 avril 2026 — Dans une avancée historique pour la science médicale, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a donné son feu vert à la toute première thérapie génique pour traiter une forme rare de surdité héréditaire.

Le traitement – ​​appelé Otarmeni – offre une solution permanente pour les enfants nés avec une mutation génétique qui les laissait auparavant dans un silence total.

Otarmeni est conçu pour un groupe très spécifique : environ 50 nourrissons nés chaque année aux États-Unis avec une mutation du gène OTOF. Bien qu'ils aient des structures auriculaires saines, ces enfants manquent d'une protéine messagère vitale qui permet à l'oreille et au cerveau de communiquer.

L'oreille est un organe complexe, et le câblage est en grande partie intact chez ces patients, mais il manque un composant crucial appelé otoferline. Sans cela, l'oreille interne ne peut pas traduire les vibrations sonores en signaux électriques que le cerveau peut comprendre.

Otarmeni fonctionne en délivrant une copie fonctionnelle du gène OTOF directement dans l'oreille interne. Une fois le gène en place, le corps commence à produire sa propre otoferline, complétant ainsi efficacement le circuit entre l'oreille et le nerf auditif.

Contrairement aux implants cochléaires, qui nécessitent du matériel et des piles externes, cette thérapie permet à l'oreille de fonctionner naturellement.

« Cela change vraiment la vie des familles avec des enfants malentendants », Dr. Eliot Shearer, pédiatre au Boston Children's Hospital de Boston et chercheur principal de l'essai clinique CHORD, a déclaré à NBC News.

"J'ai été témoin direct de mon participant à l'essai répondant à la voix de sa mère, dansant sur de la musique et interagissant avec le monde, et ces moments sont désormais possibles pour davantage d'enfants nés avec cette forme spécifique de perte auditive", a-t-il déclaré dans un communiqué de presse de Regeneron, fabricant d'Otarmeni.

L'approbation de la FDA fait suite à une étude portant sur 20 enfants. Ses résultats étaient remarquablement cohérents : 16 des 20 présentaient une amélioration significative de l’audition. Cinq enfants ont finalement pu entendre des sons aussi faibles qu'un murmure, selon NBC News.

Bien que l'opération soit réalisée sous anesthésie générale et comporte certains risques, comme des étourdissements ou une inflammation de l'oreille moyenne, les avantages sont considérés comme une avancée majeure.

Alors que le développement des thérapies géniques coûte souvent des millions de dollars, le fabricant de médicaments Regeneron a annoncé que le médicament serait fourni gratuitement aux patients aux États-Unis.

« Regeneron nous a montré qu'une option que nous pouvons envisager pour garantir un accès abordable aux patients à ces thérapies est de ne pas facturer la thérapie au système de santé », Sarah Emond a déclaré à NBC News. Elle est PDG de l'Institute for Clinical and Economic Review, une organisation à but non lucratif qui étudie le coût et l'efficacité des médicaments.

Bien que le médicament lui-même soit gratuit, les coûts associés au séjour à l'hôpital et à l'intervention chirurgicale pour administrer le traitement resteront applicables. L'utilisation du traitement n'est approuvée qu'aux États-Unis.

Sources

  • NBC News, 23 avril 2026
  • Regeneron, communiqué de presse, 23 avril 2026

    • Avertissement : Les données statistiques contenues dans les articles médicaux fournissent des tendances générales et ne concernent pas les individus. Les facteurs individuels peuvent varier considérablement. Demandez toujours un avis médical personnalisé pour prendre des décisions individuelles en matière de soins de santé.

    Source : Journée Santé

    Publié : 2026-04-28 02:13

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