Primo volontario sano a cui è stato somministrato HT-4253, un nuovo inibitore orale di LRRK2 che agisce sulla neuroinfiammazione nel morbo di Alzheimer

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LEHI, Utah, 7 ottobre 2024. Halia Therapeutics, un'azienda biofarmaceutica in fase clinica in prima linea nello sviluppo di trattamenti innovativi per malattie infiammatorie e neurodegenerative, ha annunciato oggi che al primo volontario sano è stato somministrato il farmaco nel suo studio clinico di Fase 1 sta valutando il suo inibitore LRRK2, HT-4253, per un potenziale trattamento per il morbo di Alzheimer.

"Il dosaggio del primo soggetto nello studio di Fase 1 di HT-4253 segna un passo significativo nella lotta contro le malattie neurodegenerative come Morbo di Alzheimer", ha affermato il dottor David Bearss, CEO di Halia Therapeutics. "Crediamo che HT-4253 fornirà un'opzione terapeutica innovativa per i pazienti che attualmente hanno poche scelte per prevenire o ritardare l'insorgenza dell'Alzheimer, poiché il farmaco prende di mira la neuroinfiammazione sottostante collegata alla malattia neurocognitiva."

Lo studio clinico di Fase 1 (ClinicalTrials.gov ID: NCT06537817) è il primo studio sull'uomo, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco che valuta la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) di HT-4253. Questo studio utilizzerà un formato a dose singola ascendente (SAD) e a dose multipla ascendente (MAD), progettato per esplorare il potenziale di HT-4253 di inibire LRRK2, un enzima critico progettato per esplorare il potenziale di HT-4253 di inibire LRRK2. Recenti studi genetici umani hanno rivelato che varianti specifiche del gene Rab10 proteggono gli individui con il genotipo APOE4, un noto fattore di rischio per la malattia di Alzheimer. Queste varianti inibiscono Rab10, una proteina chiave attivata da LRRK2, riducendo così la neuroinfiammazione e offrendo neuroprotezione. L'inibitore LRRK2 di Halia, HT-4253, imita queste varianti di Rab10 bloccando LRRK2, che a sua volta impedisce l'attivazione di Rab10. Questo meccanismo si dimostra promettente nel prevenire o ritardare l'insorgenza dell'Alzheimer nei portatori di APOE4 replicando gli effetti protettivi osservati negli individui resilienti.

Informazioni su HT-4253

HT-4253 è una compressa di piccole molecole somministrata per via orale con eccellente penetrazione nel cervello. Prende di mira LRRK2, un mediatore chiave della neuroinfiammazione. L’infiammazione cronica del cervello è alla base di diverse malattie neurodegenerative, tra cui il Parkinson e l’Alzheimer. Gli scienziati di Halia hanno dimostrato che LRRK2 è fondamentale nella regolazione della neuroinfiammazione. Inibendo LRRK2, HT-4253 potrebbe offrire un nuovo approccio al trattamento delle malattie neurodegenerative con una componente infiammatoria, alterando potenzialmente la progressione della malattia.

Informazioni su Halia Therapeutics, Inc.

Halia Therapeutics è pioniera di nuove terapie per migliorare la vita dei pazienti affetti da disturbi infiammatori cronici e malattie neurodegenerative. I nostri programmi iniziali si concentrano sugli obiettivi NEK7 e LRRK2. Il nostro candidato principale, HT-6184, un nuovo inibitore NEK7/NLRP3, ha completato con successo uno studio di Fase I (NCT05447546). Questo studio ha valutato la sicurezza e la tollerabilità dell'HT-6184 quando somministrato come dosi orali singole o multiple a livelli crescenti in volontari sani. Inoltre, abbiamo completato uno studio di Fase II per valutare l'efficacia di HT-6184 sui biomarcatori diagnostici post-procedura di infiammazione e dolore (NCT06241742). Attualmente stiamo conducendo uno studio di Fase II per studiare l'efficacia dell'HT-6184 nel trattamento delle sindromi mielodisplastiche a basso rischio (LR-MDS).

Con sede a Lehi, Utah, Halia Therapeutics è in prima linea nell'innovazione sviluppo di farmaci.

FONTE Halia Therapeutics

Pubblicato : 2024-10-08 06:00

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