Erster gesunder Freiwilliger erhielt HT-4253, einen neuartigen oralen LRRK2-Inhibitor, der auf Neuroinflammation bei der Alzheimer-Krankheit abzielt

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LEHI, Utah, 7. Oktober 2024. Halia Therapeutics, ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das bei der Entwicklung innovativer Behandlungen für entzündliche und neurodegenerative Erkrankungen führend ist, gab heute bekannt, dass dem ersten gesunden Freiwilligen in seiner klinischen Phase-1-Studie eine Dosis verabreicht wurde evaluiert seinen LRRK2-Inhibitor HT-4253 als potenzielle Behandlung für die Alzheimer-Krankheit.

„Die Verabreichung des ersten Probanden in der Phase-1-Studie mit HT-4253 markiert einen bedeutenden Schritt im Kampf gegen neurodegenerative Erkrankungen wie Alzheimer-Krankheit“, sagte Dr. David Bearss, CEO von Halia Therapeutics. „Wir glauben, dass HT-4253 eine bahnbrechende Behandlungsoption für Patienten darstellen wird, die derzeit nur wenige Möglichkeiten haben, den Ausbruch der Alzheimer-Krankheit zu verhindern oder zu verzögern, da das Medikament auf die zugrunde liegende Neuroinflammation abzielt, die mit der Entstehung neurokognitiver Erkrankungen verbunden ist.“

Die klinische Phase-1-Studie (ClinicalTrials.gov ID: NCT06537817) ist eine erste am Menschen durchgeführte, randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik (PD). von HT-4253. Diese Studie wird ein Single Ascending Dose (SAD)- und Multiple Ascending Dose (MAD)-Format verwenden, um das Potenzial von HT-4253 zur Hemmung von LRRK2 zu untersuchen – ein kritisches Enzym, das das Potenzial von HT-4253 zur Hemmung von LRRK2 untersuchen soll. Jüngste humangenetische Studien haben gezeigt, dass spezifische Varianten des Rab10-Gens Personen mit dem APOE4-Genotyp schützen – einem bekannten Risikofaktor für die Alzheimer-Krankheit. Diese Varianten hemmen Rab10, ein durch LRRK2 aktiviertes Schlüsselprotein, reduzieren so die Neuroinflammation und bieten Neuroprotektion. Halias LRRK2-Inhibitor HT-4253 ahmt diese Rab10-Varianten nach, indem er LRRK2 blockiert, was wiederum die Aktivierung von Rab10 verhindert. Dieser Mechanismus verspricht, den Ausbruch von Alzheimer bei APOE4-Trägern zu verhindern oder zu verzögern, indem er die bei resilienten Personen beobachteten Schutzwirkungen nachahmt.

Über HT-4253

HT-4253 ist eine oral verabreichte niedermolekulare Tablette mit hervorragender Gehirnpenetration. Es zielt auf LRRK2 ab, einen Schlüsselmediator der Neuroinflammation. Chronische Gehirnentzündungen führen zu mehreren neurodegenerativen Erkrankungen, darunter Parkinson und Alzheimer. Halia-Wissenschaftler haben gezeigt, dass LRRK2 eine entscheidende Rolle bei der Regulierung von Neuroinflammationen spielt. Durch die Hemmung von LRRK2 könnte HT-4253 einen neuartigen Ansatz zur Behandlung neurodegenerativer Erkrankungen mit einer entzündlichen Komponente bieten und möglicherweise den Krankheitsverlauf verändern.

Über Halia Therapeutics, Inc.

Halia Therapeutics leistet Pionierarbeit bei der Entwicklung neuartiger Therapeutika, um das Leben von Patienten zu verbessern, die von chronischen Entzündungserkrankungen und neurodegenerativen Erkrankungen betroffen sind. Unsere ersten Programme konzentrieren sich auf NEK7- und LRRK2-Ziele. Unser Spitzenkandidat HT-6184 – ein neuartiger NEK7/NLRP3-Inhibitor – hat eine Phase-I-Studie erfolgreich abgeschlossen (NCT05447546). Diese Studie untersuchte die Sicherheit und Verträglichkeit von HT-6184 bei Verabreichung als Einzel- oder Mehrfachdosen in steigenden Mengen an gesunden Probanden. Darüber hinaus haben wir eine Phase-II-Studie abgeschlossen, in der die Wirksamkeit von HT-6184 auf diagnostische Biomarker für Entzündungen und Schmerzen nach dem Eingriff bewertet wurde (NCT06241742). Derzeit führen wir eine Phase-II-Studie durch, um die Wirksamkeit von HT-6184 bei der Behandlung von myelodysplastischen Syndromen mit geringerem Risiko (LR-MDS) zu untersuchen.

Halia Therapeutics mit Hauptsitz in Lehi, Utah, steht an der Spitze der Innovation Arzneimittelentwicklung.

QUELLE Halia Therapeutics

Gesendet : 2024-10-08 06:00

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