유전성 청력 상실을 위한 최초의 유전자 치료법 Otarmeni, FDA 승인 획득

Drugslib을 팔로우하세요

저: Deanna Neff HealthDay Reporter

B. Pharm 수석 의학 편집자인 Carmen Pope가 의학적으로 검토했습니다. 2026년 4월 27일에 마지막으로 업데이트되었습니다.

HealthDay를 통해

2026년 4월 27일 월요일 — 의학의 역사적인 도약으로 미국 식품의약국(FDA)은 희귀한 형태의 유전성 난청을 치료하기 위한 최초의 유전자 치료법을 승인했습니다.

오타르메니(Otarmeni)라고 불리는 이 치료법은 이전에 그들을 완전히 침묵하게 만들었던 유전자 돌연변이를 가지고 태어난 아이들에게 영구적인 해결책을 제공합니다.

Otarmeni는 매우 특정한 그룹, 즉 OTOF 유전자에 돌연변이가 있는 미국에서 매년 태어나는 약 50명의 유아를 위해 설계되었습니다. 이들 어린이들은 건강한 귀 구조를 가지고 있지만 귀와 뇌가 소통할 수 있게 해주는 필수 전달 단백질이 부족합니다.

귀는 복잡한 기관이며 이 환자들의 배선은 대부분 온전하지만 오토페린이라는 중요한 구성 요소가 없습니다. 이것이 없으면 내이는 소리 진동을 뇌가 이해할 수 있는 전기 신호로 변환할 수 없습니다.

Otarmeni는 OTOF 유전자의 기능적 복사본을 내이에 직접 전달하는 방식으로 작동합니다. 유전자가 자리를 잡으면 신체는 자체 오토페린을 생산하기 시작하여 귀와 청신경 사이의 회로를 효과적으로 완성합니다.

외부 하드웨어와 배터리가 필요한 인공와우와 달리 이 치료법을 사용하면 귀가 자연스럽게 기능할 수 있습니다.

“이것은 청력 상실 아동이 있는 가족의 삶을 정말로 변화시키는 것입니다.” Dr. 보스턴에 있는 보스턴 아동 병원의 소아과 전문의이자 CHORD 임상 시험의 수석 연구원인 Eliot Shearer는 NBC에 말했습니다. 뉴스.

"저는 실험 참가자가 어머니의 목소리에 반응하고, 음악에 맞춰 춤을 추고, 세상과 소통하는 것을 직접 목격했습니다. 이제 이러한 순간은 특정 형태의 청력 상실을 안고 태어난 더 많은 어린이들에게 가능해졌습니다."라고 그는 뉴스 자료

FDA는 20명의 어린이를 대상으로 한 연구를 통해 승인을 받았습니다. 그 결과는 놀라울 정도로 일관되었습니다. 20명 중 16명의 청력이 크게 향상되었습니다. NBC 뉴스에 따르면 결국 다섯 명의 어린이가 속삭이는 듯한 조용한 소리를 들을 수 있게 되었습니다.

수술은 전신 마취하에 이루어지며 현기증이나 중이 염증과 같은 일부 위험이 따르지만 그 이점은 획기적인 발전으로 간주됩니다.

유전자 치료법을 개발하는 데는 수백만 달러가 소요되는 경우가 많지만, 제약회사인 Regeneron은 해당 약품이 미국의 환자들에게 무료로 제공될 것이라고 발표했습니다.

“Regeneron은 환자가 이러한 치료법을 저렴하게 이용할 수 있도록 고려할 수 있는 한 가지 옵션은 해당 치료법에 대해 의료 시스템에 비용을 청구하지 않는 것임을 보여주었습니다.” Sarah Emond는 NBC News에 말했습니다. 그녀는 약품 비용과 효과를 연구하는 비영리 단체인 임상경제검토연구소(Institute for Clinical and Economic Review)의 CEO입니다.

약물 자체는 무료이지만 입원 및 치료를 위한 수술 절차와 관련된 비용은 여전히 ​​적용됩니다. 이 치료법은 미국 내에서만 사용하도록 승인되었습니다.

출처

  • NBC News, 2026년 4월 23일
  • Regeneron, 보도 자료, 2026년 4월 23일

    • 면책 조항: 의학 기사의 통계 데이터는 일반적인 추세를 제공하며 개인과 관련이 없습니다. 개별적인 요인은 크게 다를 수 있습니다. 개별 의료 결정에 대해서는 항상 개인화된 의학적 조언을 구하세요.

    출처: HealthDay

    게시됨 : 2026-04-28 02:13

    더 읽어보세요

    면책조항

    Drugslib.com에서 제공하는 정보의 정확성을 보장하기 위해 모든 노력을 기울였습니다. -날짜, 완전하지만 해당 효과에 대한 보장은 없습니다. 여기에 포함된 약물 정보는 시간에 민감할 수 있습니다. Drugslib.com 정보는 미국의 의료 종사자와 소비자가 사용하도록 편집되었으므로 달리 구체적으로 명시하지 않는 한 Drugslib.com은 미국 이외의 지역에서 사용하는 것이 적절하다고 보증하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 약물을 보증하거나 환자를 진단하거나 치료법을 권장하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 면허를 소지한 의료 종사자가 환자를 돌보는 데 도움을 주고/하거나 이 서비스를 건강 관리에 대한 전문 지식, 기술, 지식 및 판단을 대체하는 것이 아니라 보완으로 보는 소비자에게 제공하기 위해 설계된 정보 리소스입니다. 실무자.

    특정 약물 또는 약물 조합에 대한 경고가 없다고 해서 해당 약물 또는 약물 조합이 해당 환자에게 안전하고 효과적이거나 적절하다는 의미로 해석되어서는 안 됩니다. Drugslib.com은 Drugslib.com이 제공하는 정보의 도움으로 관리되는 의료의 모든 측면에 대해 어떠한 책임도 지지 않습니다. 여기에 포함된 정보는 가능한 모든 용도, 지시 사항, 주의 사항, 경고, 약물 상호 작용, 알레르기 반응 또는 부작용을 다루기 위한 것이 아닙니다. 복용 중인 약에 대해 궁금한 점이 있으면 담당 의사, 간호사 또는 약사에게 문의하세요.

    인기있는 키워드