Prima terapie genetică pentru pierderea genetică a auzului, Otarmeni, obține aprobarea FDA

Urmăriți Drugslib pe

De la Deanna Neff HealthDay Reporter

prin HealthDay

LUNI, 27 aprilie 2026 — Într-un salt istoric pentru știința medicală, U.S. Food and Drug Administration (FDA) a dat verde primei terapii genetice pentru a trata o formă rară de surditate moștenită.

Tratamentul – numit Otarmeni – oferă o soluție permanentă pentru copiii născuți cu o mutație genetică care le-a lăsat până acum în totalitate.

Otarmeni este conceput pentru un grup foarte specific - aproximativ 50 de sugari născuți în SUA în fiecare an cu o mutație a genei OTOF. Deși au structuri sănătoase ale urechii, acestor copii le lipsește o proteină mesager vitală care să permită urechii și creierului să comunice.

Urechea este un organ complex, iar cablurile sunt în mare parte intacte la acești pacienți, dar lipsește o componentă crucială numită otoferlină. Fără el, urechea interioară nu poate traduce vibrațiile sonore în semnale electrice pe care creierul le poate înțelege.

Otarmeni funcționează prin livrarea unei copii funcționale a genei OTOF direct în urechea internă. Odată ce gena este la locul său, organismul începe să-și producă propria otoferlină, completând eficient circuitul dintre ureche și nervul auditiv.

Spre deosebire de implanturile cohleare, care necesită hardware extern și baterii, această terapie permite urechii să funcționeze în mod natural.

„Acest lucru chiar schimbă viața familiilor cu copii cu deficiență de auz”, Dr. Eliot Shearer, specialist în pediatrie la Spitalul de Copii Boston din Boston și cercetător principal în cadrul NBC trials Știri.

„Am fost martor direct la participantul meu de probă care a răspuns la vocea mamei lor, dansând pe muzică și interacționând cu lumea, iar aceste momente sunt acum posibile pentru mai mulți copii născuți cu această formă specifică de pierdere a auzului”, a spus el într-un comunicat de presă de la Regeneron, producătorul Otarmeni.

Aprobarea FDA a urmat unui studiu care a implicat 20 de copii. Rezultatele sale au fost remarcabil de consistente: 16 din 20 au avut o îmbunătățire semnificativă a auzului. Cinci copii au reușit în cele din urmă să audă sunete la fel de liniștite ca o șoaptă, potrivit NBC News.

În timp ce intervenția chirurgicală este efectuată sub anestezie generală și prezintă anumite riscuri - cum ar fi amețeli sau inflamarea urechii medii - beneficiile sunt considerate un progres major.

În timp ce terapiile genetice costă adesea milioane de dolari pentru a fi dezvoltate, producătorul de medicamente Regeneron a anunțat că medicamentele vor fi furnizate gratuit pacienților din Statele Unite.

„Regeneron ne-a arătat că o opțiune pe care o putem lua în considerare și care va asigura pacienților acces la aceste terapii la prețuri accesibile este să nu plătească sistemul de sănătate pentru terapie.” href="https://icer.org/who-we-are/people/leadership-staff/sarah-k-emond-mpp/" target="_blank">Sarah Emond a declarat pentru NBC News. Ea este CEO al Institutului pentru Analize Clinice și Economice, o organizație nonprofit care studiază costurile și eficacitatea medicamentelor.

Deși medicamentul în sine este gratuit, costurile asociate cu șederea în spital și cu procedura chirurgicală de livrare a terapiei se vor aplica în continuare. Tratamentul este aprobat numai pentru utilizare în Statele Unite.

Surse

  • NBC News, 23 aprilie 2026
  • Regeneron, comunicat de presă, 23 aprilie 2026

    • Declinare de responsabilitate pentru tendințele generale și articolele medicale. Factorii individuali pot varia foarte mult. Solicitați întotdeauna sfaturi medicale personalizate pentru decizii individuale de îngrijire a sănătății.

    Sursa: Ziua Sănătății

    Postat : 2026-04-28 02:13

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare