Primer voluntario sano que recibe una dosis de HT-4253, un nuevo inhibidor oral de LRRK2 dirigido a la neuroinflamación en la enfermedad de Alzheimer

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LEHI, Utah, 7 de octubre de 2024. Halia Therapeutics, una compañía biofarmacéutica en etapa clínica a la vanguardia del desarrollo de tratamientos innovadores para enfermedades inflamatorias y neurodegenerativas, anunció hoy que el primer voluntario sano recibió una dosis en su ensayo clínico de fase 1. evaluando su inhibidor LRRK2, HT-4253, para un tratamiento potencial para la enfermedad de Alzheimer.

"La dosificación al primer sujeto en el ensayo de Fase 1 de HT-4253 marca un paso significativo en la lucha contra enfermedades neurodegenerativas como enfermedad de Alzheimer", afirmó el Dr. David Bearss, director ejecutivo de Halia Therapeutics. "Creemos que HT-4253 proporcionará una opción de tratamiento innovadora para los pacientes que actualmente tienen pocas opciones para prevenir o retrasar la aparición de la enfermedad de Alzheimer, ya que el fármaco se dirige a la neuroinflamación subyacente relacionada con la causa de la enfermedad neurocognitiva".

El ensayo clínico de fase 1 (ClinicalTrials.gov ID: NCT06537817) es el primer estudio doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo y en humanos que evalúa la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética (PK) y la farmacodinamia (PD). de HT-4253. Este estudio empleará un formato de dosis única ascendente (SAD) y de dosis ascendente múltiple (MAD), diseñado para explorar el potencial de HT-4253 para inhibir LRRK2, una enzima crítica diseñada para explorar el potencial de HT-4253 para inhibir LRRK2. Estudios genéticos humanos recientes han revelado que variantes específicas del gen Rab10 protegen a las personas con el genotipo APOE4, un factor de riesgo conocido para la enfermedad de Alzheimer. Estas variantes inhiben Rab10, una proteína clave activada por LRRK2, reduciendo así la neuroinflamación y ofreciendo neuroprotección. El inhibidor de LRRK2 de Halia, HT-4253, imita estas variantes de Rab10 bloqueando LRRK2, lo que a su vez previene la activación de Rab10. Este mecanismo es prometedor para prevenir o retrasar la aparición de la enfermedad de Alzheimer en portadores de APOE4 al replicar los efectos protectores observados en individuos resilientes.

Acerca de HT-4253

HT-4253 es una tableta de molécula pequeña de administración oral con excelente penetración cerebral. Se dirige a LRRK2, un mediador clave de la neuroinflamación. La inflamación cerebral crónica impulsa varias enfermedades neurodegenerativas, incluidas el Parkinson y el Alzheimer. Los científicos de Halia han demostrado que LRRK2 es crucial en la regulación de la neuroinflamación. Al inhibir LRRK2, HT-4253 podría ofrecer un enfoque novedoso para tratar enfermedades neurodegenerativas con un componente inflamatorio, alterando potencialmente la progresión de la enfermedad.

Acerca de Halia Therapeutics, Inc.

Halia Therapeutics es pionera en nuevas terapias para mejorar la vida de los pacientes afectados por trastornos inflamatorios crónicos y enfermedades neurodegenerativas. Nuestros programas iniciales se centran en los objetivos NEK7 y LRRK2. Nuestro candidato principal, HT-6184, un nuevo inhibidor de NEK7/NLRP3, completó con éxito un estudio de fase I (NCT05447546). Este estudio evaluó la seguridad y tolerabilidad de HT-6184 cuando se administra en dosis orales únicas o múltiples en niveles crecientes en voluntarios sanos. Además, hemos completado un ensayo de fase II que evalúa la eficacia de HT-6184 en biomarcadores de diagnóstico de inflamación y dolor posteriores al procedimiento (NCT06241742). Actualmente, estamos llevando a cabo un ensayo de fase II para investigar la eficacia de HT-6184 en el tratamiento de síndromes mielodisplásicos de bajo riesgo (LR-MDS).

Con sede en Lehi, Utah, Halia Therapeutics está a la vanguardia de innovaciones desarrollo de fármacos.

FUENTE Halia Therapeutics

Al corriente : 2024-10-08 06:00

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