Primeira terapia genética para perda auditiva genética, Otarmeni, obtém aprovação da FDA

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Por Deanna Neff HealthDay Reporter

Revisado clinicamente por Carmen Pope, editora médica sênior, B. Pharm. Última atualização em 27 de abril de 2026.

via HealthDay

SEGUNDA-FEIRA, 27 de abril de 2026 — Em um salto histórico para a ciência médica, a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA deu sinal verde para a primeira terapia genética para tratar uma forma rara de surdez hereditária.

O tratamento — chamado Otarmeni — oferece uma solução permanente para crianças nascidas com uma mutação genética que anteriormente as deixava em silêncio total.

Otarmeni foi projetado para um grupo muito específico – cerca de 50 bebês nascidos nos EUA a cada ano com uma mutação no gene OTOF. Embora tenham estruturas auditivas saudáveis, essas crianças carecem de uma proteína mensageira vital que permite a comunicação entre o ouvido e o cérebro.

O ouvido é um órgão complexo e a fiação está praticamente intacta nesses pacientes, mas falta um componente crucial chamado otoferlina. Sem ele, o ouvido interno não consegue traduzir as vibrações sonoras em sinais elétricos que o cérebro possa compreender.

Otarmeni funciona entregando uma cópia funcional do gene OTOF diretamente no ouvido interno. Uma vez instalado o gene, o corpo começa a produzir sua própria otoferlina, completando efetivamente o circuito entre o ouvido e o nervo auditivo.

Ao contrário dos implantes cocleares, que requerem hardware externo e baterias, esta terapia permite que o ouvido funcione naturalmente.

“Isso realmente muda a vida de famílias com crianças com perda auditiva”, Dr. Eliot Shearer, especialista pediátrico do Boston Children’s Hospital em Boston e pesquisador principal do ensaio clínico CHORD, disse à NBC Notícias.

“Eu testemunhei em primeira mão meu participante do estudo respondendo à voz de sua mãe, dançando música e interagindo com o mundo, e esses momentos agora são possíveis para mais crianças que nascem com essa forma específica de perda auditiva”, disse ele em um comunicado à imprensa da Regeneron, fabricante do Otarmeni.

A aprovação do FDA ocorreu após um estudo envolvendo 20 crianças. Seus resultados foram notavelmente consistentes: 16 dos 20 tiveram melhora auditiva significativa. Cinco crianças conseguiram ouvir sons tão baixos quanto um sussurro, de acordo com a NBC News.

Embora a cirurgia seja realizada sob anestesia geral e acarrete alguns riscos – como tontura ou inflamação do ouvido médio – os benefícios são considerados um grande avanço.

Embora o desenvolvimento de terapias genéticas muitas vezes custe milhões de dólares, a farmacêutica Regeneron anunciou que o medicamento será fornecido gratuitamente aos pacientes nos Estados Unidos.

“A Regeneron nos mostrou que uma opção que podemos considerar para garantir o acesso acessível dos pacientes a essas terapias é não cobrar do sistema de saúde pela terapia”, Sarah Emond disse à NBC News. Ela é CEO do Institute for Clinical and Economic Review, uma organização sem fins lucrativos que estuda os custos e a eficácia dos medicamentos.

Embora o medicamento em si seja gratuito, os custos associados à internação hospitalar e ao procedimento cirúrgico para administrar a terapia ainda serão aplicados. O tratamento só foi aprovado para uso nos Estados Unidos.

Fontes

  • NBC News, 23 de abril de 2026
  • Regeneron, comunicado à imprensa, 23 de abril de 2026

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    Fonte: HealthDay

    Postou : 2026-04-28 02:13

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