Terapi Gen Pertama untuk Kehilangan Pendengaran Genetik, Otarmeni, Mendapat Kelulusan FDA

Ikuti Drugslib di

Oleh Deanna Neff HealthDay Reporter

Penyunting Kanan Carmenically, Pharm. Kemas kini terakhir pada 27 April 2026.

melalui HealthDay

ISNIN, 27 April 2026 — Dalam lonjakan bersejarah untuk sains perubatan, Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. telah menyalakan hijau terapi gen pertama untuk merawat bentuk pekak yang diwarisi yang jarang berlaku.

Rawatan — dipanggil Otarmeni — menawarkan penyelesaian kekal untuk kanak-kanak yang dilahirkan dengan mutasi gen yang sebelum ini menyebabkan mereka senyap secara keseluruhan.

Otarmeni direka untuk kumpulan yang sangat khusus — kira-kira 50 bayi yang dilahirkan di A.S. setiap tahun dengan mutasi dalam gen OTOF. Walaupun mereka mempunyai struktur telinga yang sihat, kanak-kanak ini kekurangan protein utusan penting yang membolehkan telinga dan otak berkomunikasi.

Telinga ialah organ yang kompleks, dan pendawaian kebanyakannya utuh pada pesakit ini tetapi kehilangan komponen penting yang dipanggil otoferlin. Tanpanya, telinga dalam tidak dapat menterjemahkan getaran bunyi kepada isyarat elektrik yang boleh difahami oleh otak.

Otarmeni berfungsi dengan menghantar salinan berfungsi gen OTOF terus ke telinga dalam. Sebaik sahaja gen berada di tempatnya, badan mula menghasilkan otoferlin sendiri, melengkapkan litar antara telinga dan saraf pendengaran dengan berkesan.

Tidak seperti implan koklea, yang memerlukan perkakasan dan bateri luaran, terapi ini membolehkan telinga berfungsi secara semula jadi.

“Ini benar-benar mengubah hidup untuk keluarga yang mempunyai kanak-kanak kehilangan pendengaran,” Dr. Eliot Shearer, pakar pediatrik di Hospital Kanak-kanak Boston di Boston dan penyelidik utama dalam

“Saya telah menyaksikan sendiri peserta percubaan saya bertindak balas terhadap suara ibu mereka, menari mengikut muzik dan berinteraksi dengan dunia, dan detik-detik ini kini mungkin untuk lebih ramai kanak-kanak yang dilahirkan dengan bentuk kehilangan pendengaran khusus ini,” katanya dalam keluaran berita daripada Regeneron, pembuat Otarmeni.

Kelulusan FDA mengikuti kajian yang melibatkan 20 kanak-kanak. Keputusannya sangat konsisten: 16 daripada 20 mempunyai peningkatan pendengaran yang ketara. Lima kanak-kanak akhirnya dapat mendengar bunyi senyap seperti bisikan, menurut NBC News.

Walaupun pembedahan dilakukan di bawah bius am dan membawa beberapa risiko — seperti pening atau keradangan telinga tengah — faedahnya dianggap sebagai satu kejayaan besar.

Walaupun terapi gen sering menelan belanja berjuta-juta dolar untuk dibangunkan, pembuat ubat Regeneron mengumumkan bahawa ubat itu akan diberikan secara percuma kepada pesakit di Amerika Syarikat.

“Regeneron telah menunjukkan kepada kami bahawa satu pilihan yang boleh kami pertimbangkan yang akan memastikan akses yang berpatutan untuk pesakit kepada terapi ini adalah dengan tidak mengenakan bayaran kepada sistem kesihatan untuk terapi,” Sarah Emond memberitahu NBC News. Beliau ialah Ketua Pegawai Eksekutif Institut Kajian Klinikal dan Ekonomi, sebuah organisasi bukan untung yang mengkaji kos dan keberkesanan ubat.

Walaupun ubat itu sendiri adalah percuma, kos yang berkaitan dengan penginapan hospital dan prosedur pembedahan untuk menyampaikan terapi masih akan dikenakan. Rawatan ini hanya diluluskan untuk digunakan di Amerika Syarikat.

Sumber

  • Berita NBC, 23 April 2026
  • Regeneron, keluaran berita, 23 April 2026

    • Penafian: dalam perubatan dan artikel tidak memberikan data umum kepada individu. Faktor individu boleh sangat berbeza. Sentiasa dapatkan nasihat perubatan yang diperibadikan untuk keputusan penjagaan kesihatan individu.

    Sumber: HealthDay

    Disiarkan : 2026-04-28 02:13

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular