Перша генна терапія генетичної втрати слуху, Otarmeni, отримала схвалення FDA

Підпишіться на Drugslib

Діна Нефф, репортер HealthDay

Медичний огляд Кармен Поуп, Старший медичний редактор, B. Pharm. Востаннє оновлено 27 квітня 2026 р.

через HealthDay

ПОНЕДІЛОК, 27 квітня 2026 р. — У історичному стрибку для медичної науки Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) дало дозвіл на першу в історії генну терапію для лікування рідкісної форми успадкованої глухоти.

Лікування — під назвою Otarmeni — пропонує постійне рішення для дітей, народжених із генною мутацією, яка раніше залишала їх у повній тиші.

Отармені розроблено для дуже специфічної групи — приблизно 50 немовлят, які щороку народжуються в США з мутацією в гені OTOF. Незважаючи на здорову структуру вуха, у цих дітей відсутній життєво важливий білок-повідомник, який забезпечує зв’язок між вухом і мозком.

Вухо — це складний орган, і проводка у цих пацієнтів здебільшого не пошкоджена, але в ньому відсутній важливий компонент, який називається отоферлін. Без нього внутрішнє вухо не може перетворювати звукові коливання в електричні сигнали, які розуміє мозок.

Отармені працює, доставляючи функціональну копію гена OTOF безпосередньо у внутрішнє вухо. Коли ген знаходиться на місці, організм починає виробляти власний отоферлін, фактично завершуючи ланцюг між вухом і слуховим нервом.

На відміну від кохлеарних імплантатів, для яких потрібне зовнішнє обладнання та батареї, ця терапія дозволяє вуху функціонувати природним чином.

«Це справді кардинально змінює життя сімей із дітьми з втратою слуху», — д-р. Еліот Ширер, педіатр у Бостонській дитячій лікарні в Бостоні та провідний дослідник у клініці CHORD випробування, сказав NBC News.

«Я був свідком того, як мій учасник випробування реагував на голос матері, танцював під музику та спілкувався зі світом, і тепер ці моменти можливі для більшої кількості дітей, народжених із цією специфічною формою втрати слуху», — сказав він у реліз новин від Regeneron, виробника Otarmeni.

Схвалення FDA відбулося після дослідження за участю 20 дітей. Його результати були напрочуд послідовними: у 16 ​​із 20 слух значно покращився. Згідно з NBC News, п’ятеро дітей зрештою змогли почути звуки тихі, як шепіт.

Хоча операція виконується під загальним наркозом і несе в собі певні ризики, такі як запаморочення або запалення середнього вуха, переваги вважаються великим проривом.

Хоча розробка генної терапії часто коштує мільйони доларів, виробник ліків Regeneron оголосив, що ліки надаватимуться пацієнтам у Сполучених Штатах безкоштовно.

«Regeneron показала нам, що один із варіантів, який ми можемо розглянути, який забезпечить доступний доступ пацієнтів до цих терапій, — це не стягувати плату за терапію з системи охорони здоров’я», Сара Емонд сказала NBC News. Вона є генеральним директором Інституту клінічного та економічного огляду, некомерційної організації, яка вивчає вартість і ефективність ліків.

Хоча сам препарат безкоштовний, витрати, пов’язані з перебуванням у лікарні та хірургічною процедурою для лікування, все одно стягуватимуться. Лікування схвалено для використання лише в Сполучених Штатах.

Джерела

  • NBC News, 23 квітня 2026 р.
  • Regeneron, випуск новин, 23 квітня 2026 р.

    • Застереження: статистичні дані в медичних статтях містять загальні тенденції та не стосуються особи. Індивідуальні фактори можуть сильно відрізнятися. Завжди звертайтеся за персональною медичною порадою для прийняття індивідуальних рішень щодо охорони здоров’я.

    Джерело: HealthDay

    Опубліковано : 2026-04-28 02:13

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова