Relawan Sehat Pertama yang Diberi Dosis HT-4253, Inhibitor LRRK2 Oral Baru yang Menargetkan Peradangan Saraf pada Penyakit Alzheimer

Ikuti Drugslib di

LEHI, Utah, 7 Oktober 2024. Halia Therapeutics, perusahaan biofarmasi tahap klinis yang terdepan dalam pengembangan pengobatan inovatif untuk penyakit inflamasi dan neurodegeneratif, hari ini mengumumkan bahwa sukarelawan sehat pertama telah diberikan dosis dalam uji klinis Fase 1 mengevaluasi penghambat LRRK2, HT-4253, untuk pengobatan potensial Penyakit Alzheimer.

"Pemberian dosis pada subjek pertama dalam uji coba Fase 1 HT-4253 menandai langkah signifikan dalam perjuangan melawan penyakit neurodegeneratif seperti Penyakit Alzheimer,” kata Dr. David Bearss, CEO Halia Therapeutics. "Kami percaya bahwa HT-4253 akan memberikan pilihan pengobatan inovatif bagi pasien yang saat ini memiliki sedikit pilihan untuk mencegah atau menunda timbulnya Alzheimer, karena obat tersebut menargetkan peradangan saraf yang menyebabkan penyakit neurokognitif."

Uji klinis Fase 1 (ClinicalTrials.gov ID: NCT06537817) adalah studi double-blind pertama pada manusia, acak, terkontrol plasebo, yang mengevaluasi keamanan, tolerabilitas, farmakokinetik (PK), dan farmakodinamik (PD) dari HT-4253. Penelitian ini akan menggunakan format single ascending dose (SAD) dan multiple ascending dose (MAD), yang dirancang untuk mengeksplorasi potensi HT-4253 untuk menghambat LRRK2—enzim penting yang dirancang untuk mengeksplorasi potensi HT-4253 untuk menghambat LRRK2. Studi genetik manusia baru-baru ini mengungkapkan varian spesifik gen Rab10 melindungi individu dengan genotipe APOE4—faktor risiko penyakit Alzheimer yang diketahui. Varian ini menghambat Rab10, protein utama yang diaktifkan oleh LRRK2, sehingga mengurangi peradangan saraf dan menawarkan perlindungan saraf. Inhibitor LRRK2 Halia, HT-4253, meniru varian Rab10 ini dengan memblokir LRRK2, yang pada gilirannya mencegah aktivasi Rab10. Mekanisme ini menjanjikan dalam mencegah atau menunda timbulnya Alzheimer pada pembawa APOE4 dengan mereplikasi efek perlindungan yang diamati pada individu yang tangguh.

Tentang HT-4253

HT-4253 adalah tablet molekul kecil yang diberikan secara oral dengan penetrasi otak yang sangat baik. Ini menargetkan LRRK2, mediator utama peradangan saraf. Peradangan otak kronis mendorong beberapa penyakit neurodegeneratif, termasuk Parkinson dan Alzheimer. Ilmuwan Halia telah menunjukkan bahwa LRRK2 sangat penting dalam mengatur peradangan saraf. Dengan menghambat LRRK2, HT-4253 dapat menawarkan pendekatan baru untuk mengobati penyakit neurodegeneratif dengan komponen inflamasi, yang berpotensi mengubah perkembangan penyakit.

Tentang Halia Therapeutics, Inc.

Halia Therapeutics mempelopori terapi baru untuk meningkatkan kehidupan pasien yang terkena gangguan inflamasi kronis dan penyakit neurodegeneratif. Program awal kami fokus pada target NEK7 dan LRRK2. Kandidat utama kami, HT-6184—inhibitor NEK7/NLRP3 baru—telah berhasil menyelesaikan studi Tahap I (NCT05447546). Studi ini mengevaluasi keamanan dan tolerabilitas HT-6184 ketika diberikan sebagai dosis oral tunggal atau ganda pada tingkat yang meningkat pada sukarelawan sehat. Selain itu, kami telah menyelesaikan uji coba Fase II yang menilai kemanjuran HT-6184 pada biomarker diagnostik peradangan dan nyeri pasca-prosedur (NCT06241742). Saat ini, kami sedang melakukan uji coba Tahap II untuk menyelidiki kemanjuran HT-6184 dalam mengobati sindrom myelodysplastic risiko rendah (LR-MDS).

Berkantor pusat di Lehi, Utah, Halia Therapeutics berada di garis depan inovasi pengembangan obat.

SUMBER Terapi Halia

Diposting : 2024-10-08 06:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer