Ο πρώτος υγιής εθελοντής χορηγήθηκε με HT-4253, έναν νέο από του στόματος αναστολέα LRRK2 που στοχεύει τη νευροφλεγμονή στη νόσο του Αλτσχάιμερ

Ακολουθήστε το Drugslib

LEHI, Γιούτα, 7 Οκτωβρίου 2024. Η Halia Therapeutics, μια βιοφαρμακευτική εταιρεία κλινικού σταδίου στην πρώτη γραμμή της ανάπτυξης καινοτόμων θεραπειών για φλεγμονώδεις και νευροεκφυλιστικές ασθένειες, ανακοίνωσε σήμερα ότι ο πρώτος υγιής εθελοντής δοσολογήθηκε στην κλινική δοκιμή Φάσης 1 αξιολογώντας τον αναστολέα LRRK2, HT-4253, για μια πιθανή θεραπεία για τη νόσο του Αλτσχάιμερ.

"Η δόση του πρώτου υποκειμένου στη δοκιμή Φάσης 1 του HT-4253 σηματοδοτεί ένα σημαντικό βήμα στην καταπολέμηση νευροεκφυλιστικών ασθενειών όπως π.χ. Νόσος Αλτσχάιμερ», δήλωσε ο Δρ David Bearss, Διευθύνων Σύμβουλος της Halia Therapeutics. "Πιστεύουμε ότι το HT-4253 θα προσφέρει μια πρωτοποριακή θεραπευτική επιλογή για ασθενείς που έχουν επί του παρόντος λίγες επιλογές για την πρόληψη ή την καθυστέρηση της εμφάνισης του Αλτσχάιμερ, καθώς το φάρμακο στοχεύει την υποκείμενη νευροφλεγμονή που συνδέεται με την πρόκληση νευρογνωστικής νόσου."

Η κλινική δοκιμή Φάσης 1 (ClinicalTrials.gov ID: NCT06537817) είναι μια πρώτη στον άνθρωπο, τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, διπλή-τυφλή μελέτη που αξιολογεί την ασφάλεια, την ανεκτικότητα, τη φαρμακοκινητική (PK) και τη φαρμακοδυναμική (PD) του HT-4253. Αυτή η μελέτη θα χρησιμοποιήσει μια μορφή απλής αύξουσας δόσης (SAD) και πολλαπλής αύξουσας δόσης (MAD), σχεδιασμένη για να διερευνήσει τη δυνατότητα του HT-4253 να αναστέλλει το LRRK2—ένα κρίσιμο ένζυμο σχεδιασμένο να διερευνά τη δυνατότητα του HT-4253 να αναστέλλει το LRRK2. Πρόσφατες ανθρώπινες γενετικές μελέτες έχουν αποκαλύψει συγκεκριμένες παραλλαγές του γονιδίου Rab10 που προστατεύουν τα άτομα με τον γονότυπο APOE4 - έναν γνωστό παράγοντα κινδύνου για τη νόσο του Αλτσχάιμερ. Αυτές οι παραλλαγές αναστέλλουν τη Rab10, μια βασική πρωτεΐνη που ενεργοποιείται από το LRRK2, μειώνοντας έτσι τη νευροφλεγμονή και προσφέροντας νευροπροστασία. Ο αναστολέας LRRK2 της Halia, HT-4253, μιμείται αυτές τις παραλλαγές Rab10 μπλοκάροντας το LRRK2, το οποίο με τη σειρά του εμποδίζει την ενεργοποίηση του Rab10. Αυτός ο μηχανισμός υπόσχεται την πρόληψη ή την καθυστέρηση της εμφάνισης του Αλτσχάιμερ στους φορείς APOE4, αναπαράγοντας τα προστατευτικά αποτελέσματα που παρατηρούνται σε ανθεκτικά άτομα.

Σχετικά με το HT-4253

Το HT-4253 είναι ένα μικρομοριακό δισκίο χορηγούμενο από το στόμα με εξαιρετική διείσδυση στον εγκέφαλο. Στοχεύει στο LRRK2, έναν βασικό μεσολαβητή της νευροφλεγμονής. Η χρόνια φλεγμονή του εγκεφάλου οδηγεί πολλές νευροεκφυλιστικές ασθένειες, συμπεριλαμβανομένης της νόσου του Πάρκινσον και του Αλτσχάιμερ. Οι επιστήμονες της Halia έχουν αποδείξει ότι το LRRK2 είναι ζωτικής σημασίας για τη ρύθμιση της νευροφλεγμονής. Αναστέλλοντας το LRRK2, το HT-4253 θα μπορούσε να προσφέρει μια νέα προσέγγιση για τη θεραπεία νευροεκφυλιστικών ασθενειών με ένα φλεγμονώδες συστατικό, που ενδέχεται να μεταβάλλει την εξέλιξη της νόσου.

Σχετικά με τη Halia Therapeutics, Inc.

Η Halia Therapeutics είναι πρωτοποριακή νέα θεραπεία για τη βελτίωση της ζωής των ασθενών που επηρεάζονται από χρόνιες φλεγμονώδεις διαταραχές και νευροεκφυλιστικές ασθένειες. Τα αρχικά μας προγράμματα επικεντρώνονται στους στόχους NEK7 και LRRK2. Ο κύριος υποψήφιος μας, ο HT-6184—ένας νέος αναστολέας NEK7/NLRP3—ολοκλήρωσε επιτυχώς μια μελέτη Φάσης Ι (NCT05447546). Αυτή η μελέτη αξιολόγησε την ασφάλεια και την ανεκτικότητα του HT-6184 όταν χορηγήθηκε ως εφάπαξ ή πολλαπλές από του στόματος δόσεις σε κλιμακούμενα επίπεδα σε υγιείς εθελοντές. Επιπλέον, ολοκληρώσαμε μια δοκιμή Φάσης ΙΙ που αξιολογεί την αποτελεσματικότητα του HT-6184 σε διαγνωστικούς βιοδείκτες φλεγμονής και πόνου μετά τη διαδικασία (NCT06241742). Επί του παρόντος, διεξάγουμε μια δοκιμή Φάσης ΙΙ για τη διερεύνηση της αποτελεσματικότητας του HT-6184 στη θεραπεία μυελοδυσπλαστικών συνδρόμων χαμηλότερου κινδύνου (LR-MDS).

Με έδρα στο Lehi, Utah, η Halia Therapeutics βρίσκεται στην πρώτη γραμμή των καινοτόμων ανάπτυξη φαρμάκων.

ΠΗΓΗ Halia Therapeutics

Δημοσιεύτηκε : 2024-10-08 06:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά