Первая генная терапия генетической потери слуха, Отармени, получила одобрение FDA

Следите за Drugslib на

Дина Нефф, репортер HealthDay

Медицинская рецензия Кармен Поуп, старший медицинский редактор, B. Фарм. Последнее обновление: 27 апреля 2026 г.

через HealthDay

ПОНЕДЕЛЬНИК, 27 апреля 2026 г. — Совершив исторический скачок для медицинской науки, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) дало зеленый свет первой в истории генной терапии для лечения редкой формы наследственной глухоты.

Лечение под названием «Отармени» предлагает постоянное решение для детей, рожденных с генной мутацией, которая ранее оставляла их в полной тишине.

Отармени предназначен для очень специфической группы — около 50 младенцев, рождающихся в США каждый год с мутацией гена OTOF. Хотя у них здоровые структуры ушей, у этих детей отсутствует жизненно важный белок-мессенджер, который позволяет уху и мозгу взаимодействовать.

Ухо — сложный орган, и проводящая связь у этих пациентов практически не повреждена, но в нем отсутствует важнейший компонент, называемый отоферлин. Без него внутреннее ухо не сможет переводить звуковые вибрации в электрические сигналы, понятные мозгу.

Отармени работает путем доставки функциональной копии гена OTOF непосредственно во внутреннее ухо. Как только ген появляется, организм начинает вырабатывать собственный отоферлин, эффективно замыкая цепь между ухом и слуховым нервом.

В отличие от кохлеарных имплантатов, для которых требуется внешнее оборудование и батарейки, эта терапия позволяет уху функционировать естественным образом.

«Это действительно меняет жизнь семей с детьми с потерей слуха», — доктор. Элиот Ширер, педиатр Бостонской детской больницы в Бостоне и ведущий исследователь клинического исследования CHORD, рассказал NBC News.

«Я лично был свидетелем того, как мой участник исследования реагировал на голос своей матери, танцевал под музыку и взаимодействовал с миром, и теперь эти моменты доступны большему количеству детей, рожденных с этой специфической формой потери слуха», — сказал он в выпуск новостей от Regeneron, производителя Отармени.

Одобрение FDA последовало за исследованием с участием 20 детей. Результаты оказались удивительно стабильными: у 16 ​​из 20 наблюдалось значительное улучшение слуха. По данным NBC News, пятеро детей в конечном итоге смогли слышать звуки, тихие, как шепот.

Хотя операция проводится под общей анестезией и сопряжена с некоторыми рисками, такими как головокружение или воспаление среднего уха, ее преимущества считаются большим прорывом.

Хотя разработка генной терапии часто обходится в миллионы долларов, производитель лекарств Regeneron объявил, что лекарство будет предоставляться пациентам в Соединенных Штатах бесплатно.

«Regeneron показал нам, что один из вариантов, который мы можем рассмотреть, чтобы обеспечить доступный доступ пациентов к этим методам лечения, — это не взимать плату с системы здравоохранения за терапию», Сара Эмонд рассказала NBC News. Она является генеральным директором Института клинической и экономической экспертизы, некоммерческой организации, которая изучает стоимость и эффективность лекарств.

Хотя сам препарат бесплатен, расходы, связанные с пребыванием в больнице и хирургической процедурой для проведения терапии, по-прежнему будут взиматься. Лечение одобрено для использования только на территории США.

Источники

  • NBC News, 23 апреля 2026 г.
  • Regeneron, пресс-релиз, 23 апреля 2026 г.

    • Отказ от ответственности: Статистические данные в медицинских статьях отражают общие тенденции и не относятся к отдельным лицам. Индивидуальные факторы могут сильно различаться. Всегда обращайтесь за индивидуальной медицинской консультацией для принятия индивидуальных медицинских решений.

    Источник: HealthDay

    Опубликовано : 2026-04-28 02:13

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова