První zdravý dobrovolník dostával HT-4253, nový perorální inhibitor LRRK2 zacílený na neurozánět u Alzheimerovy choroby

LEHI, Utah, 7. října 2024. Halia Therapeutics, biofarmaceutická společnost v klinické fázi, která stojí v čele vývoje inovativní léčby zánětlivých a neurodegenerativních onemocnění, dnes oznámila, že prvnímu zdravému dobrovolníkovi byla podávána dávka ve fázi 1 klinické studie hodnotí jeho inhibitor LRRK2, HT-4253, pro potenciální léčbu Alzheimerovy choroby.

"Dávkování prvnímu subjektu ve fázi 1 studie HT-4253 znamená významný krok v boji proti neurodegenerativním onemocněním, jako je např. Alzheimerova choroba,“ řekl Dr. David Bearss, generální ředitel Halia Therapeutics. "Věříme, že HT-4253 poskytne převratnou možnost léčby pro pacienty, kteří v současnosti mají jen málo možností, jak zabránit nebo oddálit nástup Alzheimerovy choroby, protože lék se zaměřuje na základní neurozánět spojený se způsobením neurokognitivního onemocnění."

Klinická studie fáze 1 (ClinicalTrials.gov ID: NCT06537817) je první na člověku, randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená studie hodnotící bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku (PK) a farmakodynamiku (PD) HT-4253. Tato studie bude využívat formát jedné vzestupné dávky (SAD) a vícenásobné vzestupné dávky (MAD), navržený tak, aby prozkoumal potenciál HT-4253 inhibovat LRRK2 – kritický enzym navržený k prozkoumání potenciálu HT-4253 inhibovat LRRK2. Nedávné lidské genetické studie odhalily, že specifické varianty genu Rab10 chrání jedince s genotypem APOE4 – známým rizikovým faktorem pro Alzheimerovu chorobu. Tyto varianty inhibují Rab10, klíčový protein aktivovaný LRRK2, čímž snižují neurozánět a nabízejí neuroprotekci. Haliaův inhibitor LRRK2, HT-4253, napodobuje tyto varianty Rab10 blokováním LRRK2, což zase brání aktivaci Rab10. Tento mechanismus je slibný pro prevenci nebo oddálení nástupu Alzheimerovy choroby u přenašečů APOE4 replikací ochranných účinků pozorovaných u odolných jedinců.

O HT-4253

HT-4253 je orálně podávaná tableta s malou molekulou s vynikající penetrací do mozku. Zaměřuje se na LRRK2, klíčový mediátor neurozánětu. Chronický zánět mozku způsobuje několik neurodegenerativních onemocnění, včetně Parkinsonovy a Alzheimerovy choroby. Vědci z Halia prokázali, že LRRK2 je zásadní při regulaci neurozánětu. Inhibicí LRRK2 by HT-4253 mohl nabídnout nový přístup k léčbě neurodegenerativních onemocnění se zánětlivou složkou, která potenciálně mění progresi onemocnění.

O Halia Therapeutics, Inc.

Halia Therapeutics je průkopnická nová terapeutika ke zlepšení života pacientů postižených chronickými zánětlivými poruchami a neurodegenerativními onemocněními. Naše počáteční programy se zaměřují na cíle NEK7 a LRRK2. Náš hlavní kandidát, HT-6184 – nový inhibitor NEK7/NLRP3 – úspěšně dokončil studii fáze I (NCT05447546). Tato studie hodnotila bezpečnost a snášenlivost HT-6184 při podávání v jedné nebo více perorálních dávkách ve zvyšujících se hladinách u zdravých dobrovolníků. Kromě toho jsme dokončili studii fáze II hodnotící účinnost HT-6184 na diagnostické biomarkery zánětu a bolesti po zákroku (NCT06241742). V současné době provádíme studii fáze II, abychom prozkoumali účinnost HT-6184 při léčbě myelodysplastických syndromů s nižším rizikem (LR-MDS).

Společnost Halia Therapeutics se sídlem v Lehi v Utahu je v popředí inovativních vývoj léků.

ZDROJ Halia Therapeutics

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova