Premier volontaire sain ayant reçu du HT-4253, un nouvel inhibiteur oral de LRRK2 ciblant la neuroinflammation dans la maladie d'Alzheimer

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LEHI, Utah, 7 octobre 2024. Halia Therapeutics, une société biopharmaceutique au stade clinique à la pointe du développement de traitements innovants pour les maladies inflammatoires et neurodégénératives, a annoncé aujourd'hui que le premier volontaire sain a reçu une dose dans le cadre de son essai clinique de phase 1. évaluant son inhibiteur LRRK2, HT-4253, pour un traitement potentiel de la maladie d'Alzheimer.

"Le dosage du premier sujet de l'essai de phase 1 du HT-4253 marque une étape significative dans la lutte contre les maladies neurodégénératives telles que La maladie d'Alzheimer », a déclaré le Dr David Bearss, PDG de Halia Therapeutics. "Nous pensons que le HT-4253 constituera une option thérapeutique révolutionnaire pour les patients qui n'ont actuellement que peu de choix pour prévenir ou retarder l'apparition de la maladie d'Alzheimer, car le médicament cible la neuroinflammation sous-jacente liée à la maladie neurocognitive."

L'essai clinique de phase 1 (ClinicalTrials.gov ID : NCT06537817) est la première étude chez l'humain, randomisée, contrôlée par placebo et en double aveugle évaluant l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamique (PD) du HT-4253. Cette étude utilisera un format de dose unique croissante (SAD) et de dose multiple croissante (MAD), conçus pour explorer le potentiel du HT-4253 à inhiber LRRK2, une enzyme critique conçue pour explorer le potentiel du HT-4253 à inhiber LRRK2. Des études génétiques humaines récentes ont révélé que des variantes spécifiques du gène Rab10 protègent les individus porteurs du génotype APOE4, un facteur de risque connu pour la maladie d'Alzheimer. Ces variantes inhibent Rab10, une protéine clé activée par LRRK2, réduisant ainsi la neuroinflammation et offrant une neuroprotection. L'inhibiteur LRRK2 de Halia, HT-4253, imite ces variantes de Rab10 en bloquant LRRK2, ce qui empêche l'activation de Rab10. Ce mécanisme s'avère prometteur pour prévenir ou retarder l'apparition de la maladie d'Alzheimer chez les porteurs d'APOE4 en reproduisant les effets protecteurs observés chez les individus résilients.

À propos du HT-4253

HT-4253 est un comprimé à petites molécules administré par voie orale avec une excellente pénétration cérébrale. Il cible LRRK2, un médiateur clé de la neuroinflammation. L'inflammation chronique du cerveau est à l'origine de plusieurs maladies neurodégénératives, notamment la maladie de Parkinson et la maladie d'Alzheimer. Les scientifiques d'Halia ont démontré que LRRK2 est crucial dans la régulation de la neuroinflammation. En inhibant LRRK2, le HT-4253 pourrait offrir une nouvelle approche pour traiter les maladies neurodégénératives à composante inflammatoire, modifiant potentiellement la progression de la maladie.

À propos de Halia Therapeutics, Inc.

Halia Therapeutics est pionnière en matière de thérapies innovantes pour améliorer la vie des patients touchés par des troubles inflammatoires chroniques et des maladies neurodégénératives. Nos programmes initiaux se concentrent sur les cibles NEK7 et LRRK2. Notre principal candidat, HT-6184, un nouvel inhibiteur de NEK7/NLRP3, a terminé avec succès une étude de phase I (NCT05447546). Cette étude a évalué l'innocuité et la tolérabilité du HT-6184 lorsqu'il est administré en doses orales uniques ou multiples à des niveaux croissants chez des volontaires sains. De plus, nous avons terminé un essai de phase II évaluant l'efficacité du HT-6184 sur les biomarqueurs diagnostiques post-procédure de l'inflammation et de la douleur (NCT06241742). Nous menons actuellement un essai de phase II pour étudier l'efficacité du HT-6184 dans le traitement des syndromes myélodysplasiques à faible risque (LR-MDS).

Basée à Lehi, dans l'Utah, Halia Therapeutics est à la pointe des innovations développement de médicaments.

SOURCE Halia Therapeutics

Publié : 2024-10-08 06:00

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